地拉罗司与去铁胺联用继以地拉罗司单药治疗严重心脏铁超负荷的疗效和安全性 (HYPERION)
2021年7月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
II 期、开放标签、单组、多中心研究，以评估地拉罗司与去铁胺联用继以地拉罗司单药治疗慢性输血导致的严重心脏铁超载患者的疗效和安全性 (HYPERION)
本研究将评估地拉罗司联合去铁胺的疗效和安全性，以及地拉罗司单药治疗因慢性输血导致的严重铁过载患者的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
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Taipei、台湾、10002
- Novartis Investigative Site
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Cairo、埃及
- Novartis Investigative Site
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GR
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Athens、GR、希腊、GR-115 27
- Novartis Investigative Site
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Patra - RIO、GR、希腊、265 04
- Novartis Investigative Site
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Napoli、意大利、80138
- Novartis Investigative Site
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CA
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Cagliari、CA、意大利、09121
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova、GE、意大利、16128
- Novartis Investigative Site
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Bangkok、泰国、10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok、泰国、10700
- Novartis Investigative Site
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Adana、火鸡、01330
- Novartis Investigative Site
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Antalya、火鸡、07070
- Novartis Investigative Site
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Istanbul、火鸡、34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir、火鸡、35040
- Novartis Investigative Site
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London、英国、NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 慢性输血治疗中患有重型 β-地中海贫血或 Diamond-Blackfan 贫血 (DBA) 或先天性铁粒幼细胞性贫血的患者
- ≥ 5 且 < 10 毫秒的心肌 T2* 值
- 通过磁共振成像 (MRI) 确定的左心室射血分数 (LVEF) ≥ 56%
- 通过 R2 MRI 确定的肝铁浓度 (LIC) ≥ 7 mg Fe /g dw。
- 至少 50 单位红细胞输注的终生病史，并且必须接受至少 ≥ 8 单位/年的红细胞输注
- 血清铁蛋白 ≥ 1000 ng/mL
排除标准：
- 有心脏功能障碍临床症状的患者（静息或劳累时呼吸急促、端坐呼吸、运动不耐受、下肢水肿、心律失常）
- 无法接受包括 MRI 在内的研究评估的患者
- 血清肌酐大于正常 ULN 范围上限或有显着蛋白尿的患者，如基线时非首次排空尿样中的尿蛋白/肌酐比值 (UPCR) ≥ 1.0 mg/mg 所示。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司
去铁胺组合继以地拉罗司单药治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 12 个月的心肌铁含量变化
大体时间：从基线到第 12 个月
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心脏 T2* 是检测心肌铁负荷的最灵敏和可重复的测试。
<10 ms 的心脏 T2* 值被定义为严重的心脏铁过载。
没有基线 T2* 或没有任何基线后 T2* 的参与者被排除在分析之外。
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从基线到第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在第 6、12、18 和 24 个月时，T2*>=10 毫秒且相对于基线至少增加 10% 的参与者百分比
大体时间：从第 6、12、18 和 24 个月开始
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每次访问时可评估参与者的数量用作计算每次访问比例的分母。
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从第 6、12、18 和 24 个月开始
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心脏铁含量从基线到第 6、18 和 24 个月的变化
大体时间：从基线到第 6、18 和 24 个月
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心脏铁含量的变化计算为不同时间点心脏 T2* 的比率；在完整分析集 (FAS) 上进行疗效终点分析。
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从基线到第 6、18 和 24 个月
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左心室射血分数 (LVEF) 从基线到第 6、12、18 和 24 个月的变化
大体时间：从第 6、12、18 和 24 个月开始
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磁共振成像 (MRI) 测量的心脏 T2* 和左右心室射血分数反映的心脏功能。
这些中心将使用用于 T2* 采集技术的标准化 MRI 协议。
图像将由专家 MRI 阅读器集中审查。
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从第 6、12、18 和 24 个月开始
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右心室射血分数 (RVEF) 从基线到第 6、12、18 和 24 个月的变化
大体时间：从第 6、12、18 和 24 个月开始
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磁共振成像 (MRI) 测量的心脏 T2* 和左右心室射血分数反映的心脏功能。
这些中心将使用用于 T2* 采集技术的标准化 MRI 协议。
图像将由专家 MRI 阅读器集中审查。
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从第 6、12、18 和 24 个月开始
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在第 24 个月时从基线 (FAS) 达到至少 10% 的时间
大体时间：24个月时
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使用 FAS 的反向 Kaplan-Meier 估计值（1 - Kaplan-Meier 估计值）总结从研究治疗开始之日到首次达到 T2* ≥ 10 ms（但相对于基线至少增加 10%）的时间。
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24个月时
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基线和第 6、12、18 和 24 个月的心脏铁浓度水平
大体时间：从基线、第 6、12、18 个月和第 24 个月开始
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心脏铁浓度 (mg Fe/g dw) 使用公式 (心脏铁浓度 (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1.22) 进行量化，并随时间分析。
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从基线、第 6、12、18 个月和第 24 个月开始
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年1月1日
初级完成 (实际的)
2013年11月1日
研究完成 (实际的)
2013年11月1日
研究注册日期
首次提交
2010年9月21日
首先提交符合 QC 标准的
2010年12月3日
首次发布 (估计)
2010年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月23日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CICL670A2214
- 2010-021062-29 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由一个独立的专家小组根据科学价值进行审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。
该试验数据目前可根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的流程获得。
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