Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van het effect van Ivacaftor op de longklaringsindex bij proefpersonen met cystische fibrose en de G551D-mutatie

4 februari 2013 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over-studie om het effect van VX-770 op de longklaringsindex te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose, de G551D-mutatie en FEV1 >90% voorspeld

Het doel van deze studie is het evalueren van het effect van ivacaftor (VX-770) op de longklaringsindex (LCI) bij proefpersonen van 6 jaar en ouder met cystische fibrose (CF) die de G551D-CFTR-mutatie op ten minste 1 allel hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Momenteel zijn er beperkte objectieve metingen beschikbaar om de longfunctie te kwantificeren bij CF-patiënten met een milde longziekte. De longklaringsindex (LCI), afgeleid van inert gas multiple-breath wash-out (MBW)-testen, is veelbelovend om vroege longaandoeningen te evalueren, aangezien studies afwijkingen hebben ontdekt bij een hoog percentage CF-patiënten met normale spirometrie bij zowel baby's als kinderen.

Deze studie onderzocht het effect van ivacaftor op de LCI en de werkzaamheid van ivacaftor op andere klinische eindpunten en biomarkereindpunten van CF-longziekte bij patiënten van 6 jaar en ouder met CF die de G551D-CFTR-mutatie op ten minste 1 allel hebben.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met bevestigde diagnose van CF
  • Moet de G551D-CFTR-mutatie hebben in ten minste 1 allel
  • FEV1 >90% van voorspeld normaal voor leeftijd, geslacht en lengte

Uitsluitingscriteria:

  • Doorlopende deelname aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek of eerdere deelname aan een geneesmiddelonderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gebruik van geïnhaleerde hypertone zoutoplossing binnen 2 weken na het bezoek van periode 1, dag 1

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsvolgorde 1
Ivacaftor toegediend in behandelperiode 1 en placebo toegediend in behandelperiode 2.
Geneesmiddel: Ivacaftor
150 mg tablet, oraal gebruik, tweemaal daags om de 12 uur (q12h)
Geneesmiddel: Placebo
Tablet, oraal gebruik, tweemaal daags om de 12 uur (q12h)
Experimenteel: Behandelingsvolgorde 2
Placebo toegediend in behandelperiode 1 en ivacaftor toegediend in behandelvolgorde 2.
Geneesmiddel: Ivacaftor
150 mg tablet, oraal gebruik, tweemaal daags om de 12 uur (q12h)
Geneesmiddel: Placebo
Tablet, oraal gebruik, tweemaal daags om de 12 uur (q12h)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline in longklaringsindex (LCI)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 29
De longklaringsindex (LCI) is een maat voor de inhomogeniteit van de ventilatie die is afgeleid van een uitspoelingstest met meerdere ademhalingen. De LCI werd berekend als het aantal longvolume-turnovers (cumulatief uitgeademd volume gedeeld door de functionele restcapaciteit [FRC]) dat nodig is om de end-tidal SF6-concentratie te verlagen tot 1/40ste van de startwaarde.
Basislijn tot en met dag 29

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde FEV1
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 29
Spirometrie (zoals gemeten door FEV1) is een gestandaardiseerde beoordeling om de longfunctie te evalueren, het meest gebruikte eindpunt in onderzoeken naar cystische fibrose.
Basislijn tot en met dag 29
Verandering van basislijn in zweetchloride
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 29
De zweetchloride-test (kwantitatieve pilocarpine-iontoforese) is een standaard diagnostisch hulpmiddel voor cystic fibrosis (CF) en dient als een indicator van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-activiteit.
Basislijn tot en met dag 29
Verandering ten opzichte van baseline in CF-vragenlijst-herziene (CFQ-R)-score (ademhalingsdomeinscore, gepoold)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 29
De CFQ-R is een gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-maatstaf voor patiënten met cystic fibrosis. Elk domein wordt gescoord van 0 (slechtste) tot 100 (beste). Een verschil van minimaal 4 punten in de respiratoire domeinscore van de CFQ-R wordt beschouwd als een minimaal klinisch belangrijk verschil (MCID). De primaire analytische focus was het respiratoire gezondheidsdomein, dat werd geanalyseerd door alle versies van zelf-antwoordvragenlijsten van verschillende leeftijdsgroepen te combineren (bijv. versies voor volwassenen/adolescenten en kinderen).
Basislijn tot en met dag 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Hoofdonderzoeker: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

17 december 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 februari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2013

Laatst geverifieerd

1 februari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX10-770-106

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Armenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren