Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinku ivakaftoru na index clearance plic u subjektů s cystickou fibrózou a mutací G551D

4. února 2013 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie fáze 2 k vyhodnocení účinku VX-770 na index plicní clearance u subjektů s cystickou fibrózou, mutací G551D a FEV1 > 90 % předpokládané

Účelem této studie je vyhodnotit účinek ivakaftoru (VX-770) na index plicní clearance (LCI) u subjektů ve věku 6 let a starších s cystickou fibrózou (CF), kteří mají mutaci G551D-CFTR na alespoň 1 alele.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V současné době jsou k dispozici omezená objektivní měření pro kvantifikaci plicních funkcí u pacientů s CF s mírným plicním onemocněním. Index plicní clearance (LCI) odvozený z testování vymývání více dechů inertním plynem (MBW) má značný příslib pro hodnocení časných plicních onemocnění, protože studie odhalily abnormality u vysokého procenta pacientů s CF s normální spirometrií u kojenců i dětí.

Tato studie zkoumala účinek ivakaftoru na LCI a účinnost ivakaftoru na další klinické a biomarkerové koncové body CF plicního onemocnění u subjektů ve věku 6 let a starších s CF, kteří mají mutaci G551D-CFTR na alespoň 1 alele.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
      • London, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy s potvrzenou diagnózou CF
  • Musí mít mutaci G551D-CFTR alespoň v 1 alele
  • FEV1 > 90 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku

Kritéria vyloučení:

  • Průběžná účast v jiné terapeutické klinické studii nebo předchozí účast ve studii hodnoceného léčiva během 30 dnů před screeningem
  • Použití inhalační hypertonické léčby fyziologickým roztokem do 2 týdnů od návštěvy v období 1, den 1

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sekvence ošetření 1
Ivacaftor podávaný v léčebném období 1 a placebo podávané v léčebném období 2.
Lék: Ivacaftor
150 mg tableta, perorální podání, dvakrát denně každých 12 hodin (q 12h)
Lék: Placebo
Tablety, perorální podání, dvakrát denně každých 12 hodin (q12h)
Experimentální: Sekvence ošetření 2
Placebo podávané v léčebném období 1 a ivakaftor podávané v léčebné sekvenci 2.
Lék: Ivacaftor
150 mg tableta, perorální podání, dvakrát denně každých 12 hodin (q 12h)
Lék: Placebo
Tablety, perorální podání, dvakrát denně každých 12 hodin (q12h)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna indexu plicní clearance (LCI) od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do dne 29
Index plicní clearance (LCI) je mírou nehomogenity ventilace, která je odvozena z testu vymývání více dechů. LCI byla vypočtena jako počet obratů plicního objemu (kumulativní vydechnutý objem dělený funkční reziduální kapacitou [FRC]) potřebných ke snížení koncentrace SF6 na konci výdechu na 1/40 výchozí hodnoty.
Výchozí stav do dne 29

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané FEV1
Časové okno: Výchozí stav do dne 29
Spirometrie (měřená pomocí FEV1) je standardizované hodnocení pro hodnocení funkce plic, které je nejrozšířenějším koncovým bodem ve studiích cystické fibrózy.
Výchozí stav do dne 29
Změna od základní hodnoty v chloridu potu
Časové okno: Výchozí stav do dne 29
Test chloridu potu (kvantitativní pilokarpinová iontoforéza) je standardní diagnostický nástroj pro cystickou fibrózu (CF), sloužící jako indikátor aktivity transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.
Výchozí stav do dne 29
Změna od základní hodnoty ve skóre revidovaného dotazníku CF (CFQ-R) (skóre respirační domény, sdružené)
Časové okno: Výchozí stav do dne 29
CFQ-R je měření kvality života související se zdravím pro subjekty s cystickou fibrózou. Každá doména je hodnocena od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší). Rozdíl alespoň 4 bodů ve skóre respirační domény CFQ-R je považován za minimální klinicky významný rozdíl (MCID). Primárním analytickým zaměřením byla oblast respiračního zdraví, která byla analyzována kombinací všech verzí dotazníku s vlastní odpovědí z různých věkových skupin (např. verze pro dospělé/dospívající a děti).
Výchozí stav do dne 29

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Vrchní vyšetřovatel: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

17. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. února 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2013

Naposledy ověřeno

1. února 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX10-770-106

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit