낭포성 섬유증 및 G551D 돌연변이가 있는 피험자의 폐 청소 지수에 대한 Ivacaftor의 효과 연구
2013년 2월 4일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증, G551D 돌연변이 및 FEV1 >90% 예측 대상자의 폐 청소 지수에 대한 VX-770의 효과를 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구
이 연구의 목적은 적어도 1개의 대립유전자에 G551D-CFTR 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF)이 있는 6세 이상의 피험자에서 폐 청소율 지수(LCI)에 대한 ivacaftor(VX-770)의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
현재 가벼운 폐 질환이 있는 CF 환자의 폐 기능을 정량화하기 위해 제한된 객관적 측정이 가능합니다. 불활성 가스 다중 호흡 세척(MBW) 검사에서 파생된 폐 청소 지수(LCI)는 연구에서 유아와 어린이 모두에서 정상 폐활량계를 가진 CF 환자의 높은 비율에서 이상을 발견했기 때문에 초기 폐 질환을 평가할 수 있는 상당한 가능성을 가지고 있습니다.
이 연구는 최소 1개의 대립유전자에 G551D-CFTR 돌연변이가 있는 6세 이상의 CF 환자를 대상으로 LCI에 대한 ivacaftor의 효과 및 CF 폐 질환의 다른 임상 및 바이오마커 종점에 대한 ivacaftor의 효능을 조사했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CF 진단이 확인된 남성 또는 여성 피험자
- 최소한 1개의 대립유전자에 G551D-CFTR 돌연변이가 있어야 합니다.
- FEV1 >나이, 성별, 키에 대한 예상 정상의 90%
제외 기준:
- 스크리닝 전 30일 이내에 다른 치료적 임상 연구에 지속적으로 참여하거나 시험 약물 연구에 이전에 참여
- 기간 1, 1일 방문 후 2주 이내에 흡입 고장 식염수 치료 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 순서 1
치료 기간 1에 Ivacaftor 투여 및 치료 기간 2에 위약 투여.
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150mg 정제, 경구 사용, 12시간마다 1일 2회(q12h)
정제, 경구 사용, 12시간마다 1일 2회(q12h)
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실험적: 치료 순서 2
치료 기간 1에서 위약 투여 및 치료 순서 2에서 ivacaftor 투여.
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150mg 정제, 경구 사용, 12시간마다 1일 2회(q12h)
정제, 경구 사용, 12시간마다 1일 2회(q12h)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LCI(Lung Clearance Index)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선부터 29일까지
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폐 청소 지수(LCI)는 다중 호흡 세척 테스트에서 파생된 환기 비균질성의 척도입니다.
LCI는 호기말 SF6 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 용적 회전율(누적 호기 용적을 기능적 잔류 용량[FRC]로 나눈 값)의 수로 계산되었습니다.
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기준선부터 29일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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백분율 예측 FEV1의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선부터 29일까지
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폐활량계(FEV1로 측정)는 낭포성 섬유증 연구에서 가장 널리 사용되는 종점인 폐 기능을 평가하기 위한 표준화된 평가입니다.
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기준선부터 29일까지
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땀 염화물의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선부터 29일까지
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땀 염화물(정량적 필로카르핀 이온토포레시스) 검사는 낭포성 섬유증(CFTR) 활동의 지표 역할을 하는 낭포성 섬유증(CF)의 표준 진단 도구입니다.
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기준선부터 29일까지
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CF Questionnaire-Revised(CFQ-R) 점수의 기준선에서 변경(호흡 영역 점수, 통합)
기간: 기준선부터 29일까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 환자를 위한 건강 관련 삶의 질 척도입니다.
각 도메인은 0(최악)에서 100(최상)까지 점수가 매겨집니다.
CFQ-R의 호흡 영역 점수에서 최소 4점의 차이는 최소한의 임상적으로 중요한 차이(MCID)로 간주됩니다.
1차 분석 초점은 호흡기 건강 영역이었으며, 다른 연령 그룹(예: 성인/청소년 및 어린이 버전)의 모든 자가 응답 설문지 버전을 결합하여 분석했습니다.
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기준선부터 29일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
- 수석 연구원: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 15일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2013년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX10-770-106
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