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Untersuchung der Wirkung von Ivacaftor auf den Lungen-Clearance-Index bei Patienten mit Mukoviszidose und der G551D-Mutation

4. Februar 2013 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirkung von VX-770 auf den Lungen-Clearance-Index bei Patienten mit Mukoviszidose, der G551D-Mutation und FEV1 > 90 % vorhergesagt

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirkung von Ivacaftor (VX-770) auf den Lungen-Clearance-Index (LCI) bei Patienten ab 6 Jahren mit Mukoviszidose (CF) zu bewerten, die die G551D-CFTR-Mutation auf mindestens einem Allel aufweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Derzeit stehen nur begrenzte objektive Messungen zur Quantifizierung der Lungenfunktion bei CF-Patienten mit leichter Lungenerkrankung zur Verfügung. Der aus Inertgas-Multibreath-Washout-Tests (MBW) abgeleitete Lungen-Clearance-Index (LCI) ist vielversprechend für die Beurteilung früher Lungenerkrankungen, da Studien bei einem hohen Prozentsatz von CF-Patienten mit normaler Spirometrie sowohl bei Säuglingen als auch bei Kindern Anomalien festgestellt haben.

Diese Studie untersuchte die Wirkung von Ivacaftor auf den LCI und die Wirksamkeit von Ivacaftor auf andere klinische Endpunkte und Biomarker-Endpunkte der CF-Lungenerkrankung bei Patienten ab 6 Jahren mit CF, die die G551D-CFTR-Mutation auf mindestens einem Allel aufweisen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden mit bestätigter CF-Diagnose
  • Muss die G551D-CFTR-Mutation in mindestens einem Allel aufweisen
  • FEV1 >90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Ausschlusskriterien:

  • Laufende Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb der 30 Tage vor dem Screening
  • Anwendung einer inhalativen Behandlung mit hypertoner Kochsalzlösung innerhalb von 2 Wochen nach dem Besuch in Periode 1, Tag 1

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungssequenz 1
Ivacaftor wurde in Behandlungszeitraum 1 verabreicht und Placebo wurde in Behandlungszeitraum 2 verabreicht.
Arzneimittel: Ivacaftor
150-mg-Tablette, orale Einnahme, zweimal täglich alle 12 Stunden (alle 12 Stunden)
Arzneimittel: Placebo
Tablette, orale Anwendung, zweimal täglich alle 12 Stunden (alle 12 Stunden)
Experimental: Behandlungssequenz 2
Placebo wurde in Behandlungsperiode 1 und Ivacaftor in Behandlungssequenz 2 verabreicht.
Arzneimittel: Ivacaftor
150-mg-Tablette, orale Einnahme, zweimal täglich alle 12 Stunden (alle 12 Stunden)
Arzneimittel: Placebo
Tablette, orale Anwendung, zweimal täglich alle 12 Stunden (alle 12 Stunden)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Lung Clearance Index (LCI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 29
Der Lung Clearance Index (LCI) ist ein Maß für die Inhomogenität der Beatmung, das aus einem Auswaschtest mit mehreren Atemzügen abgeleitet wird. Der LCI wurde als Anzahl der Lungenvolumenumsätze (kumulatives ausgeatmetes Volumen dividiert durch die funktionelle Residualkapazität [FRC]) berechnet, die erforderlich sind, um die endexspiratorische SF6-Konzentration auf 1/40 des Ausgangswerts zu reduzieren.
Ausgangswert bis Tag 29

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FEV1
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 29
Die Spirometrie (gemessen anhand des FEV1) ist eine standardisierte Beurteilung zur Beurteilung der Lungenfunktion, dem am häufigsten verwendeten Endpunkt in Mukoviszidose-Studien.
Ausgangswert bis Tag 29
Änderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 29
Der Schweißchloridtest (quantitative Pilocarpin-Iontophorese) ist ein Standarddiagnoseinstrument für Mukoviszidose (CF) und dient als Indikator für die Aktivität des Transmembranleitfähigkeitsregulators (CFTR) bei Mukoviszidose.
Ausgangswert bis Tag 29
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score (Respiratory Domain Score, gepoolt)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 29
Der CFQ-R ist ein gesundheitsbezogenes Maß für die Lebensqualität von Patienten mit Mukoviszidose. Jede Domain wird von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten) bewertet. Ein Unterschied von mindestens 4 Punkten im Atemdomänen-Score des CFQ-R gilt als minimaler klinisch wichtiger Unterschied (MCID). Der primäre analytische Schwerpunkt lag auf dem Bereich der Atemwegsgesundheit, der durch die Kombination aller Versionen des Selbstantwortfragebogens aus verschiedenen Altersgruppen (z. B. Versionen für Erwachsene/Jugendliche und Kinder) analysiert wurde.
Ausgangswert bis Tag 29

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Hauptermittler: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Februar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX10-770-106

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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