Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wpływu iwakaftoru na wskaźnik klirensu płuc u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją G551D

4 lutego 2013 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe fazy 2 w celu oceny wpływu VX-770 na wskaźnik klirensu płuc u pacjentów z mukowiscydozą, mutacją G551D i FEV1 >90% wartości przewidywanej

Celem tego badania jest ocena wpływu iwakaftoru (VX-770) na wskaźnik klirensu płucnego (LCI) u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z mukowiscydozą (CF), którzy mają mutację G551D-CFTR na co najmniej 1 allelu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Obecnie dostępne są ograniczone obiektywne pomiary czynności płuc u pacjentów z mukowiscydozą z łagodną chorobą płuc. Wskaźnik klirensu płuc (LCI) uzyskany na podstawie badania wypłukiwania gazem obojętnym (MBW) jest bardzo obiecujący w ocenie wczesnej choroby płuc, ponieważ badania wykryły nieprawidłowości u wysokiego odsetka pacjentów z mukowiscydozą z prawidłową spirometrią zarówno u niemowląt, jak iu dzieci.

W badaniu tym oceniano wpływ iwakaftoru na LCI oraz skuteczność iwakaftoru w innych klinicznych i biomarkerowych punktach końcowych mukowiscydozy u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z mukowiscydozą, u których występuje mutacja G551D-CFTR w co najmniej 1 allelu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy
  • Musi mieć mutację G551D-CFTR w co najmniej 1 allelu
  • FEV1 >90% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżący udział w innym terapeutycznym badaniu klinicznym lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie wziewnej hipertonicznej soli fizjologicznej w ciągu 2 tygodni od wizyty w okresie 1, w dniu 1

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sekwencja leczenia 1
Iwakaftor podawany w okresie leczenia 1 i placebo podawane w okresie leczenia 2.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 mg, podanie doustne, dwa razy dziennie co 12 godzin (co 12 godzin)
Lek: Placebo
Tabletka, podanie doustne, dwa razy dziennie co 12 godzin (co 12 godzin)
Eksperymentalny: Sekwencja leczenia 2
Placebo podawane w 1. okresie leczenia i iwakaftor w 2. sekwencji leczenia.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 mg, podanie doustne, dwa razy dziennie co 12 godzin (co 12 godzin)
Lek: Placebo
Tabletka, podanie doustne, dwa razy dziennie co 12 godzin (co 12 godzin)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 29
Wskaźnik klirensu płuc (LCI) jest miarą niejednorodności wentylacji, która pochodzi z testu wypłukiwania wielu oddechów. LCI obliczono jako liczbę obrotów objętościowych płuc (skumulowana objętość wydychana podzielona przez funkcjonalną pojemność resztkową [FRC]) wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia SF6 do 1/40 wartości początkowej.
Linia bazowa do dnia 29

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej FEV1
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 29
Spirometria (mierzona za pomocą FEV1) to wystandaryzowana ocena czynności płuc, która jest najczęściej stosowanym punktem końcowym w badaniach nad mukowiscydozą.
Linia bazowa do dnia 29
Zmiana stężenia chlorków w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 29
Test chlorków w pocie (ilościowa jonoforeza pilokarpiny) jest standardowym narzędziem diagnostycznym mukowiscydozy (CF), służącym jako wskaźnik aktywności transbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR) mukowiscydozy.
Linia bazowa do dnia 29
Zmiana wyniku skorygowanego kwestionariusza CF (CFQ-R) w stosunku do wartości początkowej (wynik domeny oddechowej, połączony)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 29
CFQ-R jest miarą jakości życia związanej ze zdrowiem osób z mukowiscydozą. Każda domena jest oceniana w skali od 0 (najgorsza) do 100 (najlepsza). Różnica o co najmniej 4 punkty w punktacji domeny oddechowej kwestionariusza CFQ-R jest uważana za minimalną różnicę istotną klinicznie (MCID). Głównym celem analitycznym była dziedzina zdrowia układu oddechowego, którą analizowano, łącząc wszystkie wersje kwestionariuszy z odpowiedziami własnymi z różnych grup wiekowych (np. wersje dla dorosłych/młodzieży i dzieci).
Linia bazowa do dnia 29

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Główny śledczy: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 lutego 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX10-770-106

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj