Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten av Ivacaftor på lungeclearance-indeksen hos personer med cystisk fibrose og G551D-mutasjonen

4. februar 2013 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover-studie for å evaluere effekten av VX-770 på lungeclearance-indeksen hos personer med cystisk fibrose, G551D-mutasjonen og FEV1 >90 % predikert

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av ivacaftor (VX-770) på lungeclearance index (LCI) hos personer i alderen 6 år og eldre med cystisk fibrose (CF) som har G551D-CFTR-mutasjonen på minst 1 allel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For tiden er begrensede objektive tiltak tilgjengelig for å kvantifisere lungefunksjon hos CF-pasienter med mild lungesykdom. Lungeclearance index (LCI) avledet fra inert gass multiple-breath washout-testing (MBW) gir betydelig løfte om å evaluere tidlig lungesykdom ettersom studier har oppdaget abnormiteter hos en høy prosentandel av CF-pasienter med normal spirometri hos både spedbarn og barn.

Denne studien undersøkte effekten av ivacaftor på LCI og effekten av ivacaftor på andre kliniske og biomarkørendepunkter for CF-lungesykdom hos personer i alderen 6 år og eldre med CF som har G551D-CFTR-mutasjonen på minst 1 allel.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
      • London, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med bekreftet diagnose av CF
  • Må ha G551D-CFTR-mutasjonen i minst 1 allel
  • FEV1 >90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde

Ekskluderingskriterier:

  • Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie innen 30 dager før screening
  • Bruk av inhalert hypertonisk saltvannsbehandling innen 2 uker etter besøket for periode 1, dag 1

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingssekvens 1
Ivacaftor administrert i behandlingsperiode 1 og placebo gitt i behandlingsperiode 2.
Legemiddel: Ivacaftor
150 mg tablett, oral bruk, to ganger daglig hver 12. time (q12h)
Legemiddel: Placebo
Tablett, oral bruk, to ganger daglig hver 12. time (q12h)
Eksperimentell: Behandlingssekvens 2
Placebo administrert i behandlingsperiode 1 og ivacaftor administrert i behandlingssekvens 2.
Legemiddel: Ivacaftor
150 mg tablett, oral bruk, to ganger daglig hver 12. time (q12h)
Legemiddel: Placebo
Tablett, oral bruk, to ganger daglig hver 12. time (q12h)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI)
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 29
Lungeclearance index (LCI) er et mål på ventilasjonsinhomogenitet som er avledet fra en utvaskingstest med flere pust. LCI ble beregnet som antall lungevolumomsetninger (kumulativt utløpt volum delt på funksjonell gjenværende kapasitet [FRC]) som kreves for å redusere SF6-konsentrasjonen i endetid til 1/40 av startverdien.
Grunnlinje til og med dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått FEV1
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 29
Spirometri (målt ved FEV1) er en standardisert vurdering for å evaluere lungefunksjonen som er det mest brukte endepunktet i studier av cystisk fibrose.
Grunnlinje til og med dag 29
Endring fra baseline i svetteklorid
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 29
Svetteklorid-testen (kvantitativ pilokarpiniontoforese) er et standard diagnostisk verktøy for cystisk fibrose (CF), og fungerer som en indikator på cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) aktivitet.
Grunnlinje til og med dag 29
Endring fra baseline i CF-spørreskjema-revidert (CFQ-R)-poengsum (respiratorisk domenepoeng, samlet)
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 29
CFQ-R er et helserelatert livskvalitetsmål for personer med cystisk fibrose. Hvert domene scores fra 0 (dårligst) til 100 (best). En forskjell på minst 4 poeng i respirasjonsdomenepoengsummen til CFQ-R regnes som en minimal klinisk viktig forskjell (MCID). Det primære analytiske fokuset var respiratorisk helsedomen, som ble analysert ved å kombinere alle selvsvarsspørreskjemaversjoner fra forskjellige aldersgrupper (f.eks. voksen/ungdoms- og barnversjoner).
Grunnlinje til og med dag 29

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Hovedetterforsker: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2010

Først lagt ut (Anslag)

17. desember 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. februar 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2013

Sist bekreftet

1. februar 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX10-770-106

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere