この研究では、輸血誘発性鉄過剰症を有する骨髄異形成症候群（MDS）、サラセミア、および稀な貧血タイプの患者におけるデフェラシロクスの有効性と安全性を評価します。
2016年12月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
輸血誘発性鉄過剰症を有するMDS、サラセミアおよび稀な貧血タイプの患者におけるデフェラシロクスの有効性、安全性の1年間の非盲検多施設評価。
この研究では、MDS、サラセミア、および輸血鉄過剰を伴う稀な貧血患者におけるデフェラシロクスの有効性と安全性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
111
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Moscow、ロシア連邦
- Novartis Investigative Site
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Saint-Petersburg、ロシア連邦
- Novartis Investigative Site
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St. Petersburg、ロシア連邦
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢 ≥ 2 歳
- 一次診断：骨髄異形成症候群（低または中間-1のIPSSリスクを示す）、サラセミアまたは稀な貧血患者（ダイヤモンドブラックファン貧血、ファンコーニ貧血、鉄芽球性貧血、赤血球形成不全）
- ECOG パフォーマンス ステータス ≤ 2
- フェリチンレベル > 1000 µg/l で輸血過負荷が確認されました。
- 重篤な付随する管理されていない疾患（管理されていない糖尿病、心不全、腎不全）がないこと。
- 血清クレアチンレベル > ULN
- タンパク尿なし
- 肝臓酵素レベル < 5 ULN。
- 妊娠も授乳もしていない
- 成人によるインフォームドコンセントへの署名。 18 歳未満の子供が含まれる場合、インフォームドコンセントには保護者が署名する必要があります。
除外基準:
- 年齢 < 2 歳
- 鉄過剰なし（フェリチンレベル <1000 µg/l）。
- 原発性鉄過剰症（遺伝性ヘモクロマトーシス）
- 重篤な併発疾患（コントロール不良の糖尿病、心不全、腎不全）
- 血清クレアチニンの上昇 > ULN または/またはタンパク尿
- 肝酵素レベル > 5 ULN。
- 妊娠中または授乳中。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクス
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Exjadeで治療された輸血誘発性鉄過剰症患者におけるベースラインと比較したフェリチンレベルの変化
時間枠：ベースライン評価に続いて、最長 1 年間の月次評価が行われます
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ベースライン評価に続いて、最長 1 年間の月次評価が行われます
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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心エコー図（ECHO）、心電図（ECG）、日常的な臨床検査評価および身体検査による鉄過剰の臨床症状の変化
時間枠：ベースライン評価の後に、最長 1 年間の月次評価が続きます。
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ベースライン評価の後に、最長 1 年間の月次評価が続きます。
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Exjadeで治療された輸血誘発性鉄過剰症患者における、心臓および肝臓の磁気共鳴画像法（MRI）T2*での鉄過剰症の証拠のベースラインと比較した変化
時間枠：ベースラインでは 1、年（研究終了時）では 1。
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ベースラインでは 1、年（研究終了時）では 1。
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有害事象のある参加者の数。安全性は、定期的な臨床検査評価と身体検査だけでなく、有害事象の継続的な監視と記録を通じて評価されます。
時間枠：学習開始から1年まで
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学習開始から1年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年12月1日
一次修了 (実際)
2011年7月1日
研究の完了 (実際)
2011年9月1日
試験登録日
最初に提出
2010年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年11月29日
最初の投稿 (見積もり)
2010年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年12月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年12月8日
最終確認日
2011年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。