Este estudo avaliará a eficácia e a segurança do deferasirox em pacientes com síndromes mielodisplásicas (SMD), talassemia e tipos raros de anemia com sobrecarga de ferro induzida por transfusão.

Critério de inclusão:

1. Idade ≥ 2 anos
2. Diagnóstico Primário: Síndrome Mielodisplásica (apresentando risco baixo ou intermediário-1 IPSS), talassemia ou pacientes com anemias raras (anemia Diamond-Blackfan, anemia de Fanconi, anemia sideroblástica, aplasia de células vermelhas)
3. Status de desempenho ECOG ≤ 2
4. Sobrecarga transfusional confirmada com nível de ferritina >1000 µg/l.
5. Nenhuma doença grave concomitante não controlada (diabetes mellitus não controlada, insuficiência cardíaca, insuficiência renal).
6. Nível de creatina sérica > LSN
7. Sem proteinúria
8. Nível de enzimas hepáticas < 5 LSN.
9. Sem gravidez ou lactação
10. Consentimento informado assinado por adultos. No caso de inclusão de menores de 18 anos, o consentimento informado deverá ser assinado pelos pais.

Critério de exclusão:

1. Idade < 2 anos
2. Sem sobrecarga de ferro (nível de ferritina <1000 µg/l).
3. Sobrecarga primária de ferro (hemocromatose hereditária)
4. Doença concomitante grave (diabetes mellitus não controlada, insuficiência cardíaca, insuficiência renal)
5. Creatinina sérica elevada > LSN ou/e proteinúria
6. Nível de enzimas hepáticas > 5 LSN.
7. Gravidez ou lactação.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados