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Étude de l'effet de l'ivacaftor sur l'indice de clairance pulmonaire chez des sujets atteints de mucoviscidose et de la mutation G551D

4 février 2013 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude croisée de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'effet du VX-770 sur l'indice de clairance pulmonaire chez les sujets atteints de fibrose kystique, la mutation G551D et le VEMS > 90 % prévu

Le but de cette étude est d'évaluer l'effet de l'ivacaftor (VX-770) sur l'indice de clairance pulmonaire (ICL) chez des sujets âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose (FK) porteurs de la mutation G551D-CFTR sur au moins 1 allèle.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Actuellement, des mesures objectives limitées sont disponibles pour quantifier la fonction pulmonaire chez les patients fibro-kystiques atteints d'une maladie pulmonaire légère. L'indice de clairance pulmonaire (ICL) dérivé des tests de lavage respiratoire multiple au gaz inerte (MBW) est très prometteur pour évaluer les maladies pulmonaires précoces, car des études ont détecté des anomalies chez un pourcentage élevé de patients atteints de mucoviscidose avec une spirométrie normale chez les nourrissons et les enfants.

Cette étude a exploré l'effet de l'ivacaftor sur le LCI et l'efficacité de l'ivacaftor sur d'autres paramètres cliniques et biomarqueurs de la maladie pulmonaire FK chez des sujets âgés de 6 ans et plus atteints de FK qui ont la mutation G551D-CFTR sur au moins 1 allèle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins ou féminins avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose
  • Doit avoir la mutation G551D-CFTR dans au moins 1 allèle
  • VEMS > 90 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille

Critère d'exclusion:

  • Participation continue à une autre étude clinique thérapeutique ou participation antérieure à une étude expérimentale sur un médicament dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Utilisation d'un traitement salin hypertonique inhalé dans les 2 semaines suivant la visite de la période 1, jour 1

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Séquence de traitement 1
Ivacaftor administré pendant la période de traitement 1 et placebo administré pendant la période de traitement 2.
Médicament: Ivacaftor
Comprimé de 150 mg, voie orale, deux fois par jour toutes les 12 heures (q12h)
Médicament: Placebo
Comprimé, voie orale, deux fois par jour toutes les 12 heures (q12h)
Expérimental: Séquence de traitement 2
Placebo administré dans la Période de traitement 1 et ivacaftor administré dans la Séquence de traitement 2.
Médicament: Ivacaftor
Comprimé de 150 mg, voie orale, deux fois par jour toutes les 12 heures (q12h)
Médicament: Placebo
Comprimé, voie orale, deux fois par jour toutes les 12 heures (q12h)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base de l'indice de clairance pulmonaire (ICL)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 29
L'indice de clairance pulmonaire (ICL) est une mesure de l'inhomogénéité de la ventilation dérivée d'un test de lavage à plusieurs respirations. Le LCI a été calculé comme le nombre de renouvellements de volume pulmonaire (volume expiré cumulé divisé par la capacité résiduelle fonctionnelle [FRC]) nécessaire pour réduire la concentration de SF6 en fin d'expiration à 1/40e de la valeur de départ.
Ligne de base jusqu'au jour 29

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du VEMS prédit
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 29
La spirométrie (mesurée par le FEV1) est une évaluation standardisée pour évaluer la fonction pulmonaire qui est le critère d'évaluation le plus largement utilisé dans les études sur la fibrose kystique.
Ligne de base jusqu'au jour 29
Changement par rapport à la ligne de base dans le chlorure de sueur
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 29
Le test de chlorure de sueur (iontophorèse quantitative de la pilocarpine) est un outil de diagnostic standard pour la mucoviscidose (FK), servant d'indicateur de l'activité du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR).
Ligne de base jusqu'au jour 29
Changement par rapport à la ligne de base du score du questionnaire CF révisé (CFQ-R) (score du domaine respiratoire, regroupé)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 29
Le CFQ-R est une mesure de la qualité de vie liée à la santé des sujets atteints de mucoviscidose. Chaque domaine est noté de 0 (le pire) à 100 (le meilleur). Une différence d'au moins 4 points dans le score du domaine respiratoire du CFQ-R est considérée comme une différence cliniquement importante minimale (MCID). Le principal objectif d'analyse était le domaine de la santé respiratoire, qui a été analysé en combinant toutes les versions du questionnaire d'auto-réponse de différents groupes d'âge (par exemple, les versions Adulte/Adolescent et Enfant).
Ligne de base jusqu'au jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Chercheur principal: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2010

Première publication (Estimation)

17 décembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 février 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2013

Dernière vérification

1 février 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX10-770-106

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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