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Estudio del efecto de ivacaftor sobre el índice de depuración pulmonar en sujetos con fibrosis quística y mutación G551D

4 de febrero de 2013 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio cruzado de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar el efecto de VX-770 en el índice de depuración pulmonar en sujetos con fibrosis quística, la mutación G551D y FEV1 >90 % previsto

El propósito de este estudio es evaluar el efecto de ivacaftor (VX-770) sobre el índice de depuración pulmonar (LCI) en sujetos de 6 años o más con fibrosis quística (FQ) que tienen la mutación G551D-CFTR en al menos 1 alelo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Actualmente, se dispone de medidas objetivas limitadas para cuantificar la función pulmonar en pacientes con FQ y enfermedad pulmonar leve. El índice de depuración pulmonar (LCI) derivado de la prueba de lavado con respiración múltiple (MBW) con gas inerte es muy prometedor para evaluar la enfermedad pulmonar temprana, ya que los estudios han detectado anomalías en un alto porcentaje de pacientes con FQ con espirometría normal tanto en bebés como en niños.

Este estudio exploró el efecto de ivacaftor en LCI y la eficacia de ivacaftor en otros criterios de valoración clínicos y de biomarcadores de enfermedad pulmonar con FQ en sujetos de 6 años o más con FQ que tienen la mutación G551D-CFTR en al menos 1 alelo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • London, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos o femeninos con diagnóstico confirmado de FQ
  • Debe tener la mutación G551D-CFTR en al menos 1 alelo
  • FEV1 >90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura

Criterio de exclusión:

  • Participación continua en otro estudio clínico terapéutico o participación previa en un estudio de investigación de medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la selección
  • Uso de tratamiento con solución salina hipertónica inhalada dentro de las 2 semanas posteriores a la visita del Período 1, Día 1

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Secuencia de tratamiento 1
Ivacaftor administrado en el Período de tratamiento 1 y placebo administrado en el Período de tratamiento 2.
Droga: Ivacaftor
Comprimido de 150 mg, uso oral, dos veces al día cada 12 horas (q12h)
Droga: Placebo
Tableta, uso oral, dos veces al día cada 12 horas (q12h)
Experimental: Secuencia de tratamiento 2
Placebo administrado en el Período de tratamiento 1 e ivacaftor administrado en la Secuencia de tratamiento 2.
Droga: Ivacaftor
Comprimido de 150 mg, uso oral, dos veces al día cada 12 horas (q12h)
Droga: Placebo
Tableta, uso oral, dos veces al día cada 12 horas (q12h)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el índice de depuración pulmonar (LCI)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 29
El índice de depuración pulmonar (LCI) es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de múltiples respiraciones. El LCI se calculó como el número de recambios de volumen pulmonar (volumen espirado acumulativo dividido por la capacidad residual funcional [FRC]) necesarios para reducir la concentración de SF6 al final de la espiración a 1/40 del valor inicial.
Línea de base hasta el día 29

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en porcentaje previsto FEV1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 29
La espirometría (medida por FEV1) es una evaluación estandarizada para evaluar la función pulmonar que es el criterio de valoración más utilizado en los estudios de fibrosis quística.
Línea de base hasta el día 29
Cambio desde el inicio en el cloruro de sudor
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 29
La prueba de cloruro de sudor (iontoforesis cuantitativa de pilocarpina) es una herramienta de diagnóstico estándar para la fibrosis quística (FQ), que sirve como indicador de la actividad del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
Línea de base hasta el día 29
Cambio desde el inicio en la puntuación revisada del cuestionario CF (CFQ-R) (puntuación del dominio respiratorio, agrupada)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 29
El CFQ-R es una medida de calidad de vida relacionada con la salud para sujetos con fibrosis quística. Cada dominio se puntúa de 0 (peor) a 100 (mejor). Una diferencia de al menos 4 puntos en la puntuación del dominio respiratorio del CFQ-R se considera una diferencia mínima clínicamente importante (MCID). El enfoque analítico principal fue el dominio de la salud respiratoria, que se analizó combinando todas las versiones del cuestionario de auto-respuesta de diferentes grupos de edad (por ejemplo, versiones para adultos/adolescentes y niños).
Línea de base hasta el día 29

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Investigador principal: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de diciembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de diciembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

11 de febrero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2013

Última verificación

1 de febrero de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX10-770-106

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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