Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение влияния ивакафтора на индекс клиренса легких у субъектов с кистозным фиброзом и мутацией G551D

4 февраля 2013 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, перекрестное исследование для оценки влияния VX-770 на индекс очистки легких у субъектов с кистозным фиброзом, мутацией G551D и ОФВ1> 90% от ожидаемого

Целью данного исследования является оценка влияния ивакафтора (VX-770) на индекс легочного клиренса (LCI) у лиц в возрасте 6 лет и старше с муковисцидозом (CF), у которых есть мутация G551D-CFTR по крайней мере в 1 аллеле.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В настоящее время доступно ограниченное количество объективных показателей для количественной оценки функции легких у пациентов с муковисцидозом и легким заболеванием легких. Индекс легочного клиренса (LCI), полученный при тестировании с многократным вымыванием инертным газом (MBW), имеет значительные перспективы для оценки раннего заболевания легких, поскольку исследования выявили аномалии у большого процента пациентов с муковисцидозом с нормальной спирометрией как у младенцев, так и у детей.

В этом исследовании изучалось влияние ивакафтора на LCI и эффективность ивакафтора на другие клинические и биомаркерные конечные точки заболевания легких при МВ у пациентов в возрасте 6 лет и старше с МВ, которые имеют мутацию G551D-CFTR по крайней мере в 1 аллеле.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского или женского пола с подтвержденным диагнозом МВ
  • Должен иметь мутацию G551D-CFTR как минимум в 1 аллеле.
  • ОФВ1 >90% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста

Критерий исключения:

  • Постоянное участие в другом терапевтическом клиническом исследовании или предварительное участие в исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней до скрининга
  • Использование ингаляционного гипертонического солевого раствора в течение 2 недель после посещения периода 1, день 1

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Последовательность лечения 1
Ивакафтор вводили в период лечения 1, а плацебо вводили в период лечения 2.
Лекарство: Ивакафтор
Таблетка 150 мг перорально, два раза в день каждые 12 часов (каждые 12 часов)
Лекарство: Плацебо
Таблетка для перорального применения два раза в день каждые 12 часов (каждые 12 часов)
Экспериментальный: Последовательность лечения 2
Плацебо вводили в период лечения 1, а ивакафтор вводили в ходе лечения 2.
Лекарство: Ивакафтор
Таблетка 150 мг перорально, два раза в день каждые 12 часов (каждые 12 часов)
Лекарство: Плацебо
Таблетка для перорального применения два раза в день каждые 12 часов (каждые 12 часов)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем индекса очистки легких (LCI)
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 29
Индекс легочного клиренса (LCI) представляет собой меру неоднородности вентиляции, полученную в результате теста на вымывание нескольких вдохов. LCI рассчитывали как число оборотов объема легких (кумулятивный выдыхаемый объем, деленный на функциональную остаточную емкость [FRC]), необходимое для снижения концентрации SF6 в конце выдоха до 1/40 от начального значения.
Исходный уровень до дня 29

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах от прогнозируемого ОФВ1
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 29
Спирометрия (измеряемая по ОФВ1) представляет собой стандартизированную оценку функции легких, которая является наиболее широко используемой конечной точкой в ​​исследованиях муковисцидоза.
Исходный уровень до дня 29
Изменение по сравнению с исходным уровнем хлорида пота
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 29
Тест на хлориды пота (количественный пилокарпиновый ионтофорез) является стандартным диагностическим инструментом для муковисцидоза (CF), служащим индикатором активности регулятора трансмембранной проводимости (CFTR) муковисцидоза.
Исходный уровень до дня 29
Изменение показателя по пересмотренному опроснику CF (CFQ-R) по сравнению с исходным уровнем (показатель респираторного домена, объединенный)
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 29
CFQ-R — это связанный со здоровьем показатель качества жизни пациентов с муковисцидозом. Каждый домен оценивается от 0 (худший) до 100 (лучший). Разница не менее чем в 4 балла в баллах респираторного домена CFQ-R считается минимальной клинически значимой разницей (MCID). Основное аналитическое внимание было сосредоточено на области респираторного здоровья, которая была проанализирована путем объединения всех версий вопросника с самостоятельными ответами из разных возрастных групп (например, версии для взрослых/подростков и детей).
Исходный уровень до дня 29

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Jane Davies, Royal Brompton Hospital and Imperial College
  • Главный следователь: Felix Ratjen, The Hospital for Sick Children

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 декабря 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

11 февраля 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2013 г.

Последняя проверка

1 февраля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX10-770-106

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться