Tutkimus Ivakaftorin vaikutuksesta keuhkojen puhdistumaindeksiin potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja G551D-mutaatio
maanantai 4. helmikuuta 2013 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, crossover-tutkimus VX-770:n vaikutuksen arvioimiseksi keuhkojen puhdistumaindeksiin potilailla, joilla on kystinen fibroosi, G551D-mutaatio ja FEV1 >90 % ennustettu
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ivakaftorin (VX-770) vaikutusta keuhkojen puhdistumaindeksiin (LCI) vähintään 6-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), joilla on G551D-CFTR-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tällä hetkellä on saatavilla rajoitetusti objektiivisia mittareita keuhkojen toiminnan kvantifioimiseksi CF-potilailla, joilla on lievä keuhkosairaus. Keuhkojen puhdistumaindeksillä (LCI), joka on johdettu inertin kaasun usean hengenvetopesun (MBW) testeistä, on huomattava lupaus varhaisen keuhkosairauden arvioimiseksi, sillä tutkimukset ovat havainneet poikkeavuuksia suurella osuudella CF-potilaita, joilla on normaali spirometria sekä vauvoilla että lapsilla.
Tässä tutkimuksessa tutkittiin ivakaftorin vaikutusta LCI:hen ja ivakaftorin tehoa muihin CF-keuhkosairauden kliinisiin ja biomarkkeripäätepisteisiin vähintään 6-vuotiailla CF-potilailla, joilla on G551D-CFTR-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi
- Täytyy olla G551D-CFTR-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa
- FEV1 >90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta
Poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva osallistuminen toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen 30 päivän aikana ennen seulontaa
- Inhaloitavan hypertonisen suolaliuoksen käyttö 2 viikon sisällä 1. jakson 1. päivän käynnistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitojakso 1
Ivakaftoria annettiin hoitojaksolla 1 ja lumelääkettä hoitojaksolla 2.
|
150 mg tabletti, suun kautta, kahdesti päivässä 12 tunnin välein (q12h)
Tabletti, suun kautta, kahdesti päivässä 12 tunnin välein (q12h)
|
|
Kokeellinen: Hoitojakso 2
Hoitojaksossa 1 annettu lumelääke ja hoitojaksossa 2 ivakaftori.
|
150 mg tabletti, suun kautta, kahdesti päivässä 12 tunnin välein (q12h)
Tabletti, suun kautta, kahdesti päivässä 12 tunnin välein (q12h)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 29 asti
|
Keuhkojen puhdistumaindeksi (LCI) on ventilaation epähomogeenisuuden mitta, joka saadaan usean hengityksen huuhtoutumistestistä.
LCI laskettiin keuhkojen tilavuuden vaihtumisten lukumääränä (kumulatiivinen uloshengitystilavuus jaettuna toiminnallisella jäännöskapasiteetilla [FRC]), joka vaadittiin vähentämään hengityksen lopun SF6-konsentraatiota 1/40 alkuarvosta.
|
Lähtötilanne päivään 29 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu FEV1
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 29 asti
|
Spirometria (mitattu FEV1:llä) on standardoitu arvio keuhkojen toiminnan arvioimiseksi, joka on yleisimmin käytetty päätepiste kystisen fibroosin tutkimuksissa.
|
Lähtötilanne päivään 29 asti
|
|
Muutos lähtötasosta hikikloridissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 29 asti
|
Hikikloridi (kvantitatiivinen pilokarpiini-iontoforeesi) -testi on tavallinen kystisen fibroosin (CF) diagnostinen työkalu, joka toimii kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) aktiivisuuden indikaattorina.
|
Lähtötilanne päivään 29 asti
|
|
Muutos lähtötasosta CF-kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) pisteessä (hengitysalueen pisteet, yhdistetty)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 29 asti
|
CFQ-R on terveyteen liittyvä elämänlaatumittari kystistä fibroosia sairastaville henkilöille.
Jokainen verkkotunnus pisteytetään 0:sta (huonoin) 100:aan (paras).
Vähintään 4 pisteen eroa CFQ-R:n hengitysalueen pisteissä pidetään kliinisesti vähäisenä tärkeänä erona (MCID).
Ensisijainen analyyttinen painopiste oli hengityselinten terveyden osa-alue, jota analysoitiin yhdistämällä kaikki eri ikäryhmien omatoimiset kyselylomakkeet (esim. aikuisten/nuorten ja lasten versiot).
|
Lähtötilanne päivään 29 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
- Päätutkija: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. joulukuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. joulukuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 17. joulukuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 11. helmikuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. helmikuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. helmikuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX10-770-106
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .