Deferasiroxin teho ja turvallisuus yhdessä deferoksamiinin kanssa ja sen jälkeen deferasiroksimonoterapian kanssa vaikeassa sydämen raudan ylikuormituksessa (HYPERION)
perjantai 23. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Vaihe II, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus deferasiroksin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä deferoksamiinin kanssa ja sen jälkeen Deferasirox-monoterapian kanssa potilailla, joilla on kroonisesta verensiirrosta johtuva vakava sydämen raudan ylikuormitus (HYPERION)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan deferasiroksin tehoa ja turvallisuutta yhdessä deferoksamiinin kanssa, jota seuraa deferasiroksimonoterapia potilailla, joilla on kroonisten verensiirtojen aiheuttama vakava raudan liikavarasto.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Cairo, Egypti
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Italia, 80138
- Novartis Investigative Site
-
-
CA
-
Cagliari, CA, Italia, 09121
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GR
-
Athens, GR, Kreikka, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
-
Patra - RIO, GR, Kreikka, 265 04
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10330
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01330
- Novartis Investigative Site
-
Antalya, Turkki, 07070
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Turkki, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on β-talassemia major tai Diamond-Blackfan anemia (DBA) tai synnynnäinen sideroblastinen anemia, jotka saavat kroonista verensiirtohoitoa
- Sydänlihaksen T2*-arvo, joka on ≥ 5 ja < 10 ms
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≥ 56 % määritettynä magneettikuvauksella (MRI)
- Maksan rautapitoisuus (LIC) ≥ 7 mg Fe /g dw määritettynä R2 MRI:llä.
- Elinikäinen vähintään 50 yksikköä punasolusiirtoja, ja hänen on saatava vähintään 8 yksikköä punasolusiirtoja vuodessa
- Seerumin ferritiini ≥ 1000 ng/ml
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on sydämen toimintahäiriön kliinisiä oireita (hengenahdistus levossa tai rasituksessa, ortopnea, rasitus-intoleranssi, alaraajojen turvotus, rytmihäiriöt)
- Potilaat, jotka eivät voi suorittaa tutkimusarviointeja, mukaan lukien MRI
- Potilaat, joiden seerumin kreatiniiniarvo ylittää normaalin ULN-alueen ylärajan tai joilla on merkittävä proteinuria, mikä osoittaa virtsan proteiini/kreatiniinisuhteen (UPCR) ≥1,0 mg/mg ei-ensimmäisessä tyhjässä virtsanäytteessä lähtötilanteessa.
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferasiroksi
Deferoksamiiniyhdistelmä ja sen jälkeen Deferasirox-monoterapia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen rautapitoisuuden muutos lähtötasosta 12. kuukauteen
Aikaikkuna: Perustasosta 12. kuukauteen
|
Sydämen T2* on herkin ja toistettavin testi sydänlihaksen rautakuormituksen havaitsemiseksi.
Sydämen T2*-arvo <10 ms määritellään vakavaksi sydämen raudan ylikuormitukseksi.
Osallistujat, joilla ei ole lähtötilanteen T2* tai jälkeistä T2:ta*, suljetaan pois analyysistä.
|
Perustasosta 12. kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden T2*>=10 ms ja vähintään 10 % suhteellinen lisäys lähtötasosta kuukausina 6, 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausilta 6, 12, 18 ja 24
|
Arvioitavien osallistujien lukumäärää kullakin käynnillä käytettiin nimittäjänä laskettaessa kunkin käynnin osuutta.
|
Kuukausilta 6, 12, 18 ja 24
|
|
Sydämen rautapitoisuuden muutos lähtötasosta kuukauteen 6, 18 ja 24
Aikaikkuna: Perustasosta kuukausiin 6, 18 ja 24
|
Muutos sydämen rautapitoisuudessa laskettiin sydämen T2*-suhteena eri ajankohtina; tehokkuuspäätepisteanalyysit suoritettiin Full Analysis Set (FAS) -analyysisarjalla.
|
Perustasosta kuukausiin 6, 18 ja 24
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) muutos lähtötasosta kuukauteen 6, 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausilta 6, 12, 18 ja 24
|
Magneettiresonanssikuvauksella (MRI) mitattu sydämen T2* ja sydämen toiminta heijastuu vasemman ja oikean kammion ejektiofraktioon.
Keskuksissa käytetään standardoitua MRI-protokollaa T2*-kuvaustekniikalle.
Ammattimainen MRI-lukija tarkastaa kuvat keskitetysti.
|
Kuukausilta 6, 12, 18 ja 24
|
|
Muutos oikean kammion ejektiofraktiossa (RVEF) lähtötasosta kuukauteen 6, 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausilta 6, 12, 18 ja 24
|
Magneettiresonanssikuvauksella (MRI) mitattu sydämen T2* ja sydämen toiminta heijastuu vasemman ja oikean kammion ejektiofraktioon.
Keskuksissa käytetään standardoitua MRI-protokollaa T2*-kuvaustekniikalle.
Ammattimainen MRI-lukija tarkastaa kuvat keskitetysti.
|
Kuukausilta 6, 12, 18 ja 24
|
|
Aika saavuttaa lähtötasosta (FAS) vähintään 10 % 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Aika tutkimushoidon aloituspäivästä siihen päivään, jolloin T2* saavutettiin ensimmäisen kerran ≥ 10 ms (mutta vähintään 10 % suhteellinen lisäys lähtötasosta) laskettiin yhteen käyttämällä käänteisiä Kaplan-Meier-estimaatteja (1 - Kaplan-Meier-arviot) FAS:lle.
|
24 kuukauden iässä
|
|
Sydämen raudan pitoisuustasot lähtötasosta ja kuukausina 6, 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Perustasosta, kuukaudesta 6, 12, 18 ja kuukaudesta 24
|
Sydämen rautapitoisuus (mg Fe/g dw) määritettiin käyttämällä kaavaa (sydämen rautapitoisuus (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) ja analysoitiin ajan kuluessa.
|
Perustasosta, kuukaudesta 6, 12, 18 ja kuukaudesta 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. syyskuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. joulukuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 6. joulukuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670A2214
- 2010-021062-29 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .