Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Deferasirox i kombination med Deferoxamin följt av Deferasirox monoterapi vid allvarlig järnöverbelastning i hjärtat (HYPERION)

23 juli 2021 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Fas II, öppen, enarmad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Deferasirox i kombination med Deferoxamin följt av Deferasirox monoterapi hos patienter med allvarlig hjärtöverbelastning av järn på grund av kronisk blodtransfusion (HYPERION)

Denna studie kommer att utvärdera effekten och säkerheten av deferasirox i kombination med deferoxamin följt av deferasirox monoterapi hos patienter med allvarlig järnöverskott på grund av kroniska blodtransfusioner.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Novartis Investigative Site
  • Grekland
    • GR
      • Athens, GR, Grekland, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patra - RIO, GR, Grekland, 265 04
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Kalkon, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkon, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med β-thalassemi major eller Diamond-Blackfan anemi (DBA) eller medfödd sideroblastisk anemi på kronisk transfusionsterapi
  • Myokardiellt T2*-värde som är ≥ 5 och < 10 ms
  • Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 56 %, bestämt med magnetisk resonanstomografi (MRT)
  • Leverjärnkoncentration (LIC) ≥ 7 mg Fe/g dw, bestämt med R2 MRI.
  • Livstidshistoria med minst 50 enheter transfusioner av röda blodkroppar och måste få minst ≥ 8 enheter/år transfusioner av röda blodkroppar
  • Serumferritin ≥ 1000 ng/ml

Exklusions kriterier:

  • Patienter med kliniska symtom på hjärtdysfunktion (andnöd vid vila eller ansträngning, ortopné, ansträngningsintolerans, ödem i nedre extremiteterna, arytmier)
  • Patienter som inte kan genomgå studiebedömningar inklusive MRT
  • Patienter med serumkreatinin som är större än den övre gränsen för normalt ULN) eller med signifikant proteinuri, vilket indikeras av ett urinprotein/kreatinin-förhållande (UPCR) ≥1,0 ​​mg/mg i ett icke-första tomrumsurinprov vid baslinjen.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Deferasirox
Deferoxamin kombination följt av Deferasirox monoterapi
Läkemedel: Deferasirox och Deferoxamin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i hjärtats järnhalt från baslinje till månad 12
Tidsram: Från baslinje till månad 12
Cardiac T2* är det mest känsliga och reproducerbara testet för att detektera myokardiell järnbelastning. Ett hjärt-T2*-värde på <10 ms definieras som en allvarlig hjärtöverbelastning av järn. Deltagare som inte har baseline T2* eller inte har någon post-baseline T2* exkluderas från analysen.
Från baslinje till månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med T2*>=10 ms och minst 10 % relativ ökning från baslinjen vid månad 6, 12, 18 och 24
Tidsram: Från månaderna 6, 12, 18 och 24
Antalet utvärderbara deltagare vid varje besök användes som nämnare för beräkningen av andelen vid varje besök.
Från månaderna 6, 12, 18 och 24
Förändring i hjärtats järnhalt från baslinje till månad 6,18 och 24
Tidsram: Från baslinjen till månaderna 6, 18 och 24
Förändringen i hjärtats järnhalt beräknades som förhållandet mellan Cardiac T2* vid olika tidpunkter; effektmålsanalyserna utfördes på Full Analysis Set (FAS).
Från baslinjen till månaderna 6, 18 och 24
Förändring i vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) från baslinje till månad 6, 12, 18 och 24
Tidsram: Från månaderna 6, 12, 18 och 24
Magnetisk resonanstomografi (MRT)-mätad hjärt-T2* och hjärtfunktion reflekteras av vänster och höger kammare ejektionsfraktion. Ett standardiserat MRT-protokoll för T2*-insamlingsteknik kommer att användas i centra. Bilder kommer att granskas centralt av en expert MR-läsare.
Från månaderna 6, 12, 18 och 24
Förändring i höger ventrikulär ejektionsfraktion (RVEF) från baslinje till månad 6, 12, 18 och 24
Tidsram: Från månaderna 6, 12, 18 och 24
Magnetisk resonanstomografi (MRT)-mätad hjärt-T2* och hjärtfunktion reflekteras av vänster och höger kammare ejektionsfraktion. Ett standardiserat MRT-protokoll för T2*-insamlingsteknik kommer att användas i centra. Bilder kommer att granskas centralt av en expert MR-läsare.
Från månaderna 6, 12, 18 och 24
Tid att uppnå från baslinjen (FAS) på minst 10 % vid månad 24
Tidsram: Vid 24 månader
Tiden från datum för start av studiebehandlingen till datum då T2* ≥ 10 ms först uppnåddes (men minst 10 % relativ ökning från baslinjen) sammanfattades med de omvända Kaplan-Meier-uppskattningarna (1 - Kaplan-Meier-uppskattningar) för FAS.
Vid 24 månader
Hjärtets järnkoncentrationsnivåer från baslinjen och vid månad 6, 12, 18 och 24
Tidsram: Från baslinjen, månad 6, 12, 18 och månad 24
Hjärtets järnkoncentration (mg Fe/g dw) kvantifierades med användning av formeln (hjärtjärnkoncentration (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) och analyserades över tid.
Från baslinjen, månad 6, 12, 18 och månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 september 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2010

Första postat (Uppskatta)

6 december 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CICL670A2214
  • 2010-021062-29 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende expertpanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Dessa testdata är för närvarande tillgängliga enligt den process som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hjärtöverbelastning av järn

Kliniska prövningar på Deferasirox och Deferoxamin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera