Este estudio evaluará la eficacia y la seguridad del deferasirox en pacientes con síndromes mielodisplásicos (MDS), talasemia y tipos raros de anemia con sobrecarga de hierro inducida por transfusiones.

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 2 años
2. Diagnóstico primario: Síndrome mielodisplásico (que se presenta con riesgo IPSS bajo o intermedio-1), pacientes con talasemia o anemias raras (anemia Diamond-Blackfan, anemia de Fanconi, anemia sideroblástica, aplasia de glóbulos rojos)
3. Estado de rendimiento ECOG ≤ 2
4. Sobrecarga transfusional confirmada con nivel de ferritina >1000 µg/l.
5. Sin enfermedad concomitante grave no controlada (diabetes mellitus no controlada, insuficiencia cardiaca, insuficiencia renal).
6. Nivel de creatina sérica > LSN
7. Sin proteinuria
8. Nivel de enzimas hepáticas < 5 ULN.
9. Sin embarazo ni lactancia
10. Consentimiento informado firmado por adultos. En caso de inclusión de menores de 18 años, el consentimiento informado deberá ser firmado por los padres.

Criterio de exclusión:

1. Edad < 2 años
2. Sin sobrecarga de hierro (nivel de ferritina <1000 µg/l).
3. Sobrecarga primaria de hierro (hemocromatosis hereditaria)
4. Enfermedad concomitante grave (diabetes mellitus no controlada, insuficiencia cardiaca, insuficiencia renal)
5. Creatinina sérica elevada > LSN o/y proteinuria
6. Nivel de enzimas hepáticas > 5 ULN.
7. Embarazo o lactancia.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo