Исследование безопасности рекомбинантной альфа-маннозидазы человека для лечения пациентов с альфа-маннозидозом
30 июля 2020 г. обновлено: Zymenex A/S
Одноцентровое открытое исследование с повышением дозы безопасности и фармакокинетики rhLAMAN (рекомбинантная альфа-маннозидаза человека или ламазим) для лечения пациентов с альфа-маннозидозом.
Это одноцентровое открытое исследование пациентов с альфа-маннозидозом с повышением дозы. В это исследование будут включены 10 пациентов, получающих внутривенные инфузии ламазима. Во избежание развития замедленной гиперчувствительности все пациенты будут продолжать еженедельное лечение в назначенной дозе до тех пор, пока Комитет по безопасности не одобрит перевод на протокол rhLAMAN-03.
Это гипотеза, что Ламазим безопасен в использовании.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 1
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 20 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- У пациента должен быть подтвержден диагноз альфа-маннозидоза, определяемый активностью альфа-маннозидазы < 10% от нормальной активности в лейкоцитах крови.
- Пациент должен иметь возраст на момент скрининга ≥ 5 лет и ≤ 20 лет.
- Пациент должен иметь физическую способность выполнять тест 6-минутной ходьбы (6MWT), 3-минутный тест подъема по лестнице (3MSCT) и тест легочной функции легких (спирометрия, плетизмография тела).
- Пациент должен иметь возможность мысленно сотрудничать в тестах когнитивных и моторных функций.
- Пациент должен уметь слышать просьбу и выполнять ее. Можно носить слуховой аппарат.
- Пациент или его законный опекун (опекуны) должны предоставить подписанное информированное согласие до выполнения любых действий, связанных с исследованием (действия, связанные с исследованием, — это любые процедуры, которые не выполнялись бы при обычном ведении субъекта).
- Пациент и его/ее опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать протокол
Критерий исключения:
- Больной не может ходить без поддержки.
- Наличие известных хромосомных аномалий и синдромов, влияющих на психомоторное развитие, кроме альфа-маннозидоза
- История трансплантации костного мозга
- Наличие известных клинически значимых сердечно-сосудистых, печеночных, легочных или почечных заболеваний или других заболеваний, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
- Наличие ЭХО с отклонениями в течение полугода, что, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Любое другое заболевание или серьезное интеркуррентное заболевание, или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Беременность
- Психоз в течение последних 3 мес.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ламазым 6.25
|
Ламазим, ФЗТ, инфузия еженедельно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Ламазым 12,5
|
Ламазим, ФЗТ, инфузия еженедельно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Ламазым 25
|
Ламазим, ФЗТ, инфузия еженедельно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Ламазым 50
|
Ламазим, ФЗТ, инфузия еженедельно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Ламазым 100
|
Ламазим, ФЗТ, инфузия еженедельно
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить профиль безопасности rhLAMAN (Lamazym)
Временное ограничение: 1-5 недель
|
1-5 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Определить фармакокинетический профиль rhLAMAN (Lamazym) у пациентов с альфа-маннозидозом, измеряемый по уровням rhLAMAN в плазме.
Временное ограничение: 1 доза
|
1 доза
|
|
Для сбора исходных показателей, которые будут использоваться для оценки эффективности в следующем испытании (rhLAMAN-03).
Временное ограничение: 1 неделя
|
1 неделя
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Главный следователь: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 декабря 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 декабря 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
30 декабря 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июля 2020 г.
Последняя проверка
1 июля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Альфа-маннозидоз
-
NiKang Therapeutics, Inc.РекрутингРак почки | Новообразования почек | Карцинома почек | Светлоклеточная почечно-клеточная карцинома | Гипоксия | Метастатическая почечно-клеточная карцинома | Рецидивирующая почечно-клеточная карцинома | Рак почки | Прогрессирующая почечно-клеточная карцинома | Новообразования почек | ccRCC | Рефрактерная почечно-клеточная... и другие заболеванияСоединенные Штаты