Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti rekombinantní lidské alfa-manosidázy pro léčbu pacientů s alfa-manosidózou

30. července 2020 aktualizováno: Zymenex A/S

Jednocentrová, otevřená studie s eskalací dávek bezpečnosti a farmakokinetiky rhLAMAN (rekombinantní lidská alfa-manosidáza nebo Lamazym) pro léčbu pacientů s alfa-manosidózou.

Toto je jednocentrová, otevřená studie s eskalací dávky u pacientů s alfa-manosidózou. Do této studie bude zařazeno 10 pacientů, kteří budou dostávat intravenózní infuze Lamazymu. Aby se zabránilo rozvoji opožděné hypersenzitivity, budou všichni pacienti pokračovat v týdenní léčbě v určené dávce, dokud Bezpečnostní výbor neschválí přechod na protokol rhLAMAN-03.

Je to hypotéza, že použití Lamazymu je bezpečné.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient musí mít potvrzenou diagnózu alfa-manosidózy definovanou aktivitou alfa-manosidázy < 10 % normální aktivity v krevních leukocytech
  2. Pacient musí mít v době screeningu věk ≥ 5 let a ≤ 20 let
  3. Pacient musí mít fyzickou schopnost provést 6minutový test chůze (6MWT), 3minutový test stoupání do schodů (3MSCT) a test funkce plicních plic (spirometrie, tělesná pletysmografie).
  4. Pacient musí mít schopnost mentálně spolupracovat při testech kognitivních a motorických funkcí
  5. Pacient musí mít schopnost slyšet a sledovat žádost. Sluchadla lze nosit.
  6. Pacient nebo jeho zákonní zástupci musí poskytnout podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících se studií (činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které by nebyly provedeny během běžného řízení subjektu)
  7. Pacient a jeho/její opatrovníci musí být schopni protokol dodržovat

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient nemůže chodit bez podpory.
  2. Přítomnost známé chromozomální abnormality a syndromů ovlivňujících psychomotorický vývoj, jiné než alfa-manosidóza
  3. Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  4. Přítomnost známého klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, plicního nebo renálního onemocnění nebo jiných zdravotních stavů, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii
  5. Přítomnost ECHO s abnormalitami během půl roku, které by podle názoru zkoušejícího znemožnily účast ve studii
  6. Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti na hodnocení
  7. Těhotenství
  8. Psychóza v posledních 3 měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lamazym 6.25
Lék: Lamazym
Lamazym, ERT, infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN
Experimentální: Lamazym 12.5
Lék: Lamazym
Lamazym, ERT, infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN
Experimentální: Lamazym 25
Lék: Lamazym
Lamazym, ERT, infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN
Experimentální: Lamazym 50
Lék: Lamazym
Lamazym, ERT, infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN
Experimentální: Lamazym 100
Lék: Lamazym
Lamazym, ERT, infuze týdně
Ostatní jména:
  • rhLAMAN

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnostní profil rhLAMAN (Lamazym)
Časové okno: 1-5 týdnů
1-5 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovení PK profilu rhLAMAN (Lamazym) u pacientů s alfa-manosidózou měřeno hladinami rhLAMAN v plazmě
Časové okno: 1 dávka
1 dávka
Shromáždit základní měření, která mají být použita pro hodnocení účinnosti v následující studii (rhLAMAN-03)
Časové okno: 1 týden
1 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zymenex A/S

Spolupracovníci

European Commission

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Jens Fogh, Zymenex A/S
  • Vrchní vyšetřovatel: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

30. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • rhLAMAN-02
  • 2010-022084-36 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lamazym

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit