Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tämä tutkimus arvioi deferasiroksin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), talassemia ja harvinaiset anemiatyypit, joilla on verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus.

torstai 8. joulukuuta 2016 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

1 vuosi, avoin monikeskusarviointi tehosta, deferasiroxin turvallisuudesta potilailla, joilla on MDS-, talassemia- ja harvinaisia ​​anemiatyyppejä, joilla on verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus.

Tässä tutkimuksessa arvioidaan deferasiroksin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on MDS, talassemia ja harvinainen anemia, joilla on verensiirtoon liittyvä raudan ylikuormitus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

111

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Novartis Investigative Site
      • Saint-Petersburg, Venäjän federaatio
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Venäjän federaatio
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 2 vuotta
  2. Ensisijainen diagnoosi: Myelodysplastinen oireyhtymä (jossa on pieni tai keskitasoinen IPSS-riski), talassemia- tai harvinaisia ​​anemiapotilaita (anemia Diamond-Blackfan, Fanconin anemia, sideroblastinen anemia, punasoluaplasia)
  3. ECOG-suorituskykytila ​​≤ 2
  4. Transfuusion ylikuormitus vahvistettu ferritiinitasolla >1000 µg/l.
  5. Ei vakavia samanaikaisia ​​hallitsemattomia sairauksia (hallitsematon diabetes mellitus, sydämen vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta).
  6. Seerumin kreatiinitaso > ULN
  7. Ei proteinuriaa
  8. Maksaentsyymitaso < 5 ULN.
  9. Ei raskautta tai imetystä
  10. Aikuisten allekirjoittama tietoinen suostumus. Jos mukaan otetaan alle 18-vuotiaat lapset, vanhempien tulee allekirjoittaa tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ikä < 2 vuotta
  2. Ei raudan ylikuormitusta (ferritiinitaso <1000 µg/l).
  3. Primaarinen raudan ylikuormitus (perinnöllinen hemokromatoosi)
  4. Vaikea samanaikainen sairaus (hallitsematon diabetes mellitus, sydämen vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta)
  5. Kohonnut seerumin kreatiniini > ULN ja/tai proteinuria
  6. Maksaentsyymitaso >5 ULN.
  7. Raskaus tai imetys.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deferasiroksi
Lääke: Deferasiroksi
Muut nimet:
  • ICL670

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
ferritiinitason muutokset lähtötasoon verrattuna potilailla, joilla on verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus ja joita hoidettiin Exjadella
Aikaikkuna: Perusarviointia seuraa kuukausittaiset arvioinnit enintään vuoden ajan
Perusarviointia seuraa kuukausittaiset arvioinnit enintään vuoden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
muutokset raudan ylikuormituksen kliinisissä ilmenemismuodoissa sydämen kaikukuvauksen (ECHO), EKG:n, rutiininomaisten laboratoriotutkimusten ja fyysisen tutkimuksen avulla
Aikaikkuna: Perusarviointia seuraa kuukausittaiset arvioinnit enintään vuoden ajan.
Perusarviointia seuraa kuukausittaiset arvioinnit enintään vuoden ajan.
muutokset sydämen ja maksan magneettikuvauksen (MRI) T2* raudan ylikuormitusnäytössä lähtötasoon verrattuna potilailla, joilla on verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus ja joita hoidettiin Exjadella
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 1 vuoden aikana (tutkimuksen lopussa).
lähtötilanteessa ja 1 vuoden aikana (tutkimuksen lopussa).
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä. Turvallisuutta arvioidaan jatkuvalla haittatapahtumien seurannalla ja kirjauksella sekä rutiininomaisilla laboratorioarvioinneilla ja fyysisellä tarkastuksella.
Aikaikkuna: Opintojen alusta 1 vuoteen asti
Opintojen alusta 1 vuoteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. marraskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. marraskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 12. joulukuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. joulukuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670ARU01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa