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Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité du déférasirox chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD), de thalassémie et de types d'anémie rares ayant une surcharge en fer induite par transfusion.

8 décembre 2016 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

1 an, évaluation multicentrique ouverte de l'efficacité et de l'innocuité du déférasirox chez les patients atteints de SMD, de thalassémie et de types d'anémie rare présentant une surcharge en fer induite par transfusion.

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité du déférasirox chez les patients atteints de SMD, de thalassémie et d'anémie rare présentant une surcharge en fer par transfusion.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

111

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Novartis Investigative Site
      • Saint-Petersburg, Fédération Russe
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Fédération Russe
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥ 2 ans
  2. Diagnostic principal : syndrome myélodysplasique (présentant un risque IPSS faible ou intermédiaire 1), patients atteints de thalassémie ou d'anémies rares (anémie Diamond-Blackfan, anémie de Fanconi, anémie sidéroblastique, aplasie des globules rouges)
  3. Statut de performance ECOG ≤ 2
  4. Surcharge transfusionnelle confirmée avec taux de ferritine > 1000 µg/l.
  5. Aucune maladie concomitante grave non contrôlée (diabète sucré non contrôlé, insuffisance cardiaque, insuffisance rénale).
  6. Taux de créatine sérique > LSN
  7. Pas de protéinurie
  8. Niveau d'enzymes hépatiques < 5 LSN.
  9. Pas de grossesse ni d'allaitement
  10. Consentement éclairé signé par des adultes. En cas d'inclusion d'enfants de moins de 18 ans, le consentement éclairé doit être signé par les parents.

Critère d'exclusion:

  1. Âge < 2 ans
  2. Pas de surcharge en fer (taux de ferritine <1000 µg/l).
  3. Surcharge en fer primaire (hémochromatose héréditaire)
  4. Maladie concomitante grave (diabète sucré non contrôlé, insuffisance cardiaque, insuffisance rénale)
  5. Créatinine sérique élevée > LSN ou/et protéinurie
  6. Niveau d'enzymes hépatiques> 5 ULN.
  7. Grossesse ou allaitement.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Déférasirox
Médicament: Déférasirox
Autres noms:
  • ICL670

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
modifications du taux de ferritine, par rapport à la valeur initiale, chez les patients présentant une surcharge en fer induite par transfusion et traités par Exjade
Délai: L'évaluation de base est suivie d'évaluations mensuelles jusqu'à 1 an
L'évaluation de base est suivie d'évaluations mensuelles jusqu'à 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
changements dans les manifestations cliniques de la surcharge en fer au moyen d'un échocardiogramme (ECHO), d'un électrocardiogramme (ECG), d'évaluations de routine en laboratoire et d'un examen physique
Délai: L'évaluation de base est suivie d'évaluations mensuelles pendant un maximum d'un an.
L'évaluation de base est suivie d'évaluations mensuelles pendant un maximum d'un an.
modifications de la surcharge en fer mises en évidence par l'imagerie par résonance magnétique (IRM) cardiaque et hépatique T2*, par rapport à la valeur initiale, chez les patients présentant une surcharge en fer induite par transfusion et traités par Exjade
Délai: au départ et 1 à l'année (à la fin de l'étude).
au départ et 1 à l'année (à la fin de l'étude).
Nombre de participants avec des événements indésirables. L'innocuité est évaluée par la surveillance continue et l'enregistrement des événements indésirables, ainsi que par des évaluations de routine en laboratoire et des examens physiques.
Délai: Du début des études jusqu'à 1 an
Du début des études jusqu'à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 novembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2010

Première publication (Estimation)

1 décembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

12 décembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2016

Dernière vérification

1 décembre 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CICL670ARU01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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