Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid van deferasirox evalueren bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS), thalassemie en zeldzame soorten anemie met door transfusie geïnduceerde ijzerstapeling.

8 december 2016 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

1 jaar, open-label multicenter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van deferasirox bij patiënten met MDS, thalassemie en zeldzame soorten anemie met door transfusie geïnduceerde ijzerstapeling.

Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid van deferasirox evalueren bij patiënten met MDS, thalassemie en zeldzame anemiepatiënten met transfusie-ijzerstapeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

111

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Novartis Investigative Site
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Russische Federatie
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 2 jaar
  2. Primaire diagnose: myelodysplastisch syndroom (presenteert zich met een laag of intermediair IPSS-risico), patiënten met thalassemie of zeldzame anemie (anemie Diamond-Blackfan, Fanconi's anemie, sideroblastische anemie, rode-celaplasie)
  3. ECOG-prestatiestatus ≤ 2
  4. Transfusieoverbelasting bevestigd met ferritinegehalte >1000 µg/l.
  5. Geen ernstige bijkomende ongecontroleerde ziekte (ongecontroleerde diabetes mellitus, hartfalen, nierfalen).
  6. Serumcreatineniveau > ULN
  7. Geen proteïnurie
  8. Leverenzymen niveau < 5 ULN.
  9. Geen zwangerschap of borstvoeding
  10. Ondertekende geïnformeerde toestemming door volwassenen. Als kinderen onder de 18 jaar worden opgenomen, moet de geïnformeerde toestemming door de ouders worden ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

  1. Leeftijd < 2 jaar
  2. Geen ijzerstapeling (Ferritinegehalte <1000 µg/l).
  3. Primaire ijzerstapeling (erfelijke hemochromatose)
  4. Ernstige bijkomende ziekte (ongecontroleerde diabetes mellitus, hartfalen, nierfalen)
  5. Verhoogd serumcreatinine > ULN en/of proteïnurie
  6. Leverenzymen niveau >5 ULN.
  7. Zwangerschap of borstvoeding.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deferasirox
Geneesmiddel: Deferasirox
Andere namen:
  • ICL670

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
veranderingen in de ferritinespiegel, vergeleken met de uitgangswaarde, bij patiënten met door transfusie geïnduceerde ijzerstapeling die werden behandeld met Exjade
Tijdsspanne: Baseline assessment wordt gevolgd door maandelijkse assessments gedurende maximaal 1 jaar
Baseline assessment wordt gevolgd door maandelijkse assessments gedurende maximaal 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
veranderingen in klinische manifestaties van ijzerstapeling door middel van echocardiogram (ECHO), elektrocardiogram (ECG), routinematige laboratoriumbeoordelingen en lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Baseline assessment wordt gevolgd door maandelijkse assessments gedurende maximaal 1 jaar.
Baseline assessment wordt gevolgd door maandelijkse assessments gedurende maximaal 1 jaar.
veranderingen in bewijs van ijzerstapeling op cardiale en levermagnetische resonantiebeeldvorming (MRI) T2*, vergeleken met baseline, bij patiënten met door transfusie geïnduceerde ijzerstapeling behandeld met Exjade
Tijdsspanne: bij aanvang en 1 jaar (aan het einde van de studie).
bij aanvang en 1 jaar (aan het einde van de studie).
Aantal deelnemers met bijwerkingen. De veiligheid wordt geëvalueerd door middel van continue bewaking en registratie van ongewenste voorvallen, evenals door middel van routinematige laboratoriumbeoordelingen en lichamelijk onderzoek.
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie tot 1 jaar
Vanaf het begin van de studie tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

1 december 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

12 december 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2016

Laatst geverifieerd

1 december 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670ARU01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren