Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost deferasiroxu v kombinaci s deferoxaminem s následnou monoterapií deferasiroxem u těžkého srdečního přetížení železem (HYPERION)

23. července 2021 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze II, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti deferasiroxu v kombinaci s deferoxaminem s následnou monoterapií deferasiroxem u pacientů s těžkým srdečním přetížením železem v důsledku chronické krevní transfuze (HYPERION)

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost deferasiroxu v kombinaci s deferoxaminem a následně deferasiroxem v monoterapii u pacientů se závažným přetížením železem v důsledku chronických krevních transfuzí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Itálie, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Krocan, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Krocan, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
    • GR
      • Athens, GR, Řecko, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patra - RIO, GR, Řecko, 265 04
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s β-thalassemia major nebo Diamond-Blackfanovou anémií (DBA) nebo vrozenou sideroblastickou anémií na chronické transfuzní terapii
  • Hodnota T2* myokardu, která je ≥ 5 a < 10 ms
  • Ejekční frakce levé komory (LVEF) ≥ 56 %, jak je stanoveno zobrazením magnetickou rezonancí (MRI)
  • Koncentrace železa v játrech (LIC) ≥ 7 mg Fe/g dw, jak bylo stanoveno pomocí R2 MRI.
  • Celoživotní anamnéza alespoň 50 jednotek transfuzí červených krvinek a musí dostávat alespoň ≥ 8 jednotek/rok transfuzí červených krvinek
  • Sérový feritin ≥ 1000 ng/ml

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s klinickými příznaky srdeční dysfunkce (dušnost v klidu nebo námaze, ortopnoe, intolerance zátěže, edém dolních končetin, arytmie)
  • Pacienti neschopní podstoupit hodnocení studie včetně MRI
  • Pacienti se sérovým kreatininem vyšším než horní hranice normálního rozmezí ULN nebo s významnou proteinurií, jak je indikováno poměrem protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥ 1,0 mg/mg ve vzorku moči bez prvního močení na začátku.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
Kombinace deferoxaminu následovaná monoterapií deferasiroxem
Lék: Deferasirox a deferoxamin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna obsahu železa v srdci od výchozího stavu do měsíce 12
Časové okno: Od základního stavu do měsíce 12
Cardiac T2* je nejcitlivější a reprodukovatelný test při zjišťování zátěže myokardu železem. Hodnota srdečního T2* <10 ms je definována jako těžké srdeční přetížení železem. Účastníci, kteří nemají výchozí T2* nebo nemají žádný postbaseline T2*, jsou z analýzy vyloučeni.
Od základního stavu do měsíce 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s T2*>=10 ms a alespoň 10% relativním nárůstem oproti výchozímu stavu v 6., 12., 18. a 24. měsíci
Časové okno: Od 6., 12., 18. a 24. měsíce
Počet hodnotitelných účastníků při každé návštěvě byl použit jako jmenovatel pro výpočet podílu při každé návštěvě.
Od 6., 12., 18. a 24. měsíce
Změna obsahu železa v srdci od základní hodnoty do měsíce 6, 18 a 24
Časové okno: Od základního stavu do 6., 18. a 24. měsíce
Změna obsahu srdečního železa byla vypočtena jako poměr srdečního T2* v různých časových bodech; analýzy koncového bodu účinnosti byly provedeny na úplné analytické sadě (FAS).
Od základního stavu do 6., 18. a 24. měsíce
Změna ejekční frakce levé komory (LVEF) od základní hodnoty do měsíce 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Od 6., 12., 18. a 24. měsíce
Srdeční T2* a srdeční funkce měřené magnetickou rezonancí (MRI) vyjádřené ejekční frakcí levé a pravé komory. V centrech bude používán standardizovaný protokol MRI pro techniku ​​akvizice T2*. Snímky budou centrálně zkontrolovány odborníkem na MRI.
Od 6., 12., 18. a 24. měsíce
Změna ejekční frakce pravé komory (RVEF) od základní hodnoty do měsíce 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Od 6., 12., 18. a 24. měsíce
Srdeční T2* a srdeční funkce měřené magnetickou rezonancí (MRI) vyjádřené ejekční frakcí levé a pravé komory. V centrech bude používán standardizovaný protokol MRI pro techniku ​​akvizice T2*. Snímky budou centrálně zkontrolovány odborníkem na MRI.
Od 6., 12., 18. a 24. měsíce
Čas k dosažení od základní linie (FAS) alespoň 10 % v 24. měsíci
Časové okno: Ve 24 měsících
Čas od data zahájení studijní léčby do data, kdy bylo poprvé dosaženo T2* ≥ 10 ms (ale alespoň 10% relativní nárůst oproti výchozí hodnotě) byl shrnut pomocí reverzních Kaplan-Meierových odhadů (1 - Kaplan-Meierovy odhady) pro FAS.
Ve 24 měsících
Úrovně srdeční koncentrace železa od výchozího stavu a v 6., 12., 18. a 24. měsíci
Časové okno: Od základní linie, 6., 12., 18. a 24. měsíc
Koncentrace srdečního železa (mg Fe/g dw) byla kvantifikována pomocí vzorce (koncentrace srdečního železa (mg Fe/g dw) = 45*T2* (ms)^ (-1,22) a analyzována v průběhu času.
Od základní linie, 6., 12., 18. a 24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

6. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A2214
  • 2010-021062-29 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá odborná komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox a deferoxamin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit