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Efficacia e sicurezza di deferasirox in combinazione con deferoxamina seguita da deferasirox in monoterapia nel grave sovraccarico di ferro cardiaco (HYPERION)

23 luglio 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio di fase II, in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di deferasirox in combinazione con deferoxamina seguita da deferasirox in monoterapia in pazienti con grave sovraccarico di ferro cardiaco dovuto a trasfusioni di sangue croniche (HYPERION)

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di deferasirox in combinazione con deferoxamina seguita da deferasirox in monoterapia in pazienti con grave sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue croniche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Novartis Investigative Site
  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
    • GR
      • Athens, GR, Grecia, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Patra - RIO, GR, Grecia, 265 04
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari, CA, Italia, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16128
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Antalya, Tacchino, 07070
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con β-talassemia major o anemia di Diamond-Blackfan (DBA) o anemia sideroblastica congenita in terapia trasfusionale cronica
  • Valore di T2* miocardico ≥ 5 e < 10 ms
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 56% come determinato dalla risonanza magnetica (MRI)
  • Concentrazione epatica di ferro (LIC) ≥ 7 mg Fe/g dw determinata mediante R2 MRI.
  • Storia una tantum di almeno 50 unità di trasfusioni di globuli rossi e deve ricevere almeno ≥ 8 unità/anno di trasfusioni di globuli rossi
  • Ferritina sierica ≥ 1000 ng/mL

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con sintomi clinici di disfunzione cardiaca (mancanza di respiro a riposo o sotto sforzo, ortopnea, intolleranza all'esercizio, edema degli arti inferiori, aritmie)
  • Pazienti impossibilitati a sottoporsi a valutazioni dello studio, inclusa la risonanza magnetica
  • Pazienti con creatinina sierica superiore al limite superiore del limite normale ULN) o con proteinuria significativa come indicato da un rapporto proteine/creatinina urinaria (UPCR) ≥1,0 ​​mg/mg in un campione di urina non prima minzionale al basale.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferasirox
Combinazione di deferoxamina seguita da deferasirox in monoterapia
Droga: Deferasirox e deferoxamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del contenuto di ferro cardiaco dal basale al mese 12
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Cardiac T2* è il test più sensibile e riproducibile per rilevare il carico di ferro miocardico. Un valore di T2* cardiaco <10 ms è definito come grave sovraccarico cardiaco di ferro. I partecipanti che non hanno T2* basale o non hanno T2* post-basale sono esclusi dall'analisi.
Dal basale al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con T2*>=10 ms e almeno il 10% di aumento relativo rispetto al basale al mese 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Dai mesi 6, 12, 18 e 24
Il numero di partecipanti valutabili ad ogni visita è stato utilizzato come denominatore per il calcolo della proporzione ad ogni visita.
Dai mesi 6, 12, 18 e 24
Variazione del contenuto di ferro cardiaco dal basale al mese 6, 18 e 24
Lasso di tempo: Dal basale ai mesi 6, 18 e 24
La variazione del contenuto di ferro cardiaco è stata calcolata come rapporto del T2* cardiaco in diversi momenti; le analisi degli endpoint di efficacia sono state eseguite sul Full Analysis Set (FAS).
Dal basale ai mesi 6, 18 e 24
Variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) dal basale al mese 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Dai mesi 6, 12, 18 e 24
T2* cardiaco misurato mediante risonanza magnetica (MRI) e funzione cardiaca riflessa dalla frazione di eiezione del ventricolo sinistro e destro. Nei centri verrà utilizzato un protocollo MRI standardizzato per la tecnica di acquisizione T2*. Le immagini saranno riviste centralmente da un esperto lettore di risonanza magnetica.
Dai mesi 6, 12, 18 e 24
Variazione della frazione di eiezione ventricolare destra (RVEF) dal basale al mese 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Dai mesi 6, 12, 18 e 24
T2* cardiaco misurato mediante risonanza magnetica (MRI) e funzione cardiaca riflessa dalla frazione di eiezione del ventricolo sinistro e destro. Nei centri verrà utilizzato un protocollo MRI standardizzato per la tecnica di acquisizione T2*. Le immagini saranno riviste centralmente da un esperto lettore di risonanza magnetica.
Dai mesi 6, 12, 18 e 24
Tempo per raggiungere dal basale (FAS) di almeno il 10% al mese 24
Lasso di tempo: A 24 mesi
Il tempo dalla data di inizio del trattamento in studio alla data in cui si è raggiunto per la prima volta T2* ≥ 10 ms (ma almeno il 10% di aumento relativo rispetto al basale) è stato riassunto utilizzando le stime di Kaplan-Meier inverse (1 - stime di Kaplan-Meier) per il FAS.
A 24 mesi
Livelli di concentrazione di ferro cardiaco dal basale e al mese 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Dal riferimento, mese 6, 12, 18 e mese 24
La concentrazione di ferro cardiaco (mg Fe/g dw) è stata quantificata utilizzando la formula (concentrazione di ferro cardiaco (mg Fe/g dw) = 45 * T2* (ms) ^ (-1,22) e analizzata nel tempo.
Dal riferimento, mese 6, 12, 18 e mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

6 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A2214
  • 2010-021062-29 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sovraccarico di ferro cardiaco

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