Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ivacaftornak a tüdő clearance indexére gyakorolt ​​hatásának vizsgálata cisztás fibrózisban és G551D mutációban szenvedő betegeknél

2013. február 4. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat a VX-770 tüdő clearance indexére gyakorolt ​​hatásának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő, G551D mutációval és 90%-nál nagyobb FEV1-ben szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ivakaftor (VX-770) hatását a tüdő clearance indexére (LCI) olyan 6 éves vagy idősebb, cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyoknál, akiknél a G551D-CFTR mutáció legalább 1 allélen van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Jelenleg korlátozott objektív mérések állnak rendelkezésre az enyhe tüdőbetegségben szenvedő CF-betegek tüdőfunkciójának számszerűsítésére. Az inert gázos többszörös lélegzetvételű kimosódás (MBW) vizsgálatból származó tüdő clearance index (LCI) jelentős ígéretet jelent a korai tüdőbetegség értékelésében, mivel a vizsgálatok a normál spirometriájú CF-betegek nagy százalékában mutattak ki eltéréseket csecsemőknél és gyermekeknél egyaránt.

Ez a vizsgálat az ivakaftor LCI-re gyakorolt ​​hatását és az ivakaftor hatékonyságát a CF tüdőbetegség egyéb klinikai és biomarker végpontjaira vizsgálta olyan 6 éves és idősebb CF-ben szenvedő alanyoknál, akiknél a G551D-CFTR mutáció legalább 1 allélon megtalálható.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női alanyok igazolt CF diagnózissal
  • Legalább 1 allélban rendelkeznie kell a G551D-CFTR mutációval
  • FEV1 >90%-a az életkorra, nemre és magasságra előre jelzett normális értéknek

Kizárási kritériumok:

  • Folyamatos részvétel egy másik terápiás klinikai vizsgálatban vagy korábbi részvétel egy vizsgált gyógyszervizsgálatban a szűrést megelőző 30 napon belül
  • Inhalációs hipertóniás sóoldat alkalmazása az 1. időszak 1. napi vizitjét követő 2 héten belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kezelési sorrend
Az 1. kezelési időszakban alkalmazott ivakaftor és a 2. kezelési időszakban placebo.
Drog: Ivakaftor
150 mg tabletta, szájon át, naponta kétszer 12 óránként (q12h)
Drog: Placebo
Tabletta, szájon át, naponta kétszer 12 óránként (q12h)
Kísérleti: 2. kezelési sorrend
A placebót az 1. kezelési időszakban és az ivakaftort a 2. kezelési szakaszban alkalmazták.
Drog: Ivakaftor
150 mg tabletta, szájon át, naponta kétszer 12 óránként (q12h)
Drog: Placebo
Tabletta, szájon át, naponta kétszer 12 óránként (q12h)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tüdő clearance index (LCI) abszolút változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alaphelyzet a 29. napig
A tüdő clearance index (LCI) a lélegeztetés inhomogenitásának mértéke, amelyet egy többszörös kilégzési tesztből származtatnak. Az LCI-t a tüdőtérfogat-forgalom (a kumulatív kilélegzett térfogat osztva a funkcionális maradékkapacitás [FRC]) számából számítottuk ki, amely ahhoz szükséges, hogy a légzés végi SF6-koncentrációját a kiindulási érték 1/40-ére csökkentsék.
Alaphelyzet a 29. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a várható FEV1 százalékában
Időkeret: Alaphelyzet a 29. napig
A spirometria (a FEV1-gyel mérve) egy standardizált értékelés a tüdőfunkció értékelésére, amely a cisztás fibrózisos vizsgálatok legszélesebb körben alkalmazott végpontja.
Alaphelyzet a 29. napig
Változás az alapvonalhoz képest verejték-kloridban
Időkeret: Alaphelyzet a 29. napig
A verejték-klorid (kvantitatív pilokarpin-iontoforézis) teszt a cisztás fibrózis (CF) standard diagnosztikai eszköze, amely a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) aktivitásának indikátoraként szolgál.
Alaphelyzet a 29. napig
Változás az alapvonalhoz képest a CF-kérdőív-felülvizsgált (CFQ-R) pontszámban (légzési tartomány pontszáma, összevonva)
Időkeret: Alaphelyzet a 29. napig
A CFQ-R egy egészséggel összefüggő életminőség-mérőszám cisztás fibrózisban szenvedő betegek számára. Minden domain 0-tól (legrosszabb) 100-ig (legjobb) pontozásra kerül. A CFQ-R légzési tartomány pontszámában legalább 4 pontos eltérés minimális klinikailag fontos különbségnek (MCID) számít. Az elsődleges elemzési fókusz a légzőszervi egészség tartomány volt, amelyet a különböző korcsoportok összes önálló válaszadási kérdőívváltozatának (pl. felnőtt/serdülő és gyermek verziók) kombinálásával elemeztünk.
Alaphelyzet a 29. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Együttműködők

Cystic Fibrosis Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Kutatásvezető: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. december 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. december 15.

Első közzététel (Becslés)

2010. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. február 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2013. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX10-770-106

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Ivakaftor

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel