Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Denna studie kommer att utvärdera effektivitet och säkerhet av Deferasirox hos patienter med myelodysplastiska syndrom (MDS), talassemi och sällsynta anemityper som har transfusionsinducerad järnöverbelastning.

8 december 2016 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

1 år, öppen multicenterutvärdering av effekt, säkerhet för Deferasirox hos patienter med MDS, talassemi och sällsynta anemityper som har transfusionsinducerad järnöverbelastning.

Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av deferasirox hos patienter med MDS, talassemi och sällsynta anemipatienter med transfusionsjärnöverskott.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

111

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Novartis Investigative Site
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Ryska Federationen
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 2 år
  2. Primär diagnos: Myelodysplastiskt syndrom (presenterar med låg eller medelhög risk för IPSS-1), talassemi eller sällsynta anemipatienter (anemi Diamond-Blackfan, Fanconis anemi, sideroblastisk anemi, aplasi av röda blodkroppar)
  3. ECOG-prestandastatus ≤ 2
  4. Transfusionsöverbelastning bekräftad med ferritinnivå >1000 µg/l.
  5. Ingen allvarlig samtidig okontrollerad sjukdom (okontrollerad diabetes mellitus, hjärtsvikt, njursvikt).
  6. Serumkreatinnivå > ULN
  7. Ingen proteinuri
  8. Leverenzymnivå < 5 ULN.
  9. Ingen graviditet eller amning
  10. Undertecknat informerat samtycke av vuxna. Vid inkludering av barn under 18 år bör det informerade samtycket undertecknas av föräldrarna.

Exklusions kriterier:

  1. Ålder < 2 år
  2. Ingen järnöverbelastning (ferritinnivå <1000 µg/l).
  3. Primär överbelastning av järn (ärftlig hemokromatos)
  4. Allvarlig samtidig sjukdom (okontrollerad diabetes mellitus, hjärtsvikt, njursvikt)
  5. Förhöjt serumkreatinin > ULN eller/och proteinuri
  6. Leverenzymnivå >5 ULN.
  7. Graviditet eller amning.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deferasirox
Läkemedel: Deferasirox
Andra namn:
  • ICL670

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
förändringar i ferritinnivå, jämfört med baseline, hos patienter med transfusionsinducerad järnöverskott som behandlats med Exjade
Tidsram: Baslinjebedömning följs av månatliga bedömningar i upp till 1 år
Baslinjebedömning följs av månatliga bedömningar i upp till 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
förändringar i kliniska manifestationer av järnöverskott med hjälp av ekokardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG), rutinmässiga laboratoriebedömningar och fysisk undersökning
Tidsram: Baslinjebedömning följs av månatliga bedömningar i upp till 1 år.
Baslinjebedömning följs av månatliga bedömningar i upp till 1 år.
förändringar i järnöverskottsbevis på hjärt- och levermagnetisk resonanstomografi (MRT) T2*, jämfört med baslinjen, hos patienter med transfusionsinducerad järnöverskott som behandlats med Exjade
Tidsram: vid baslinjen och 1 vid året (i slutet av studien).
vid baslinjen och 1 vid året (i slutet av studien).
Antal deltagare med biverkningar. Säkerheten utvärderas genom kontinuerlig övervakning och registrering av biverkningar, samt genom rutinmässiga laboratoriebedömningar och fysisk undersökning.
Tidsram: Från studiestart upp till 1 år
Från studiestart upp till 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 november 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2010

Första postat (Uppskatta)

1 december 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

12 december 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2016

Senast verifierad

1 december 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CICL670ARU01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera