アルファマンノシドーシス患者の治療のための組換えヒトアルファマンノシダーゼの安全性研究

包含基準:

1. -患者は、α-マンノシダーゼ活性によって定義されるように、α-マンノシダーゼの確定診断を受けている必要があります 血中白血球の正常な活動の10％未満
2. -患者はスクリーニング時の年齢が5歳以上20歳以下でなければなりません
3. -患者は、6分間の歩行テスト（6MWT）、3分間の階段上昇テスト（3MSCT）、および肺肺機能テスト（スパイロメトリー、ボディプレチスモグラフィー）を実行する身体能力を持っている必要があります。
4. 認知機能検査や運動機能検査に精神的に協力できる患者
5. 患者は、要求を聞いて従う能力がなければなりません。 補聴器は装着可能です。
6. 患者または患者の法的に権限を与えられた保護者は、研究関連の活動を行う前に、署名されたインフォームド コンセントを提供する必要があります (試験関連の活動は、被験者の通常の管理中には実行されなかったであろう手順です)。
7. -患者とその保護者は、プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります

除外基準:

1. 患者はサポートなしでは歩くことができません。
2. α-マンノシドーシス以外の既知の染色体異常および精神運動発達に影響を及ぼす症候群の存在
3. 骨髄移植の歴史
4. -既知の臨床的に重要な心血管、肝臓、肺または腎臓の疾患、または治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げるその他の病状の存在
5. -半年以内に異常を伴うECHOが存在し、治験責任医師の意見では、試験への参加が妨げられる
6. -他の病状または重篤な併発疾患、または酌量すべき状況で、治験責任医師の意見では、治験への参加を妨げる
7. 妊娠
8. 過去3か月以内の精神病