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Wirksamkeit und Sicherheit von Deferasirox in Kombination mit Deferoxamin, gefolgt von einer Deferasirox-Monotherapie bei schwerer kardialer Eisenüberladung (HYPERION)

23. Juli 2021 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Offene, einarmige, multizentrische Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Deferasirox in Kombination mit Deferoxamin, gefolgt von einer Deferasirox-Monotherapie bei Patienten mit schwerer kardialer Eisenüberladung aufgrund chronischer Bluttransfusionen (HYPERION)

In dieser Studie werden die Wirksamkeit und Sicherheit von Deferasirox in Kombination mit Deferoxamin und anschließender Deferasirox-Monotherapie bei Patienten mit schwerer Eisenüberladung aufgrund chronischer Bluttransfusionen bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Griechenland
    • GR
      • Athens, GR, Griechenland, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patra - RIO, GR, Griechenland, 265 04
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Italien, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Truthahn, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit β-Thalassämie major oder Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) oder angeborener sideroblastischer Anämie unter chronischer Transfusionstherapie
  • Myokardialer T2*-Wert, der ≥ 5 und < 10 ms beträgt
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 56 %, bestimmt durch Magnetresonanztomographie (MRT)
  • Lebereisenkonzentration (LIC) ≥ 7 mg Fe/g dw, bestimmt durch R2-MRT.
  • Lebenslange Vorgeschichte von mindestens 50 Einheiten Erythrozytentransfusionen und muss mindestens ≥ 8 Einheiten/Jahr Erythrozytentransfusionen erhalten haben
  • Serumferritin ≥ 1000 ng/ml

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit klinischen Symptomen einer Herzfunktionsstörung (Atemnot in Ruhe oder bei Anstrengung, Orthopnoe, Belastungsunverträglichkeit, Ödeme der unteren Extremitäten, Arrhythmien)
  • Patienten, die sich keiner Studienbeurteilung einschließlich MRT unterziehen können
  • Patienten mit einem Serumkreatinin über der Obergrenze des normalen ULN-Bereichs oder mit einer signifikanten Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) ≥ 1,0 mg/mg in einer Urinprobe ohne erste Entleerung zu Studienbeginn.

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferasirox
Deferoxamin-Kombination, gefolgt von einer Deferasirox-Monotherapie
Arzneimittel: Deferasirox und Deferoxamin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des kardialen Eisengehalts vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Der kardiale T2*-Test ist der empfindlichste und reproduzierbarste Test zur Feststellung der myokardialen Eisenbelastung. Ein kardialer T2*-Wert von <10 ms wird als schwere kardiale Eisenüberladung definiert. Teilnehmer, die keinen T2*-Wert zu Studienbeginn oder keinen T2*-Wert nach Studienbeginn haben, werden von der Analyse ausgeschlossen.
Vom Ausgangswert bis zum 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit T2*>=10 ms und mindestens 10 % relativem Anstieg gegenüber dem Ausgangswert im 6., 12., 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Ab den Monaten 6, 12, 18 und 24
Die Anzahl der auswertbaren Teilnehmer bei jedem Besuch wurde als Nenner für die Berechnung des Anteils bei jedem Besuch verwendet.
Ab den Monaten 6, 12, 18 und 24
Änderung des kardialen Eisengehalts vom Ausgangswert bis zum Monat 6, 18 und 24
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu den Monaten 6, 18 und 24
Die Veränderung des kardialen Eisengehalts wurde als Verhältnis von kardialem T2* zu verschiedenen Zeitpunkten berechnet; Die Wirksamkeitsendpunktanalysen wurden mit dem Full Analysis Set (FAS) durchgeführt.
Vom Ausgangswert bis zu den Monaten 6, 18 und 24
Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) vom Ausgangswert bis zum 6., 12., 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Ab den Monaten 6, 12, 18 und 24
Mithilfe der Magnetresonanztomographie (MRT) wurden kardialer T2*-Wert und die Herzfunktion gemessen, reflektiert durch die Auswurffraktion des linken und rechten Ventrikels. In den Zentren wird ein standardisiertes MRT-Protokoll für die T2*-Erfassungstechnik verwendet. Die Bilder werden zentral von einem erfahrenen MRT-Leser überprüft.
Ab den Monaten 6, 12, 18 und 24
Änderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion (RVEF) vom Ausgangswert bis zum 6., 12., 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Ab den Monaten 6, 12, 18 und 24
Mithilfe der Magnetresonanztomographie (MRT) wurden kardialer T2*-Wert und die Herzfunktion gemessen, reflektiert durch die Auswurffraktion des linken und rechten Ventrikels. In den Zentren wird ein standardisiertes MRT-Protokoll für die T2*-Erfassungstechnik verwendet. Die Bilder werden zentral von einem erfahrenen MRT-Leser überprüft.
Ab den Monaten 6, 12, 18 und 24
Zeit bis zum Erreichen des Ausgangswerts (FAS) von mindestens 10 % in Monat 24
Zeitfenster: Mit 24 Monaten
Die Zeit vom Beginn der Studienbehandlung bis zum ersten Erreichen von T2* ≥ 10 ms (jedoch mindestens 10 % relativer Anstieg gegenüber dem Ausgangswert) wurde unter Verwendung der umgekehrten Kaplan-Meier-Schätzungen (1 – Kaplan-Meier-Schätzungen) für das FAS zusammengefasst.
Mit 24 Monaten
Herz-Eisenkonzentrationswerte vom Ausgangswert und im 6., 12., 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Von der Basislinie, Monat 6, 12, 18 und Monat 24
Die kardiale Eisenkonzentration (mg Fe/g dw) wurde mithilfe der Formel (kardiale Eisenkonzentration (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) quantifiziert und über die Zeit analysiert.
Von der Basislinie, Monat 6, 12, 18 und Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A2214
  • 2010-021062-29 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Expertengremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Erkenntnisse geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Diese Studiendaten sind derzeit gemäß dem auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Verfahren verfügbar.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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