알파-만노시다증 환자 치료를 위한 재조합 인간 알파-만노시다아제의 안전성 연구
2020년 7월 30일 업데이트: Zymenex A/S
알파-만노시다증 환자 치료를 위한 rhLAMAN(재조합 인간 알파-만노시다아제 또는 라마짐)의 안전성 및 약동학에 대한 단일 센터, 공개 라벨, 용량 증량 연구.
이것은 알파-만노시다증 환자에 대한 단일 센터, 공개 라벨, 용량 증량 연구입니다. 10명의 환자가 이 연구에 등록하여 Lamazym을 정맥주사합니다. 지연성 과민증의 발병을 피하기 위해 모든 환자는 안전 위원회가 rhLAMAN-03 프로토콜로의 전환을 승인할 때까지 지정된 용량으로 매주 치료를 계속합니다.
Lamazym이 사용하기에 안전하다는 가설입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 혈액 백혈구에서 정상 활동의 10% 미만인 알파-만노시다아제 활성으로 정의되는 알파-만노시다아제 진단이 확인되어야 합니다.
- 환자는 스크리닝 당시 연령이 ≥ 5세 및 ≤ 20세여야 합니다.
- 환자는 6분 보행 검사(6MWT), 3분 계단 오르기 검사(3MSCT) 및 폐폐 기능 검사(폐활량계, 체적혈량측정법)를 수행할 수 있는 신체 능력이 있어야 합니다.
- 환자는 인지 및 운동 기능 검사에서 정신적으로 협조할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
- 환자는 요청을 듣고 따를 수 있어야 합니다. 보청기를 착용할 수 있습니다.
- 환자 또는 환자의 법적 보호자(들)는 연구 관련 활동을 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다(시험 관련 활동은 피험자의 정상적인 관리 중에 수행되지 않았을 모든 절차입니다).
- 환자 및 보호자는 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 지지 없이는 걸을 수 없습니다.
- 알파-만노시도증 이외의 알려진 염색체 이상 및 정신 운동 발달에 영향을 미치는 증후군의 존재
- 골수 이식의 역사
- 알려진 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐 또는 신장 질환 또는 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 방해하는 기타 의학적 상태의 존재
- 조사자의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 반년 이내에 비정상 ECHO의 존재
- 다른 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질병 또는 조사관의 의견에 따라 임상시험 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황
- 임신
- 지난 3개월 이내의 정신병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 라마짐 6.25
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Lamazym, ERT, 매주 주입
다른 이름들:
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실험적: 라마짐 12.5
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Lamazym, ERT, 매주 주입
다른 이름들:
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실험적: 라마짐 25
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Lamazym, ERT, 매주 주입
다른 이름들:
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실험적: 라마짐 50
|
Lamazym, ERT, 매주 주입
다른 이름들:
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실험적: 라마짐 100
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Lamazym, ERT, 매주 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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RhLAMAN(Lamazym)의 안전성 프로파일을 평가하기 위해
기간: 1-5주
|
1-5주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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혈장 내 rhLAMAN 수준으로 측정한 알파-만노시도증 환자에서 rhLAMAN(Lamazym)의 PK 프로파일을 결정하기 위해
기간: 1회 투여
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1회 투여
|
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다음 시험(rhLAMAN-03)에서 효능 평가에 사용될 기준선 측정을 수집하기 위해
기간: 일주
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일주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Jens Fogh, Zymenex A/S
- 수석 연구원: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 29일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (EudraCT 번호)
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