Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effekten av Ivacaftor på lungclearanceindex hos patienter med cystisk fibros och G551D-mutationen

4 februari 2013 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, crossover-studie för att utvärdera effekten av VX-770 på lungclearanceindex hos patienter med cystisk fibros, G551D-mutationen och FEV1 >90 % förutspådd

Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av ivacaftor (VX-770) på lungclearance index (LCI) hos patienter i åldern 6 år och äldre med cystisk fibros (CF) som har G551D-CFTR-mutationen på minst 1 allel.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

För närvarande finns begränsade objektiva mått tillgängliga för att kvantifiera lungfunktionen hos CF-patienter med mild lungsjukdom. Lungclearance index (LCI) härlett från inert gas multiple-breath washout-testning (MBW) har betydande löfte om att utvärdera tidig lungsjukdom eftersom studier har upptäckt avvikelser hos en hög andel CF-patienter med normal spirometri hos både spädbarn och barn.

Denna studie undersökte effekten av ivacaftor på LCI och effekten av ivacaftor på andra kliniska och biomarkörändpunkter för CF-lungsjukdom hos försökspersoner i åldern 6 år och äldre med CF som har G551D-CFTR-mutationen på minst 1 allel.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien
      • London, Storbritannien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner med bekräftad diagnos av CF
  • Måste ha G551D-CFTR-mutationen i minst en allel
  • FEV1 >90 % av förväntad normal för ålder, kön och längd

Exklusions kriterier:

  • Pågående deltagande i en annan terapeutisk klinisk studie eller tidigare deltagande i en experimentell läkemedelsstudie inom 30 dagar före screening
  • Användning av inhalerad hypertonisk koksaltlösning inom 2 veckor efter besöket för period 1, dag 1

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingssekvens 1
Ivacaftor administrerat i behandlingsperiod 1 och placebo administrerat i behandlingsperiod 2.
Läkemedel: Ivacaftor
150 mg tablett, oral användning, två gånger dagligen var 12:e timme (q12h)
Läkemedel: Placebo
Tablett, oral användning, två gånger dagligen var 12:e timme (q12h)
Experimentell: Behandlingssekvens 2
Placebo administrerat i behandlingsperiod 1 och ivacaftor administrerat i behandlingssekvens 2.
Läkemedel: Ivacaftor
150 mg tablett, oral användning, två gånger dagligen var 12:e timme (q12h)
Läkemedel: Placebo
Tablett, oral användning, två gånger dagligen var 12:e timme (q12h)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i Lung Clearance Index (LCI)
Tidsram: Baslinje till och med dag 29
Lungclearance index (LCI) är ett mått på ventilationsinhomogenitet som härleds från ett tvättningstest med flera andetag. LCI beräknades som antalet lungvolymomsättningar (kumulativ förfallen volym dividerat med den funktionella restkapaciteten [FRC]) som krävdes för att reducera SF6-koncentrationen i sluttid till 1/40 av startvärdet.
Baslinje till och med dag 29

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad FEV1
Tidsram: Baslinje till och med dag 29
Spirometri (mätt med FEV1) är en standardiserad bedömning för att utvärdera lungfunktionen som är den mest använda effektmåttet i studier av cystisk fibros.
Baslinje till och med dag 29
Ändra från baslinjen i svettklorid
Tidsram: Baslinje till och med dag 29
Svettkloridtestet (kvantitativ pilokarpinjontofores) är ett standardverktyg för diagnostik för cystisk fibros (CF), som fungerar som en indikator på aktiviteten för cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR).
Baslinje till och med dag 29
Ändring från baslinjen i CF-enkätreviderad (CFQ-R)-poäng (respiratorisk domänpoäng, poolad)
Tidsram: Baslinje till och med dag 29
CFQ-R är ett hälsorelaterat livskvalitetsmått för personer med cystisk fibros. Varje domän får poäng från 0 (sämst) till 100 (bäst). En skillnad på minst 4 poäng i respiratorisk domänpoäng för CFQ-R anses vara en minimal kliniskt viktig skillnad (MCID). Det primära analytiska fokuset var andningshälsodomänen, som analyserades genom att kombinera alla versioner av självsvarsfrågeformulär från olika åldersgrupper (t.ex. versioner för vuxna/ungdomar och barn).
Baslinje till och med dag 29

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Huvudutredare: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 december 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2010

Första postat (Uppskatta)

17 december 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

11 februari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2013

Senast verifierad

1 februari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX10-770-106

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera