Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania deferazyroksu w skojarzeniu z deferoksaminą, a następnie monoterapii deferazyroksem w ciężkim obciążeniu serca żelazem (HYPERION)
23 lipca 2021 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy II oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania deferazyroksu w skojarzeniu z deferoksaminą, a następnie monoterapii deferazyroksem u pacjentów z ciężkim obciążeniem serca żelazem spowodowanym przewlekłą transfuzją krwi (HYPERION)
Niniejsze badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo deferazyroksu w skojarzeniu z deferoksaminą, a następnie w monoterapii deferazyroksem u pacjentów z dużym obciążeniem żelazem w wyniku przewlekłych transfuzji krwi.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
60
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cairo, Egipt
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GR
-
Athens, GR, Grecja, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
-
Patra - RIO, GR, Grecja, 265 04
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 01330
- Novartis Investigative Site
-
Antalya, Indyk, 07070
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Indyk, 34093
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Indyk, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10330
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Tajlandia, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Włochy, 80138
- Novartis Investigative Site
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Włochy, 09121
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Włochy, 16128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z anemią β-talasemią typu major lub niedokrwistością Diamonda-Blackfana (DBA) lub wrodzoną niedokrwistością syderoblastyczną poddawani przewlekłej transfuzji
- Wartość T2* mięśnia sercowego wynosząca ≥ 5 i < 10 ms
- Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥ 56% określona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
- Stężenie żelaza w wątrobie (LIC) ≥ 7 mg Fe/g suchej masy, jak określono za pomocą R2 MRI.
- Historia życia co najmniej 50 jednostek transfuzji krwinek czerwonych i musi otrzymywać co najmniej ≥ 8 jednostek transfuzji krwinek czerwonych rocznie
- Ferrytyna w surowicy ≥ 1000 ng/ml
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z klinicznymi objawami dysfunkcji serca (duszność spoczynkowa lub wysiłkowa, ortopedia, nietolerancja wysiłku, obrzęki kończyn dolnych, zaburzenia rytmu serca)
- Pacjenci, których nie można poddać ocenie w ramach badania, w tym MRI
- Pacjenci ze stężeniem kreatyniny w surowicy większym niż górna granica normy GGN lub ze znacznym białkomoczem, na co wskazuje stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) ≥1,0 mg/mg w początkowej próbce moczu pochodzącej z innej mikcji.
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Deferazyroks
Połączenie deferoksaminy, a następnie monoterapia deferazyroksem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana zawartości żelaza w sercu od wartości początkowej do miesiąca 12
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 12
|
T2* serca jest najbardziej czułym i powtarzalnym testem wykrywającym obciążenie mięśnia sercowego żelazem.
Wartość serca T2* <10 ms definiuje się jako ciężkie przeciążenie serca żelazem.
Uczestnicy, którzy nie mają początkowego T2* lub nie mają T2* po punkcie wyjściowym, są wykluczeni z analizy.
|
Od wartości początkowej do miesiąca 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z T2*>=10 ms i co najmniej 10% względnym wzrostem od wartości wyjściowej w 6, 12, 18 i 24 miesiącu
Ramy czasowe: Od miesięcy 6, 12, 18 i 24
|
Liczba ocenianych uczestników podczas każdej wizyty została wykorzystana jako mianownik do obliczenia proporcji podczas każdej wizyty.
|
Od miesięcy 6, 12, 18 i 24
|
|
Zmiana zawartości żelaza w sercu od wartości początkowej do miesiąca 6, 18 i 24
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do miesięcy 6, 18 i 24
|
Zmianę zawartości żelaza w sercu obliczono jako stosunek sercowego T2* w różnych punktach czasowych; analizy punktów końcowych skuteczności przeprowadzono na pełnym zbiorze analiz (FAS).
|
Od punktu początkowego do miesięcy 6, 18 i 24
|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) od wartości początkowej do miesiąca 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Od miesięcy 6, 12, 18 i 24
|
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mierzone T2* serca i czynność serca odzwierciedlana przez frakcję wyrzutową lewej i prawej komory.
W ośrodkach stosowany będzie standardowy protokół MRI dla techniki akwizycji T2*.
Obrazy będą przeglądane centralnie przez eksperta w zakresie czytnika MRI.
|
Od miesięcy 6, 12, 18 i 24
|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory (RVEF) od wartości wyjściowej do miesiąca 6, 12, 18 i 24
Ramy czasowe: Od miesięcy 6, 12, 18 i 24
|
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mierzone T2* serca i czynność serca odzwierciedlana przez frakcję wyrzutową lewej i prawej komory.
W ośrodkach stosowany będzie standardowy protokół MRI dla techniki akwizycji T2*.
Obrazy będą przeglądane centralnie przez eksperta w zakresie czytnika MRI.
|
Od miesięcy 6, 12, 18 i 24
|
|
Czas do osiągnięcia co najmniej 10% od wartości początkowej (FAS) w miesiącu 24
Ramy czasowe: W wieku 24 miesięcy
|
Czas od daty rozpoczęcia leczenia w ramach badania do daty, kiedy po raz pierwszy osiągnięto T2* ≥ 10 ms (ale co najmniej 10% względny wzrost w stosunku do wartości wyjściowej) podsumowano przy użyciu odwrotnych szacunków Kaplana-Meiera (1 - oszacowania Kaplana-Meiera) dla FAS.
|
W wieku 24 miesięcy
|
|
Poziomy stężenia żelaza w sercu od wartości początkowej oraz w 6, 12, 18 i 24 miesiącu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej, Miesiąc 6, 12, 18 i Miesiąc 24
|
Stężenie żelaza w sercu (mg Fe/g suchej masy) oznaczano ilościowo za pomocą wzoru (stężenie żelaza w sercu (mg Fe/g suchej masy) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) i analizowano w czasie.
|
Od linii podstawowej, Miesiąc 6, 12, 18 i Miesiąc 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 września 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 grudnia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 grudnia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CICL670A2214
- 2010-021062-29 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Te dane próbne są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .