Sikkerhetsstudie av rekombinant human alfa-mannosidase for behandling av pasienter med alfa-mannosidase
30. juli 2020 oppdatert av: Zymenex A/S
Et enkelt senter, åpent, doseeskaleringsstudie av sikkerheten og farmakokinetikken til rhLAMAN (rekombinant human alfa-mannosidase eller lamazym) for behandling av pasienter med alfa-mannosidose.
Dette er en enkeltsenter, åpen, doseøkningsstudie av pasienter med alfa-mannosidose. 10 pasienter vil bli registrert i denne studien som får intravenøse infusjoner av Lamazym. For å unngå utvikling av forsinket overfølsomhet vil alle pasienter fortsette ukentlig behandling med angitt dose inntil sikkerhetskomiteen godkjenner overføring til rhLAMAN-03-protokollen.
Det er hypotesen at Lamazym er trygt å bruke.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 20 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten må ha en bekreftet diagnose alfa-mannosidose som definert ved alfa-mannosidaseaktivitet < 10 % av normal aktivitet i blodleukocytter
- Pasienten må ha en alder på screeningstidspunktet ≥ 5 år og ≤ 20 år
- Pasienten må ha fysisk evne til å utføre 6-minutters gangtest (6MWT), 3-minutters trappeklatretest (3MSCT) og lungefunksjonstest (spirometri, kroppspletysmografi).
- Pasienten skal ha evne til mentalt samarbeid i de kognitive og motoriske funksjonstestene
- Pasienten må ha evne til å høre og følge en forespørsel. Høreapparater kan brukes.
- Pasientens eller pasientens lovlig autoriserte foresatte må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte aktiviteter utføres (prøverelaterte aktiviteter er prosedyrer som ikke ville blitt utført under normal behandling av pasienten)
- Pasienten og hans/hennes verge(r) må ha evne til å følge protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten kan ikke gå uten støtte.
- Tilstedeværelse av kjent kromosomavvik og syndromer som påvirker psykomotorisk utvikling, annet enn alfa-mannosidose
- Historie om benmargstransplantasjon
- Tilstedeværelse av kjente klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresykdom eller andre medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, ville utelukke deltakelse i forsøket
- Tilstedeværelse av en ECHO med abnormiteter innen et halvt år som, etter etterforskerens oppfatning, ville utelukke deltakelse i rettssaken
- Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom, eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken
- Svangerskap
- Psykose de siste 3 månedene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lamazym 6,25
|
Lamazym, ERT, infusjon ukentlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Lamazym 12.5
|
Lamazym, ERT, infusjon ukentlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Lamazym 25
|
Lamazym, ERT, infusjon ukentlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Lamazym 50
|
Lamazym, ERT, infusjon ukentlig
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Lamazym 100
|
Lamazym, ERT, infusjon ukentlig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å evaluere sikkerhetsprofilen til rhLAMAN (Lamazym)
Tidsramme: 1-5 uker
|
1-5 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å bestemme PK-profilen til rhLAMAN (Lamazym) hos pasienter med alfa-mannosidose målt ved rhLAMAN-nivåer i plasma
Tidsramme: 1 dose
|
1 dose
|
|
For å samle grunnlinjemålinger som skal brukes til effektevaluering i følgende studie (rhLAMAN-03)
Tidsramme: 1 uke
|
1 uke
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Hovedetterforsker: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. desember 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. desember 2010
Først lagt ut (Anslag)
30. desember 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. august 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2020
Sist bekreftet
1. juli 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Lamazym
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceFullførtAlfa-mannosidoseFrankrike, Danmark, Østerrike, Tyskland, Italia
-
Zymenex A/SEuropean CommissionUkjent
-
Zymenex A/SFullført
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.FullførtAlfa-mannosidoseFrankrike
-
Zymenex A/SEuropean CommissionFullførtAlfa-mannosidoseBelgia, Danmark, Spania, Storbritannia
-
Zymenex A/SEuropean CommissionFullførtAlfa-mannosidoseDanmark, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Polen