Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności IGF-1 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

28 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Terapia IGF-1 i funkcja mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Celem tego badania jest ustalenie, czy terapia IGF-1 poprawia lub zachowuje funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Szczegółowy opis:

DMD to postępująca choroba zwyrodnieniowa mięśni, na którą obecnie nie ma lekarstwa. Glikokortykosteroidy (GC) są często stosowane w celu poprawy funkcji motorycznych i przeżycia, ale mają znaczące skutki uboczne, takie jak brak wzrostu, przyrost masy ciała, insulinooporność i osteoporoza. IGF-1 stymuluje zarówno proliferację, jak i różnicowanie komórek mięśni szkieletowych, a zatem jest ważny dla naprawy i regeneracji mięśni. IGF-1 oferuje potencjał jako środek terapeutyczny dla DMD, ponieważ może poprawić lub zachować funkcje motoryczne i zmniejszyć skutki uboczne GC, takie jak zahamowanie wzrostu i insulinooporność.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • DMD zdiagnozowano na podstawie testów mutacyjnych i/lub całkowitego braku dystrofiny w biopsji mięśnia
  • Osłabienie bliższego odcinka miednicy (manewr Gowera, trudności ze wstawaniem z podłogi i wchodzeniem po schodach)
  • Mężczyzna
  • Wiek > 5 lat
  • Dojrzewanie kości (ocena na podstawie rentgenowskiego wieku kości): </= 11 lat
  • Codzienna terapia GC (prednizonem lub deflazakortem) przez > 12 miesięcy
  • Ambulatoryjny
  • Świadoma zgoda
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu

Kryteria wyłączenia:

  • Obecne lub wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu lub terapią IGF-1
  • Nie ambulatoryjny
  • Dojrzewanie (na podstawie klinicznego badania stopnia zaawansowania wg Tannera)
  • Zastoinowa niewydolność serca
  • Historia nadciśnienia wewnątrzczaszkowego
  • Zależność od wentylacji w ciągu dnia (nieinwazyjna lub tracheostomia)
  • Terapia towarzysząca – wszelkie inne leki/suplementy, które zdaniem badaczy mogłyby wpływać na czynność mięśni, należy rozpocząć 3 miesiące przed włączeniem
  • Pacjenci włączeni do innych badań klinicznych leków
  • Wszelkie warunki fizyczne lub psychiczne, które zdaniem badaczy mogą uniemożliwić osobie badanej prawidłowe wykonanie zadań badania
  • Nie będzie selekcji ze względu na pochodzenie etniczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IGF-1
IGF-1 plus standardowe leczenie sterydami
Lek: IGF-1
IGF-1 będzie podawany raz dziennie przez wstrzyknięcie podskórne każdego ranka ze śniadaniem. Czas trwania 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Increlex (wstrzyknięcie mekaserminy [pochodzenia rDNA])
Brak interwencji: Samo standardowe leczenie sterydami
Standardowe codzienne leczenie sterydami w DMD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w 6-minutowym dystansie marszu między grupami (kontrola minus IGF-1) dla zmiany po 6 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Tabela danych pomiaru wyników przedstawia zmianę 6-minutowego marszu po 6 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową w każdej grupie. Sekcja Analiza statystyczna pokazuje 6-miesięczną różnicę między 2 ramionami (kontrola minus IGF-1).
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w prędkości wzrostu między grupami (kontrola minus IGF-1) dla zmiany po 6 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Tabela danych dotyczących pomiaru wyników przedstawia zmianę szybkości wzrastania po 6 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową w każdym ramieniu. Sekcja Analiza statystyczna pokazuje 6-miesięczną różnicę między 2 ramionami (kontrola minus IGF-1).
6 miesięcy
Różnica w wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) między grupami (kontrola minus IGF-1) dla zmiany po 6 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 6 miesięcy

Tabela wyników pomiaru wyników przedstawia zmianę wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) po 6 miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową w każdej grupie. Sekcja Analiza statystyczna pokazuje 6-miesięczną różnicę między 2 ramionami (kontrola minus IGF-1).

NSAA to 17-punktowa skala, która ocenia wydajność różnych umiejętności funkcjonalnych w skali od 0 (niezdolny), 1 (ukończyć niezależnie, ale z modyfikacjami) i 2 (ukończyć bez kompensacji).

Zakres wyniku NSAA wynosi od 0 do 34. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję motoryczną.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Ipsen
Charley's Fund

Śledczy

  • Główny śledczy: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 września 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2010-1491

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na IGF-1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj