Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Deferasirox i kombination med Deferoxamin efterfulgt af Deferasirox monoterapi ved alvorlig hjertejernoverbelastning (HYPERION)

23. juli 2021 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Fase II, åbent, enkeltarms-, multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Deferasirox i kombination med deferoxamin efterfulgt af Deferasirox monoterapi hos patienter med alvorlig hjertejernoverbelastning på grund af kronisk blodtransfusion (HYPERION)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​deferasirox i kombination med deferoxamin efterfulgt af deferasirox monoterapi hos patienter med alvorlig jernoverbelastning på grund af kroniske blodtransfusioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
    • GR
      • Athens, GR, Grækenland, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patra - RIO, GR, Grækenland, 265 04
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Kalkun, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med β-thalassæmi major eller Diamond-Blackfan anæmi (DBA) eller medfødt sideroblastisk anæmi i kronisk transfusionsbehandling
  • Myokardie T2*-værdi, der er ≥ 5 og < 10 ms
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 56 % som bestemt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • Leverjernkoncentration (LIC) ≥ 7 mg Fe/g dw som bestemt ved R2 MRI.
  • Livstidshistorie med mindst 50 enheder af røde blodlegemer transfusioner, og skal have modtaget mindst ≥ 8 enheder/år af røde blodlegemer transfusioner
  • Serum ferritin ≥ 1000 ng/ml

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kliniske symptomer på hjertedysfunktion (åndenød ved hvile eller anstrengelse, ortopnø, anstrengelsesintolerance, ødem i nedre ekstremiteter, arytmier)
  • Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå undersøgelsesvurderinger, herunder MR
  • Patienter med serumkreatinin større end øvre grænse for normalt ULN)-område eller med signifikant proteinuri som angivet ved et urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥1,0 ​​mg/mg i en ikke-første tom urinprøve ved baseline.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
Deferoxamin kombination efterfulgt af Deferasirox monoterapi
Medicin: Deferasirox og Deferoxamin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hjertejernindhold fra baseline til måned 12
Tidsramme: Fra baseline til måned 12
Cardiac T2* er den mest følsomme og reproducerbare test til at påvise myokardiejernbelastning. En kardial T2*-værdi på <10 ms er defineret som alvorlig hjertejernoverbelastning. Deltagere, der ikke har baseline T2* eller ikke har nogen post-baseline T2*, udelukkes fra analysen.
Fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med T2*>=10 ms og mindst 10 % relativ stigning fra baseline ved måned 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Fra måned 6, 12, 18 og 24
Antallet af evaluerbare deltagere ved hvert besøg blev brugt som nævner for beregningen af ​​andelen ved hvert besøg.
Fra måned 6, 12, 18 og 24
Ændring i hjertejernindhold fra baseline til måned 6,18 og 24
Tidsramme: Fra baseline til måned 6, 18 og 24
Ændringen i hjertets jernindhold blev beregnet som forholdet mellem Cardiac T2* på forskellige tidspunkter; effekt-endepunktsanalyserne blev udført på det fulde analysesæt (FAS).
Fra baseline til måned 6, 18 og 24
Ændring i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) fra baseline til måned 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Fra måned 6, 12, 18 og 24
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-målt hjerte-T2* og hjertefunktion reflekteret af venstre og højre ventrikeludstødningsfraktion. En standardiseret MR-protokol for T2*-optagelsesteknik vil blive brugt i centrene. Billeder vil blive gennemgået centralt af en ekspert MR-læser.
Fra måned 6, 12, 18 og 24
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion (RVEF) fra baseline til måned 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Fra måned 6, 12, 18 og 24
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-målt hjerte-T2* og hjertefunktion reflekteret af venstre og højre ventrikeludstødningsfraktion. En standardiseret MR-protokol for T2*-optagelsesteknik vil blive brugt i centrene. Billeder vil blive gennemgået centralt af en ekspert MR-læser.
Fra måned 6, 12, 18 og 24
Tid til at opnå fra baseline (FAS) på mindst 10 % i måned 24
Tidsramme: Ved 24 måneder
Tidspunktet fra datoen for start af undersøgelsesbehandlingen til dato, hvor man først opnåede T2* ≥ 10 ms (men mindst 10 % relativ stigning fra baseline) blev opsummeret ved hjælp af de omvendte Kaplan-Meier-estimater (1 - Kaplan-Meier-estimater) for FAS.
Ved 24 måneder
Hjertejernkoncentrationsniveauer fra baseline og ved måned 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Fra baseline, måned 6, 12, 18 og måned 24
Hjertejernkoncentration (mg Fe/g dw) blev kvantificeret ved hjælp af formlen (hjertejernkoncentration (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) og analyseret over tid.
Fra baseline, måned 6, 12, 18 og måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2010

Først opslået (Skøn)

6. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A2214
  • 2010-021062-29 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjerteoverbelastning af jern

Kliniske forsøg med Deferasirox og Deferoxamin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner