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Studio dell'effetto di Ivacaftor sull'indice di clearance polmonare in soggetti con fibrosi cistica e mutazione G551D

4 febbraio 2013 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio crossover di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'effetto di VX-770 sull'indice di clearance polmonare in soggetti con fibrosi cistica, mutazione G551D e FEV1 >90% del previsto

Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto di ivacaftor (VX-770) sull'indice di clearance polmonare (LCI) in soggetti di età pari o superiore a 6 anni con fibrosi cistica (FC) che presentano la mutazione G551D-CFTR su almeno 1 allele.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Attualmente, sono disponibili misure oggettive limitate per quantificare la funzione polmonare nei pazienti CF con malattia polmonare lieve. L'indice di clearance polmonare (LCI) derivato dal test MBW (Inert Gas Multiple Breathout) è molto promettente per valutare le malattie polmonari precoci poiché gli studi hanno rilevato anomalie in un'alta percentuale di pazienti con FC con spirometria normale sia nei neonati che nei bambini.

Questo studio ha esplorato l'effetto di ivacaftor su LCI e l'efficacia di ivacaftor su altri endpoint clinici e di biomarcatori della malattia polmonare CF in soggetti di età pari o superiore a 6 anni con FC che hanno la mutazione G551D-CFTR su almeno 1 allele.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi confermata di FC
  • Deve avere la mutazione G551D-CFTR in almeno 1 allele
  • FEV1 >90% del normale previsto per età, sesso e altezza

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione in corso a un altro studio clinico terapeutico o precedente partecipazione a uno studio sperimentale sui farmaci nei 30 giorni precedenti lo screening
  • Uso di trattamento con soluzione salina ipertonica inalata entro 2 settimane dalla visita del Periodo 1, Giorno 1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sequenza di trattamento 1
Ivacaftor somministrato nel Periodo di trattamento 1 e placebo somministrato nel Periodo di trattamento 2.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 mg, uso orale, due volte al giorno ogni 12 ore (q12h)
Droga: Placebo
Compressa, uso orale, due volte al giorno ogni 12 ore (q12h)
Sperimentale: Sequenza di trattamento 2
Placebo somministrato nel Periodo di trattamento 1 e ivacaftor somministrato nella Sequenza di trattamento 2.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 mg, uso orale, due volte al giorno ogni 12 ore (q12h)
Droga: Placebo
Compressa, uso orale, due volte al giorno ogni 12 ore (q12h)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare (LCI)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 29
L'indice di clearance polmonare (LCI) è una misura della disomogeneità della ventilazione derivata da un test di washout multirespiro. L'LCI è stato calcolato come il numero di turnover del volume polmonare (volume espiratorio cumulativo diviso per la capacità funzionale residua [FRC]) necessario per ridurre la concentrazione end-tidal di SF6 a 1/40 del valore iniziale.
Basale fino al giorno 29

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del FEV1 previsto
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 29
La spirometria (misurata dal FEV1) è una valutazione standardizzata per valutare la funzione polmonare che è l'endpoint più utilizzato negli studi sulla fibrosi cistica.
Basale fino al giorno 29
Variazione rispetto al basale del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 29
Il test del cloruro nel sudore (ionoforesi quantitativa della pilocarpina) è uno strumento diagnostico standard per la fibrosi cistica (CF), che funge da indicatore dell'attività del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Basale fino al giorno 29
Variazione rispetto al basale nel punteggio CFQ-Revised Questionnaire (CFQ-R) (punteggio del dominio respiratorio, raggruppato)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 29
Il CFQ-R è una misura della qualità della vita correlata alla salute per i soggetti con fibrosi cistica. Ogni dominio ha un punteggio da 0 (peggiore) a 100 (migliore). Una differenza di almeno 4 punti nel punteggio del dominio respiratorio del CFQ-R è considerata una differenza minima clinicamente importante (MCID). L'obiettivo analitico primario era il dominio della salute respiratoria, che è stato analizzato combinando tutte le versioni del questionario di auto-risposta di diversi gruppi di età (ad esempio, versioni per adulti/adolescenti e bambini).
Basale fino al giorno 29

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Investigatore principale: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

17 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 febbraio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2013

Ultimo verificato

1 febbraio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX10-770-106

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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