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Eficacia y seguridad de deferasirox en combinación con deferoxamina seguida de monoterapia con deferasirox en sobrecarga cardiaca grave de hierro (HYPERION)

23 de julio de 2021 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de fase II, abierto, multicéntrico, de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad de deferasirox en combinación con deferoxamina seguida de monoterapia con deferasirox en pacientes con sobrecarga cardíaca grave de hierro debido a una transfusión de sangre crónica (HYPERION)

Este estudio evaluará la eficacia y la seguridad de deferasirox en combinación con deferoxamina seguida de monoterapia con deferasirox en pacientes con sobrecarga grave de hierro debido a transfusiones de sangre crónicas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Egipto
      • Cairo, Egipto
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
    • GR
      • Athens, GR, Grecia, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patra - RIO, GR, Grecia, 265 04
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Pavo, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pavo, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con β-talasemia mayor o anemia de Diamond-Blackfan (DBA) o anemia sideroblástica congénita en terapia transfusional crónica
  • Valor miocárdico de T2* que es ≥ 5 y < 10 ms
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥ 56 % según lo determinado por resonancia magnética nuclear (RMN)
  • Concentración de hierro en el hígado (LIC) ≥ 7 mg Fe /g dw según lo determinado por R2 MRI.
  • Historial de por vida de al menos 50 unidades de transfusiones de glóbulos rojos, y debe recibir al menos ≥ 8 unidades/año de transfusiones de glóbulos rojos
  • Ferritina sérica ≥ 1000 ng/mL

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con síntomas clínicos de disfunción cardíaca (dificultad para respirar en reposo o esfuerzo, ortopnea, intolerancia al ejercicio, edema de las extremidades inferiores, arritmias)
  • Pacientes que no pueden someterse a las evaluaciones del estudio, incluida la resonancia magnética
  • Pacientes con creatinina sérica por encima del límite superior del rango normal de ULN o con proteinuria significativa según lo indicado por una relación proteína/creatinina urinaria (UPCR) ≥1,0 ​​mg/mg en una muestra de orina que no sea de la primera evacuación al inicio del estudio.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferasirox
Combinación de deferoxamina seguida de monoterapia con deferasirox
Droga: Deferasirox y Deferoxamina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el contenido cardíaco de hierro desde el inicio hasta el mes 12
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
Cardiac T2* es la prueba más sensible y reproducible para detectar la carga de hierro del miocardio. Un valor T2* cardíaco de <10 ms se define como una sobrecarga cardíaca de hierro grave. Los participantes que no tienen T2* inicial o que no tienen T2* posterior al inicio se excluyen del análisis.
Desde el inicio hasta el mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con T2*>=10 ms y al menos un 10 % de aumento relativo desde el inicio en los meses 6, 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: De los Meses 6, 12, 18 y 24
El número de participantes evaluables en cada visita se utilizó como denominador para el cálculo de la proporción en cada visita.
De los Meses 6, 12, 18 y 24
Cambio en el contenido cardíaco de hierro desde el inicio hasta los meses 6, 18 y 24
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los meses 6, 18 y 24
El cambio en el contenido de hierro cardíaco se calculó como la proporción de T2* cardíaco en diferentes puntos de tiempo; los análisis de punto final de eficacia se realizaron en el conjunto de análisis completo (FAS).
Desde el inicio hasta los meses 6, 18 y 24
Cambio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) desde el inicio hasta los meses 6, 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: De los Meses 6, 12, 18 y 24
T2* cardíaco medido por imágenes de resonancia magnética (MRI) y función cardíaca reflejada por la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y derecho. En los centros se utilizará un protocolo de RM estandarizado para la técnica de adquisición de T2*. Las imágenes serán revisadas de forma centralizada por un lector de resonancia magnética experto.
De los Meses 6, 12, 18 y 24
Cambio en la fracción de eyección del ventrículo derecho (RVEF) desde el inicio hasta los meses 6, 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: De los Meses 6, 12, 18 y 24
T2* cardíaco medido por imágenes de resonancia magnética (MRI) y función cardíaca reflejada por la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y derecho. En los centros se utilizará un protocolo de RM estandarizado para la técnica de adquisición de T2*. Las imágenes serán revisadas de forma centralizada por un lector de resonancia magnética experto.
De los Meses 6, 12, 18 y 24
Tiempo para lograr desde el inicio (FAS) de al menos 10 % en el mes 24
Periodo de tiempo: A los 24 meses
El tiempo desde la fecha de inicio del tratamiento del estudio hasta la fecha en que se alcanzó por primera vez T2* ≥ 10 ms (pero al menos un 10 % de aumento relativo desde el inicio) se resumió utilizando las estimaciones inversas de Kaplan-Meier (1 - estimaciones de Kaplan-Meier) para el FAS.
A los 24 meses
Niveles de concentración de hierro cardíaco desde el inicio y en los meses 6, 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: Desde la Línea Base, Mes 6, 12, 18 y Mes 24
La concentración de hierro cardiaco (mg Fe/g dw) se cuantificó mediante la fórmula (concentración de hierro cardiaco (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) y se analizó a lo largo del tiempo.
Desde la Línea Base, Mes 6, 12, 18 y Mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de septiembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

6 de diciembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2021

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A2214
  • 2010-021062-29 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independientes sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

Los datos de este ensayo están actualmente disponibles según el proceso descrito en www.clinicalstudydatarequest.com.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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