이 연구는 수혈 유발 철 과부하가 있는 골수이형성 증후군(MDS), 지중해 빈혈 및 희귀 빈혈 유형 환자에서 데페라시록스의 효능 및 안전성을 평가할 것입니다.
2016년 12월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
수혈로 인한 철 과부하가 있는 MDS, 지중해 빈혈 및 희귀 빈혈 유형 환자에서 데페라시록스의 효능, 안전성에 대한 1년, 오픈 라벨 다기관 평가.
이 연구는 MDS, 지중해 빈혈 및 수혈 철 과부하가 있는 희귀 빈혈 환자를 대상으로 데페라시록스의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
111
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방
- Novartis Investigative Site
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Saint-Petersburg, 러시아 연방
- Novartis Investigative Site
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St. Petersburg, 러시아 연방
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 2세
- 1차 진단: 골수이형성 증후군(낮거나 중간 수준의 IPSS 위험을 나타냄), 지중해 빈혈 또는 희귀 빈혈 환자(다이아몬드-블랙판 빈혈, 판코니 빈혈, 철적아구성 빈혈, 적혈구 무형성증)
- ECOG 수행 상태 ≤ 2
- 페리틴 수치 >1000 µg/l로 확인된 수혈 과부하.
- 통제되지 않는 중증 수반 질환(조절되지 않는 당뇨병, 심부전, 신부전)이 없습니다.
- 혈청 크레아틴 수치 > ULN
- 단백뇨 없음
- 간 효소 수준 < 5 ULN.
- 임신 또는 수유 없음
- 성인이 동의서에 서명했습니다. 18세 미만의 어린이가 포함된 경우 부모가 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 나이 < 2년
- 철분 과부하 없음(페리틴 수치 <1000µg/l).
- 원발성 철분 과부하(유전성 혈색소침착증)
- 심한 동반 질환(조절되지 않는 당뇨병, 심부전, 신부전)
- 상승된 혈청 크레아티닌 > ULN 또는/및 단백뇨
- 간 효소 수준 >5 ULN.
- 임신 또는 수유.
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Exjade로 치료받은 수혈로 인한 철 과부하 환자에서 기준선과 비교하여 페리틴 수치의 변화
기간: 기본 평가 후 최대 1년 동안 월별 평가가 이어집니다.
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기본 평가 후 최대 1년 동안 월별 평가가 이어집니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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심초음파(ECHO), 심전도(ECG), 일상적인 실험실 평가 및 신체 검사를 통한 철분 과부하의 임상 증상 변화
기간: 기본 평가 후 최대 1년 동안 월별 평가가 이어집니다.
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기본 평가 후 최대 1년 동안 월별 평가가 이어집니다.
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Exjade로 치료받은 수혈 유발 철분 과부하 환자의 기준선과 비교하여 심장 및 간 자기 공명 영상(MRI) T2*에서 철분 과부하 증거의 변화
기간: 기준선에서 그리고 1년에 1개(연구 종료 시).
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기준선에서 그리고 1년에 1개(연구 종료 시).
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부작용이 있는 참가자 수. 안전성은 일상적인 실험실 평가 및 신체 검사뿐만 아니라 유해 사례의 지속적인 모니터링 및 기록을 통해 평가됩니다.
기간: 공부 시작부터 1년까지
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공부 시작부터 1년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 11월 29일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 8일
마지막으로 확인됨
2011년 12월 1일
추가 정보
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