重度の心臓鉄過剰症に対するデフェラシロクス単独療法後のデフェロキサミンとの併用におけるデフェラシロクスの有効性と安全性 (HYPERION)
2021年7月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
慢性輸血による重度の心臓鉄過剰症の患者を対象としたデフェラシロクス単独療法に続くデフェロキサミンとの併用によるデフェラシロクスの有効性と安全性を評価する第 II 相非盲検単群多施設共同研究 (HYPERION)
この研究では、慢性輸血による重度の鉄過剰症の患者を対象に、デフェラシロクス単独療法に続くデフェロキサミンとの併用によるデフェラシロクスの有効性と安全性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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London、イギリス、NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Napoli、イタリア、80138
- Novartis Investigative Site
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CA
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Cagliari、CA、イタリア、09121
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova、GE、イタリア、16128
- Novartis Investigative Site
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Cairo、エジプト
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
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GR
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Athens、GR、ギリシャ、GR-115 27
- Novartis Investigative Site
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Patra - RIO、GR、ギリシャ、265 04
- Novartis Investigative Site
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Bangkok、タイ、10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok、タイ、10700
- Novartis Investigative Site
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Adana、七面鳥、01330
- Novartis Investigative Site
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Antalya、七面鳥、07070
- Novartis Investigative Site
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Istanbul、七面鳥、34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir、七面鳥、35040
- Novartis Investigative Site
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Taipei、台湾、10002
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 慢性輸血療法を受けているβ-サラセミア重度貧血またはダイアモンド・ブラックファン貧血（DBA）または先天性鉄芽球性貧血の患者
- 5 ms以上10 ms未満の心筋T2*値
- 磁気共鳴画像法（MRI）による左心室駆出率（LVEF）≧56％
- R2 MRI で測定した肝臓鉄濃度 (LIC) ≥ 7 mg Fe /g dw。
- 生涯少なくとも50単位の赤血球輸血歴があり、少なくとも8単位/年以上の赤血球輸血を受けていなければならない
- 血清フェリチン ≥ 1000 ng/mL
除外基準:
- 心機能障害の臨床症状（安静時または労作時の息切れ、起座呼吸、運動不耐症、下肢浮腫、不整脈）を有する患者
- MRIを含む研究評価を受けることができない患者
- 血清クレアチニンが正常なULN範囲の上限を超える患者、またはベースラインでの非初回排尿サンプル中の尿中タンパク質/クレアチニン比（UPCR）≧1.0 mg/mgによって示される重大なタンパク尿を有する患者。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクス
デフェロキサミンの併用療法とそれに続くデフェラシロクスの単剤療法
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 12 か月目までの心筋鉄含有量の変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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心臓 T2* は、心筋鉄負荷を検出する上で最も感度が高く、再現性の高い検査です。
10 ms 未満の心臓 T2* 値は、重度の心臓鉄過剰と定義されます。
ベースライン T2* がない参加者、またはベースライン後の T2* がない参加者は分析から除外されます。
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ベースラインから 12 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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T2*>=10 ms で、6、12、18、24 か月目にベースラインから相対的に少なくとも 10% 増加した参加者の割合
時間枠：6、12、18、24月から
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各訪問における評価可能な参加者の数は、各訪問における割合を計算するための分母として使用されました。
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6、12、18、24月から
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ベースラインから6、18、24か月目までの心筋鉄含有量の変化
時間枠：ベースラインから 6、18、24 か月目まで
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心筋鉄含有量の変化は、さまざまな時点での心筋 T2* の比として計算されました。有効性エンドポイント分析は、完全分析セット (FAS) で実行されました。
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ベースラインから 6、18、24 か月目まで
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ベースラインから 6、12、18、24 か月目までの左心室駆出率 (LVEF) の変化
時間枠：6、12、18、24月から
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磁気共鳴画像法 (MRI) で測定された心臓 T2* および左心室駆出率と右心室駆出率に反映される心臓機能。
T2* 取得技術のための標準化された MRI プロトコルがセンターで使用されます。
画像は専門の MRI 読影者によって集中的に検査されます。
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6、12、18、24月から
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ベースラインから 6、12、18、24 か月目までの右心室駆出率 (RVEF) の変化
時間枠：6、12、18、24月から
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磁気共鳴画像法 (MRI) で測定された心臓 T2* および左心室駆出率と右心室駆出率に反映される心臓機能。
T2* 取得技術のための標準化された MRI プロトコルがセンターで使用されます。
画像は専門の MRI 読影者によって集中的に検査されます。
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6、12、18、24月から
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24 か月目にベースラインから少なくとも 10% を達成するまでの時間 (FAS)
時間枠：24ヶ月のとき
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研究治療の開始日から最初に T2* ≥ 10 ms (ただし、ベースラインから少なくとも 10% の相対増加) に達する日までの時間を、FAS の逆カプラン マイヤー推定値 (1 - カプラン マイヤー推定値) を使用して要約しました。
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24ヶ月のとき
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ベースラインおよび6、12、18、および24か月後の心筋鉄濃度レベル
時間枠：ベースラインから、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目
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心筋鉄濃度 (mg Fe/g dw) は、式 (心筋鉄濃度 (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1.22) を使用して定量化し、経時的に分析しました。
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ベースラインから、6 か月目、12 か月目、18 か月目、24 か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年1月1日
一次修了 (実際)
2013年11月1日
研究の完了 (実際)
2013年11月1日
試験登録日
最初に提出
2010年9月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年12月3日
最初の投稿 (見積もり)
2010年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月23日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CICL670A2214
- 2010-021062-29 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した専門家委員会によって検討され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試験データは現在、www.clinicalstudydatarequest.com で説明されているプロセスに従って入手できます。
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