Эффективность и безопасность деферасирокса в комбинации с дефероксамином с последующей монотерапией деферасироксом при тяжелой сердечной перегрузке железом (HYPERION)
23 июля 2021 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Фаза II, открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование по оценке эффективности и безопасности деферазирокса в комбинации с дефероксамином с последующей монотерапией деферасироксом у пациентов с тяжелой сердечной перегрузкой железом вследствие хронического переливания крови (HYPERION)
В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность деферазирокса в комбинации с дефероксамином с последующей монотерапией деферасироксом у пациентов с тяжелой перегрузкой железом вследствие хронических переливаний крови.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
60
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
GR
-
Athens, GR, Греция, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
-
Patra - RIO, GR, Греция, 265 04
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Cairo, Египет
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Италия, 80138
- Novartis Investigative Site
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Италия, 09121
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Италия, 16128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10330
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Турция, 01330
- Novartis Investigative Site
-
Antalya, Турция, 07070
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Турция, 34093
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Турция, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с большой β-талассемией или анемией Даймонда-Блэкфана (АДБ) или врожденной сидеробластной анемией, получающие хроническую трансфузионную терапию
- Миокардиальное значение T2*, которое составляет ≥ 5 и < 10 мс
- Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) ≥ 56% по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ)
- Концентрация железа в печени (ЖЖП) ≥ 7 мг Fe/г сухой массы по данным МРТ R2.
- В анамнезе не менее 50 единиц переливания эритроцитарной массы, и необходимо получать не менее ≥ 8 единиц переливания эритроцитарной массы в год.
- Ферритин сыворотки ≥ 1000 нг/мл
Критерий исключения:
- Пациенты с клиническими симптомами сердечной дисфункции (одышка в покое или при физической нагрузке, ортопноэ, непереносимость физической нагрузки, отеки нижних конечностей, аритмии)
- Пациенты, которые не могут пройти обследование, включая МРТ
- Пациенты с уровнем креатинина в сыворотке выше Верхнего предела нормы ВГН) или со значительной протеинурией, о чем свидетельствует соотношение белок/креатинин в моче (UPCR) ≥1,0 мг/мг в образце мочи, не связанном с первым мочеиспусканием, на исходном уровне.
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деферазирокс
Комбинация дефероксамина с последующей монотерапией деферасироксом
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение содержания железа в сердце от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца
|
Сердечный T2* является наиболее чувствительным и воспроизводимым тестом для определения нагрузки железа на миокард.
Значение сердечного T2* <10 мс определяется как тяжелая перегрузка сердца железом.
Участники, не имеющие исходного T2* или не имеющие постбазисного T2*, исключаются из анализа.
|
От исходного уровня до 12-го месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с T2*>=10 мс и относительным увеличением не менее 10% от исходного уровня на 6, 12, 18 и 24 месяцах
Временное ограничение: С 6, 12, 18 и 24 месяцев
|
Количество поддающихся оценке участников при каждом посещении использовалось в качестве знаменателя для расчета доли при каждом посещении.
|
С 6, 12, 18 и 24 месяцев
|
|
Изменение содержания железа в сердце по сравнению с исходным уровнем на 6, 18 и 24 месяцы
Временное ограничение: От исходного уровня до месяцев 6, 18 и 24
|
Изменение содержания сердечного железа рассчитывали как отношение сердечного Т2* в разные моменты времени; анализ конечной точки эффективности проводили на полном наборе для анализа (FAS).
|
От исходного уровня до месяцев 6, 18 и 24
|
|
Изменение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) от исходного уровня до месяцев 6, 12, 18 и 24
Временное ограничение: С 6, 12, 18 и 24 месяцев
|
Магнитно-резонансная томография (МРТ) измеряла Т2* сердца и функцию сердца, отражаемую фракцией выброса левого и правого желудочка.
В центрах будет использоваться стандартизированный протокол МРТ для метода получения изображений T2*.
Изображения будут централизованно просматриваться экспертом по МРТ.
|
С 6, 12, 18 и 24 месяцев
|
|
Изменение фракции выброса правого желудочка (RVEF) от исходного уровня до месяцев 6, 12, 18 и 24
Временное ограничение: С 6, 12, 18 и 24 месяцев
|
Магнитно-резонансная томография (МРТ) измеряла Т2* сердца и функцию сердца, отражаемую фракцией выброса левого и правого желудочка.
В центрах будет использоваться стандартизированный протокол МРТ для метода получения изображений T2*.
Изображения будут централизованно просматриваться экспертом по МРТ.
|
С 6, 12, 18 и 24 месяцев
|
|
Время достижения от исходного уровня (FAS) не менее 10% к 24 месяцу
Временное ограничение: В 24 месяца
|
Время от даты начала исследуемого лечения до даты первого достижения T2* ≥ 10 мс (но не менее 10% относительного увеличения по сравнению с исходным уровнем) было суммировано с использованием обратных оценок Каплана-Мейера (1 - оценки Каплана-Мейера) для FAS.
|
В 24 месяца
|
|
Уровни сердечной концентрации железа от исходного уровня и через 6, 12, 18 и 24 месяца
Временное ограничение: От исходного уровня, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
Концентрацию железа в сердце (мг Fe/г сухого веса) определяли количественно по формуле (концентрация железа в сердце (мг Fe/г сухого веса) = 45 * T2* (мс) ^ (-1,22) и анализировали во времени.
|
От исходного уровня, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 ноября 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 сентября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 декабря 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
6 декабря 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июля 2021 г.
Последняя проверка
1 июля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CICL670A2214
- 2010-021062-29 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Эти данные испытаний в настоящее время доступны в соответствии с процессом, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .