심한 심장 철분 과부하에서 데페라시록스 단독요법 후 데페록사민과 병용 시 데페라시록스의 효능 및 안전성 (HYPERION)
2021년 7월 23일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
만성 수혈로 인한 심각한 심장 철분 과부하가 있는 환자에서 데페라시록스 단독 요법 후 데페록사민과 병용한 데페라시록스의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 단일군 다기관 연구(HYPERION)
이 연구는 만성 수혈로 인한 중증 철분 과부하 환자에서 데페라시록스 단독요법 후 데페록사민과 병용한 데페라시록스의 효능 및 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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GR
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Athens, GR, 그리스, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
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Patra - RIO, GR, 그리스, 265 04
- Novartis Investigative Site
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Taipei, 대만, 10002
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Cairo, 이집트
- Novartis Investigative Site
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Napoli, 이탈리아, 80138
- Novartis Investigative Site
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CA
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Cagliari, CA, 이탈리아, 09121
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16128
- Novartis Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01330
- Novartis Investigative Site
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Antalya, 칠면조, 07070
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir, 칠면조, 35040
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만성 수혈 요법을 받고 있는 β-지중해빈혈 주요 또는 다이아몬드-블랙판 빈혈(DBA) 또는 선천성 철적모구 빈혈 환자
- ≥ 5 및 < 10ms인 심근 T2* 값
- 자기공명영상(MRI)으로 측정한 좌심실 박출률(LVEF) ≥ 56%
- 간 철 농도(LIC) ≥ R2 MRI에 의해 결정된 7 mg Fe/g dw.
- 최소 50단위의 적혈구 수혈의 평생 병력 및 최소 ≥ 8단위/년의 적혈구 수혈을 받아야 함
- 혈청 페리틴 ≥ 1000ng/mL
제외 기준:
- 심장 기능 장애의 임상 증상이 있는 환자(휴식 또는 활동 시 숨가쁨, 기립성 호흡곤란, 운동 불내성, 하지 부종, 부정맥)
- MRI를 포함한 연구 평가를 받을 수 없는 환자
- 혈청 크레아티닌이 정상 ULN 범위의 상한보다 크거나 기준선에서 첫 번째가 아닌 배뇨 검체에서 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR) ≥1.0 mg/mg로 표시된 유의한 단백뇨가 있는 환자.
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
데페록사민 병용 후 데페라시록스 단독요법
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 12개월까지의 심장 철분 함량 변화
기간: 기준선에서 12개월까지
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심장 T2*는 심근 철 부하를 감지하는 데 가장 민감하고 재현 가능한 검사입니다.
10ms 미만의 심장 T2* 값은 심각한 심장 철분 과부하로 정의됩니다.
기준선 T2*가 없거나 기준선 후 T2*가 없는 참가자는 분석에서 제외됩니다.
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기준선에서 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6, 12, 18 및 24개월에 T2*>=10 ms 및 기준선에서 최소 10% 상대적 증가를 갖는 참가자의 백분율
기간: 6, 12, 18, 24개월부터
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각 방문에서 평가 가능한 참가자 수는 각 방문에서 비율 계산을 위한 분모로 사용되었습니다.
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6, 12, 18, 24개월부터
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기준선에서 6, 18, 24개월까지 심장 철분 함량의 변화
기간: 기준선에서 6, 18, 24개월까지
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심장 철분 함량의 변화는 서로 다른 시점에서 심장 T2*의 비율로 계산되었습니다. 효능 종점 분석은 전체 분석 세트(FAS)에서 수행되었습니다.
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기준선에서 6, 18, 24개월까지
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기준선에서 6, 12, 18 및 24개월까지 좌심실 박출률(LVEF)의 변화
기간: 6, 12, 18, 24개월부터
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자기공명영상(MRI) 측정 심장 T2* 및 좌심실 및 우심실 박출률로 반영된 심장 기능.
T2* 획득 기술을 위한 표준화된 MRI 프로토콜이 센터에서 사용됩니다.
전문 MRI 판독기가 중앙에서 이미지를 검토합니다.
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6, 12, 18, 24개월부터
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기준선에서 6, 12, 18 및 24개월까지 우심실 박출률(RVEF)의 변화
기간: 6, 12, 18, 24개월부터
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자기공명영상(MRI) 측정 심장 T2* 및 좌심실 및 우심실 박출률로 반영된 심장 기능.
T2* 획득 기술을 위한 표준화된 MRI 프로토콜이 센터에서 사용됩니다.
전문 MRI 판독기가 중앙에서 이미지를 검토합니다.
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6, 12, 18, 24개월부터
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24개월차 기준선(FAS)에서 최소 10% 달성까지 걸리는 시간
기간: 24개월
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FAS에 대한 역 Kaplan-Meier 추정치(1 - Kaplan-Meier 추정치)를 사용하여 연구 치료 시작일부터 T2* ≥ 10ms(그러나 기준선에서 상대적으로 10% 이상 증가)를 처음 달성한 날짜까지의 시간을 요약했습니다.
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24개월
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기준선 및 6, 12, 18, 24개월의 심장 철분 농도 수준
기간: 기준선에서 6, 12, 18, 24개월
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심장 철 농도(mg Fe/g dw)는 다음 공식(심장 철 농도(mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1.22))을 사용하여 정량화하고 시간 경과에 따라 분석했습니다.
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기준선에서 6, 12, 18, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 3일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 23일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- CICL670A2214
- 2010-021062-29 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.
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