Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af virkningen af ​​Ivacaftor på lungeclearance-indekset hos personer med cystisk fibrose og G551D-mutationen

4. februar 2013 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, crossover-studie for at evaluere effekten af ​​VX-770 på lungeclearance-indekset hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, G551D-mutationen og FEV1 >90 % forudsagt

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​ivacaftor (VX-770) på lungeclearance index (LCI) hos personer i alderen 6 år og ældre med cystisk fibrose (CF), som har G551D-CFTR-mutationen på mindst 1 allel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I øjeblikket er begrænsede objektive mål tilgængelige til at kvantificere lungefunktionen hos CF-patienter med mild lungesygdom. Lungeclearance index (LCI) afledt af inert gas multiple-breath washout-test (MBW) giver et betydeligt løfte om at evaluere tidlig lungesygdom, da undersøgelser har påvist abnormiteter hos en høj procentdel af CF-patienter med normal spirometri hos både spædbørn og børn.

Denne undersøgelse undersøgte effekten af ​​ivacaftor på LCI og effektiviteten af ​​ivacaftor på andre kliniske og biomarkørendepunkter for CF-lungesygdom hos forsøgspersoner i alderen 6 år og ældre med CF, som har G551D-CFTR-mutationen på mindst 1 allel.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med bekræftet diagnose af CF
  • Skal have G551D-CFTR-mutationen i mindst 1 allel
  • FEV1 >90 % af forventet normal for alder, køn og højde

Ekskluderingskriterier:

  • Løbende deltagelse i en anden terapeutisk klinisk undersøgelse eller forudgående deltagelse i en afprøvende lægemiddelundersøgelse inden for de 30 dage før screening
  • Brug af inhaleret hypertonisk saltvandsbehandling inden for 2 uger efter periode 1, dag 1 besøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingssekvens 1
Ivacaftor administreret i behandlingsperiode 1 og placebo administreret i behandlingsperiode 2.
Medicin: Ivacaftor
150 mg tablet, oral brug, to gange dagligt hver 12. time (q12h)
Medicin: Placebo
Tablet, oral brug, to gange dagligt hver 12. time (q12h)
Eksperimentel: Behandlingssekvens 2
Placebo administreret i behandlingsperiode 1 og ivacaftor administreret i behandlingssekvens 2.
Medicin: Ivacaftor
150 mg tablet, oral brug, to gange dagligt hver 12. time (q12h)
Medicin: Placebo
Tablet, oral brug, to gange dagligt hver 12. time (q12h)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i Lung Clearance Index (LCI)
Tidsramme: Baseline til og med dag 29
Lungeclearance index (LCI) er et mål for ventilationsinhomogenitet, der er afledt af en udvaskningstest med flere vejrtrækninger. LCI blev beregnet som antallet af lungevolumen-omsætninger (kumulativt udløbet volumen divideret med den funktionelle restkapacitet [FRC]), der kræves for at reducere SF6-sluttidalkoncentrationen til 1/40 af startværdien.
Baseline til og med dag 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1
Tidsramme: Baseline til og med dag 29
Spirometri (som målt ved FEV1) er en standardiseret vurdering til evaluering af lungefunktionen, som er det mest udbredte endepunkt i undersøgelser af cystisk fibrose.
Baseline til og med dag 29
Skift fra baseline i svedklorid
Tidsramme: Baseline til og med dag 29
Svedklorid-testen (kvantitativ pilocarpiniontoforese) er et standard diagnostisk værktøj til cystisk fibrose (CF), der tjener som en indikator for cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR) aktivitet.
Baseline til og med dag 29
Ændring fra baseline i CF-spørgeskema-revideret (CFQ-R)-score (respiratorisk domæne-score, samlet)
Tidsramme: Baseline til og med dag 29
CFQ-R er et sundhedsrelateret livskvalitetsmål for personer med cystisk fibrose. Hvert domæne scores fra 0 (dårligst) til 100 (bedst). En forskel på mindst 4 point i respiratorisk domænescore for CFQ-R betragtes som en minimal klinisk vigtig forskel (MCID). Det primære analytiske fokus var det respiratoriske sundhedsdomæne, som blev analyseret ved at kombinere alle selvbesvarede spørgeskemaversioner fra forskellige aldersgrupper (f.
Baseline til og med dag 29

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Ledende efterforsker: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2010

Først opslået (Skøn)

17. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. februar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2013

Sidst verificeret

1. februar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX10-770-106

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner