Eficácia e segurança de deferasirox em combinação com deferoxamina seguida de monoterapia com deferasirox em sobrecarga cardíaca grave de ferro (HYPERION)
23 de julho de 2021 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Fase II, Estudo Aberto, de Braço Único, Multicêntrico para Avaliar a Eficácia e Segurança de Deferasirox em Combinação com Deferoxamina Seguido por Deferasirox em Monoterapia em Pacientes com Sobrecarga de Ferro Cardíaca Grave Devido a Transfusão Sanguínea Crônica (HIPERION)
Este estudo avaliará a eficácia e segurança de deferasirox em combinação com deferoxamina seguido de monoterapia de deferasirox em pacientes com sobrecarga de ferro grave devido a transfusões sanguíneas crônicas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
60
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
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Cairo, Egito
- Novartis Investigative Site
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GR
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Athens, GR, Grécia, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
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Patra - RIO, GR, Grécia, 265 04
- Novartis Investigative Site
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Napoli, Itália, 80138
- Novartis Investigative Site
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CA
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Cagliari, CA, Itália, 09121
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Itália, 16128
- Novartis Investigative Site
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Adana, Peru, 01330
- Novartis Investigative Site
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Antalya, Peru, 07070
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, Peru, 34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir, Peru, 35040
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailândia, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailândia, 10700
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com β-talassemia maior ou anemia de Diamond-Blackfan (DBA) ou anemia sideroblástica congênita em terapia transfusional crônica
- Valor de T2* do miocárdio que é ≥ 5 e < 10 ms
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) ≥ 56% conforme determinado por ressonância magnética (MRI)
- Concentração de Ferro no Fígado (LIC) ≥ 7 mg Fe /g dw conforme determinado por R2 MRI.
- História ao longo da vida de pelo menos 50 unidades de transfusões de glóbulos vermelhos e deve receber pelo menos ≥ 8 unidades/ano de transfusões de glóbulos vermelhos
- Ferritina sérica ≥ 1000 ng/mL
Critério de exclusão:
- Pacientes com sintomas clínicos de disfunção cardíaca (falta de ar em repouso ou esforço, ortopneia, intolerância ao exercício, edema de membros inferiores, arritmias)
- Pacientes incapazes de passar por avaliações de estudo, incluindo ressonância magnética
- Pacientes com creatinina sérica maior que o limite superior do LSN normal) ou com proteinúria significativa, conforme indicado por uma relação proteína/creatinina urinária (UPCR) ≥1,0 mg/mg em uma amostra de urina não na primeira micção no início do estudo.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Deferasirox
Combinação de deferoxamina seguida de monoterapia com deferasirox
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no conteúdo de ferro cardíaco desde o início até o mês 12
Prazo: Da linha de base ao mês 12
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O T2* cardíaco é o teste mais sensível e reprodutível na detecção da carga miocárdica de ferro.
Um valor T2* cardíaco de <10 ms é definido como sobrecarga cardíaca grave de ferro.
Os participantes que não têm T2* basal ou T2* pós-basal são excluídos da análise.
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Da linha de base ao mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com T2*>=10 ms e pelo menos 10% de aumento relativo desde a linha de base no mês 6, 12, 18 e 24
Prazo: A partir dos meses 6, 12, 18 e 24
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O número de participantes avaliáveis em cada visita foi utilizado como denominador para o cálculo da proporção em cada visita.
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A partir dos meses 6, 12, 18 e 24
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Alteração no conteúdo de ferro cardíaco desde o início até o mês 6,18 e 24
Prazo: Da linha de base aos meses 6, 18 e 24
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A alteração no teor de ferro cardíaco foi calculada como razão de Cardiac T2* em diferentes momentos; as análises de desfecho de eficácia foram realizadas no Conjunto de Análise Completo (FAS).
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Da linha de base aos meses 6, 18 e 24
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Alteração na Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (LVEF) desde o início até o mês 6, 12, 18 e 24
Prazo: A partir dos meses 6, 12, 18 e 24
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T2* cardíaco medido por ressonância magnética (MRI) e função cardíaca refletida pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo e direito.
Um protocolo de ressonância magnética padronizado para a técnica de aquisição T2* será usado nos centros.
As imagens serão revisadas centralmente por um especialista em ressonância magnética.
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A partir dos meses 6, 12, 18 e 24
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Alteração na fração de ejeção do ventrículo direito (RVEF) desde o início até o mês 6, 12, 18 e 24
Prazo: A partir dos meses 6, 12, 18 e 24
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T2* cardíaco medido por ressonância magnética (MRI) e função cardíaca refletida pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo e direito.
Um protocolo de ressonância magnética padronizado para a técnica de aquisição T2* será usado nos centros.
As imagens serão revisadas centralmente por um especialista em ressonância magnética.
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A partir dos meses 6, 12, 18 e 24
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Tempo para atingir desde a linha de base (FAS) de pelo menos 10% no mês 24
Prazo: Aos 24 meses
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O tempo desde a data de início do tratamento do estudo até a data em que primeiro atingiu T2* ≥ 10 ms (mas pelo menos 10% de aumento relativo desde a linha de base) foi resumido usando as estimativas reversas de Kaplan-Meier (1 - estimativas de Kaplan-Meier) para o FAS.
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Aos 24 meses
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Níveis de concentração de ferro cardíaco desde o início e no mês 6, 12, 18 e 24
Prazo: Da linha de base, mês 6, 12, 18 e mês 24
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A concentração de ferro cardíaco (mg Fe/g dw) foi quantificada usando a fórmula (concentração de ferro cardíaco (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) e analisada ao longo do tempo.
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Da linha de base, mês 6, 12, 18 e mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de setembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de dezembro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
6 de dezembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CICL670A2214
- 2010-021062-29 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de especialistas independentes com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Os dados deste estudo estão atualmente disponíveis de acordo com o processo descrito em www.clinicalstudydatarequest.com.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .