嚢胞性線維症およびG551D変異を有する被験者における肺クリアランス指数に対するイバカフトルの効果の研究
2013年2月4日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
嚢胞性線維症、G551D 変異、および FEV1 >90% が予測される被験者における肺クリアランス指数に対する VX-770 の効果を評価する第 2 相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究
この研究の目的は、少なくとも 1 つの対立遺伝子に G551D-CFTR 変異を持つ 6 歳以上の嚢胞性線維症 (CF) 患者における肺クリアランス指数 (LCI) に対するイバカトール (VX-770) の効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
現在、軽度の肺疾患を持つCF患者の肺機能を定量化するために利用できる客観的な尺度は限られています。 不活性ガス複数回呼吸ウォッシュアウト（MBW）検査から得られる肺クリアランス指数（LCI）は、乳児と小児の両方において正常な肺活量測定を行ったCF患者の高い割合で異常が検出されている研究結果から、早期肺疾患の評価に大きな期待を寄せています。
この研究では、少なくとも 1 つの対立遺伝子に G551D-CFTR 変異を持つ 6 歳以上の CF 患者を対象に、LCI に対するイバカトールの効果と、CF 肺疾患の他の臨床エンドポイントおよびバイオマーカーエンドポイントに対するイバカトールの有効性を調査しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- CFと確定診断された男性または女性の被験者
- 少なくとも 1 つの対立遺伝子に G551D-CFTR 変異がなければなりません
- FEV1 が年齢、性別、身長の予測正常値の 90% 以上
除外基準:
- -別の治療臨床研究への継続的な参加、またはスクリーニング前30日以内の治験薬研究への以前の参加
- 期間1、1日目の来院から2週間以内の吸入高張食塩水治療の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療シーケンス 1
イバカトールは治療期間 1 に投与され、プラセボは治療期間 2 に投与されました。
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150 mg 錠剤、経口使用、1 日 2 回 12 時間ごと (12 時間ごと)
タブレット、経口使用、12時間ごとに1日2回（12時間ごと）
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実験的：治療シーケンス 2
プラセボは治療期間 1 で投与され、イバカトールは治療シーケンス 2 で投与されました。
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150 mg 錠剤、経口使用、1 日 2 回 12 時間ごと (12 時間ごと)
タブレット、経口使用、12時間ごとに1日2回（12時間ごと）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺クリアランス指数 (LCI) のベースラインからの絶対変化
時間枠：29日目までのベースライン
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肺クリアランス指数 (LCI) は、複数回の呼吸ウォッシュアウト テストから得られる換気の不均一性の尺度です。
LCI は、呼気終末 SF6 濃度を開始値の 1/40 に低下させるのに必要な肺容積代謝回転数 (累積呼気容積を機能的残気量 [FRC] で割ったもの) として計算されました。
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29日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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予測 FEV1 パーセントでのベースラインからの絶対変化
時間枠：29日目までのベースライン
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スパイロメトリー (FEV1 で測定) は、肺機能を評価するための標準化された評価であり、嚢胞性線維症の研究で最も広く使用されているエンドポイントです。
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29日目までのベースライン
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汗の塩化物のベースラインからの変化
時間枠：29日目までのベースライン
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塩化汗 (定量的ピロカルピン イオン導入) 検査は、嚢胞性線維症 (CF) の標準的な診断ツールであり、嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 活性の指標として機能します。
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29日目までのベースライン
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CF Questionnaire-改訂版（CFQ-R）スコアのベースラインからの変化（呼吸器領域スコア、プール）
時間枠：29日目までのベースライン
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の被験者の健康関連の生活の質の尺度です。
各ドメインは 0 (最悪) から 100 (最高) までスコア付けされます。
CFQ-R の呼吸領域スコアにおける少なくとも 4 ポイントの差は、臨床的に重要な最小差 (MCID) とみなされます。
主な分析の焦点は呼吸器の健康領域であり、さまざまな年齢層からのすべての自己回答アンケートのバージョン (成人/青少年および小児バージョンなど) を組み合わせて分析されました。
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29日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jane Davies、Royal Brompton Hospital and Imperial College
- 主任研究者：Felix Ratjen、The Hospital for Sick Children
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年1月1日
一次修了 (実際)
2011年11月1日
研究の完了 (実際)
2011年11月1日
試験登録日
最初に提出
2010年12月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年12月15日
最初の投稿 (見積もり)
2010年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年2月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年2月4日
最終確認日
2013年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX10-770-106
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。