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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von IGF-1 bei Duchenne-Muskeldystrophie

28. Dezember 2020 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

IGF-1-Therapie und Muskelfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob die IGF-1-Therapie die Muskelfunktion bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verbessert oder erhält.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Detaillierte Beschreibung:

DMD ist eine fortschreitende degenerative Muskelerkrankung, für die es derzeit keine Heilung gibt. Glukokortikoide (GC) werden häufig zur Verbesserung der motorischen Funktion und des Überlebens eingesetzt, haben jedoch erhebliche Nebenwirkungen wie Wachstumsstörungen, Gewichtszunahme, Insulinresistenz und Osteoporose. IGF-1 stimuliert sowohl die Proliferation als auch die Differenzierung von Skelettmuskelzellen und ist somit wichtig für die Muskelreparatur und -regeneration. IGF-1 bietet Potenzial als therapeutisches Mittel für DMD, da es die motorische Funktion verbessern oder erhalten und GC-Nebenwirkungen wie Wachstumsstörungen und Insulinresistenz reduzieren kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • DMD diagnostiziert mit Mutationstest und/oder vollständigem Fehlen von Dystrophin bei Muskelbiopsie
  • Schwäche des proximalen Beckengürtels (Gower-Manöver, Schwierigkeiten beim Aufstehen vom Boden und beim Treppensteigen)
  • Männlich
  • Alter > 5 Jahre
  • Knochenreifung (Beurteilung anhand des Röntgenbildes des Knochenalters): </= 11 Jahre alt
  • Tägliche GC-Therapie (Prednison oder Deflazacort) für > 12 Monate
  • Ambulant
  • Einverständniserklärung
  • Bereitschaft und Fähigkeit, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit Wachstumshormon oder IGF-1-Therapie
  • Nicht ambulant
  • Pubertät (basierend auf der klinischen Tanner-Staging-Untersuchung)
  • Stauungsinsuffizienz
  • Geschichte der intrakraniellen Hypertonie
  • Beatmungsabhängigkeit tagsüber (nicht-invasiv oder Tracheotomie)
  • Begleittherapie – alle anderen Medikamente/Ergänzungen, die nach Ansicht der Prüfärzte die Muskelfunktion beeinträchtigen könnten, müssen 3 Monate vor der Aufnahme begonnen worden sein
  • Patienten, die an anderen klinischen Arzneimittelstudien teilnehmen
  • Alle körperlichen oder geistigen Zustände, die nach Ansicht der Ermittler dazu führen können, dass der Proband die Aufgaben der Studie nicht angemessen erfüllen kann
  • Es findet keine Auswahl nach ethnischer Zugehörigkeit statt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IGF-1
IGF-1 plus Standardsteroidbehandlung
Arzneimittel: IGF-1
IGF-1 wird einmal täglich durch subkutane Injektion jeden Morgen zum Frühstück verabreicht. Dauer 6 Monate.
Andere Namen:
  • Increlex (Injektion von Mecasermin [rDNA-Ursprung])
Kein Eingriff: Standardbehandlung mit Steroiden allein
Tägliche Standardbehandlung mit Steroiden bei DMD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied in der 6-Minuten-Gehstrecke zwischen den Gruppen (Kontrolle minus IGF-1) für die Veränderung nach 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 6 Monate
Die Ergebnismessdatentabelle zeigt die Veränderung der 6-Minuten-Gehstrecke nach 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert in jedem Arm. Der Abschnitt „Statistische Analyse“ zeigt den 6-Monats-Unterschied zwischen den beiden Armen (Kontrolle minus IGF-1).
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied in der Höhengeschwindigkeit zwischen den Gruppen (Kontrolle minus IGF-1) für die Veränderung nach 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 6 Monate
Die Ergebnismessdatentabelle zeigt die Veränderung der Größengeschwindigkeit nach 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert in jedem Arm. Der Abschnitt „Statistische Analyse“ zeigt den 6-Monats-Unterschied zwischen den beiden Armen (Kontrolle minus IGF-1).
6 Monate
Unterschied im North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Score zwischen den Gruppen (Kontrolle minus IGF-1) für die Veränderung nach 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 6 Monate

Die Ergebnismessdatentabelle zeigt die Veränderung des North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Scores nach 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert in jedem Arm. Der Abschnitt „Statistische Analyse“ zeigt den 6-Monats-Unterschied zwischen den beiden Armen (Kontrolle minus IGF-1).

Die NSAA ist eine 17-Punkte-Skala, die die Leistung verschiedener funktioneller Fähigkeiten auf einer Skala von 0 (unfähig), 1 (vollständig unabhängig, aber mit Modifikationen) und 2 (vollständig ohne Kompensation) bewertet.

Der Bereich des NSAA-Scores reicht von 0 bis 34. Die höhere Punktzahl zeigt eine bessere motorische Funktion an.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Ipsen
Charley's Fund

Ermittler

  • Hauptermittler: Meilan Rutter, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2010-1491

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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