Badanie bezpieczeństwa rekombinowanej ludzkiej alfa-mannozydazy w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą
30 lipca 2020 zaktualizowane przez: Zymenex A/S
Jednoośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki rhLAMAN (rekombinowanej ludzkiej alfa-mannozydazy lub lamazymu) w leczeniu pacjentów z alfa-mannozydozą.
Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki u pacjentów z alfa-mannozydozą. Do tego badania zostanie włączonych 10 pacjentów otrzymujących dożylny wlew Lamazymu. W celu uniknięcia rozwoju opóźnionej nadwrażliwości wszyscy pacjenci będą kontynuować cotygodniowe leczenie wyznaczoną dawką, aż Komitet ds. Bezpieczeństwa zatwierdzi przejście na protokół rhLAMAN-03.
Jest to hipoteza, że Lamazym jest bezpieczny w użyciu.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie alfa-mannozydozy, zdefiniowanej jako aktywność alfa-mannozydazy < 10% prawidłowej aktywności leukocytów krwi
- Pacjent musi mieć wiek w momencie badania przesiewowego ≥ 5 lat i ≤ 20 lat
- Pacjent musi posiadać zdolność fizyczną do wykonania 6-minutowego testu marszu (6MWT), 3-minutowego testu wchodzenia po schodach (3MSCT) oraz badania czynności płuc (spirometria, pletyzmografia ciała).
- Pacjent musi posiadać zdolność do współpracy umysłowej w badaniach funkcji poznawczych i motorycznych
- Pacjent musi być w stanie usłyszeć i wykonać prośbę. Można nosić aparaty słuchowe.
- Pacjent lub prawnie upoważniony opiekun pacjenta muszą przedstawić podpisaną, świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem (czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby wykonane podczas normalnego postępowania z pacjentem)
- Pacjent i jego opiekun muszą mieć możliwość przestrzegania protokołu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent nie może chodzić bez wsparcia.
- Obecność znanych nieprawidłowości chromosomalnych i zespołów wpływających na rozwój psychomotoryczny, innych niż alfa-mannozydoza
- Historia transplantacji szpiku kostnego
- Obecność znanych klinicznie istotnych chorób układu krążenia, wątroby, płuc lub nerek lub innych schorzeń, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu
- Obecność ECHO z nieprawidłowościami w ciągu pół roku, które w ocenie Badacza wykluczałyby udział w badaniu
- Wszelkie inne schorzenia lub poważne współistniejące choroby lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza wykluczałyby udział w badaniu
- Ciąża
- Psychozy w ciągu ostatnich 3 miesięcy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lamazym 6.25
|
Lamazym, ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Lamazym 12,5
|
Lamazym, ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Lamazym 25
|
Lamazym, ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Lamazym 50
|
Lamazym, ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Lamazym 100
|
Lamazym, ERT, infuzja co tydzień
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena profilu bezpieczeństwa rhLAMAN (Lamazym)
Ramy czasowe: 1-5 tygodni
|
1-5 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie profilu farmakokinetycznego rhLAMAN (Lamazym) u pacjentów z alfa-mannozydozą, mierzonego na podstawie poziomów rhLAMAN w osoczu
Ramy czasowe: 1 dawka
|
1 dawka
|
|
Aby zebrać podstawowe pomiary, które mają być wykorzystane do oceny skuteczności w kolejnym badaniu (rhLAMAN-03)
Ramy czasowe: 1 tydzień
|
1 tydzień
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Główny śledczy: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 grudnia 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 grudnia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
30 grudnia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 sierpnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 lipca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .