Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo do efeito do ivacaftor no índice de depuração pulmonar em indivíduos com fibrose cística e mutação G551D

4 de fevereiro de 2013 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo cruzado de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o efeito do VX-770 no índice de depuração pulmonar em indivíduos com fibrose cística, mutação G551D e VEF1 > 90% previsto

O objetivo deste estudo é avaliar o efeito do ivacaftor (VX-770) no índice de depuração pulmonar (LCI) em indivíduos com idade igual ou superior a 6 anos com fibrose cística (FC) que apresentam a mutação G551D-CFTR em pelo menos 1 alelo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Atualmente, medidas objetivas limitadas estão disponíveis para quantificar a função pulmonar em pacientes com FC com doença pulmonar leve. O índice de depuração pulmonar (LCI) derivado do teste de lavagem com respiração múltipla com gás inerte (MBW) é uma promessa considerável para avaliar a doença pulmonar precoce, pois estudos detectaram anormalidades em uma alta porcentagem de pacientes com FC com espirometria normal em bebês e crianças.

Este estudo explorou o efeito do ivacaftor no LCI e a eficácia do ivacaftor em outros desfechos clínicos e biomarcadores da doença pulmonar da FC em indivíduos com idade igual ou superior a 6 anos com FC que apresentam a mutação G551D-CFTR em pelo menos 1 alelo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • London, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino com diagnóstico confirmado de FC
  • Deve ter a mutação G551D-CFTR em pelo menos 1 alelo
  • VEF1 > 90% do normal previsto para idade, sexo e altura

Critério de exclusão:

  • Participação contínua em outro estudo clínico terapêutico ou participação anterior em um estudo de medicamento experimental nos 30 dias anteriores à triagem
  • Uso de tratamento com solução salina hipertônica inalada dentro de 2 semanas da consulta do Período 1, Dia 1

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Sequência de tratamento 1
Ivacaftor administrado no Período de Tratamento 1 e placebo administrado no Período de Tratamento 2.
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido de 150 mg, via oral, duas vezes ao dia a cada 12 horas (q12h)
Medicamento: Placebo
Comprimido, via oral, duas vezes ao dia a cada 12 horas (q12h)
Experimental: Sequência de Tratamento 2
Placebo administrado no Período de Tratamento 1 e ivacaftor administrado na Sequência de Tratamento 2.
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido de 150 mg, via oral, duas vezes ao dia a cada 12 horas (q12h)
Medicamento: Placebo
Comprimido, via oral, duas vezes ao dia a cada 12 horas (q12h)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base no índice de depuração pulmonar (LCI)
Prazo: Linha de base até o dia 29
O índice de depuração pulmonar (LCI) é uma medida da não homogeneidade da ventilação derivada de um teste de washout de múltiplas respirações. O LCI foi calculado como o número de rotações do volume pulmonar (volume expirado cumulativo dividido pela capacidade residual funcional [CRF]) necessário para reduzir a concentração expirada de SF6 para 1/40 do valor inicial.
Linha de base até o dia 29

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do VEF1 previsto
Prazo: Linha de base até o dia 29
A espirometria (medida pelo VEF1) é uma avaliação padronizada para avaliar a função pulmonar, que é o ponto final mais amplamente utilizado em estudos de fibrose cística.
Linha de base até o dia 29
Mudança da linha de base no cloreto de suor
Prazo: Linha de base até o dia 29
O teste de cloreto de suor (iontoforese quantitativa de pilocarpina) é uma ferramenta de diagnóstico padrão para fibrose cística (FC), servindo como um indicador da atividade do regulador de condutância transmembrana (CFTR) da fibrose cística.
Linha de base até o dia 29
Alteração da linha de base na pontuação do questionário CF revisado (CFQ-R) (Pontuação do domínio respiratório, agrupada)
Prazo: Linha de base até o dia 29
O CFQ-R é uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde para indivíduos com fibrose cística. Cada domínio é pontuado de 0 (pior) a 100 (melhor). Uma diferença de pelo menos 4 pontos no escore do domínio respiratório do CFQ-R é considerada uma diferença clinicamente importante mínima (MCID). O foco analítico primário foi o domínio da saúde respiratória, que foi analisado combinando todas as versões do questionário de auto-resposta de diferentes faixas etárias (por exemplo, versões Adulto/Adolescente e Infantil).
Linha de base até o dia 29

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Investigador principal: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

17 de dezembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de fevereiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2013

Última verificação

1 de fevereiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX10-770-106

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever