- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01268358
Sikkerhedsundersøgelse af rekombinant human alfa-mannosidase til behandling af patienter med alfa-mannosidase
Et enkelt center, åbent, dosiseskaleringsstudie af sikkerheden og farmakokinetikken af rhLAMAN (rekombinant human alfa-mannosidase eller lamazym) til behandling af patienter med alfa-mannosidose.
Dette er et enkelt-center, åbent, dosiseskaleringsstudie af patienter med alfa-mannosidose. 10 patienter vil blive inkluderet i denne undersøgelse, der modtager intravenøse infusioner af Lamazym. For at undgå udvikling af forsinket overfølsomhed vil alle patienter fortsætte ugentlig behandling med den angivne dosis, indtil sikkerhedsudvalget godkender overførsel til rhLAMAN-03-protokollen.
Det er hypotesen, at Lamazym er sikkert at bruge.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten skal have en bekræftet diagnose af alfa-mannosidose som defineret ved alfa-mannosidase aktivitet < 10 % af normal aktivitet i blodleukocytter
- Patienten skal have en alder på screeningstidspunktet ≥ 5 år og ≤ 20 år
- Patienten skal have fysisk evne til at udføre 6 minutters gangtest (6MWT), 3 minutters trappeklatretest (3MSCT) og lungelungefunktionstest (spirometri, kropspletysmografi).
- Patienten skal have evnen til mentalt samarbejde i de kognitive og motoriske funktionstests
- Patienten skal have evnen til at høre og følge en henvendelse. Høreapparater kan bruges.
- Patient eller patientens lovligt autoriserede værge skal give underskrevet, informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesrelaterede aktiviteter (forsøgsrelaterede aktiviteter er procedurer, der ikke ville være blevet udført under normal behandling af forsøgspersonen)
- Patienten og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Patienten kan ikke gå uden støtte.
- Tilstedeværelse af kendt kromosomal abnormitet og syndromer, der påvirker psykomotorisk udvikling, bortset fra alfa-mannosidose
- Historie om knoglemarvstransplantation
- Tilstedeværelse af kendte klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresygdomme eller andre medicinske tilstande, som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i forsøget
- Tilstedeværelse af en ECHO med abnormiteter inden for et halvt år, som efter efterforskerens mening ville udelukke deltagelse i retssagen
- Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
- Graviditet
- Psykose indenfor de sidste 3 måneder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Lamazym 6,25
|
Lamazym, ERT, infusion ugentligt
Andre navne:
|
Eksperimentel: Lamazym 12.5
|
Lamazym, ERT, infusion ugentligt
Andre navne:
|
Eksperimentel: Lamazym 25
|
Lamazym, ERT, infusion ugentligt
Andre navne:
|
Eksperimentel: Lamazym 50
|
Lamazym, ERT, infusion ugentligt
Andre navne:
|
Eksperimentel: Lamazym 100
|
Lamazym, ERT, infusion ugentligt
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
For at evaluere sikkerhedsprofilen for rhLAMAN (Lamazym)
Tidsramme: 1-5 uger
|
1-5 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
At bestemme PK-profilen af rhLAMAN (Lamazym) hos patienter med alfa-mannosidose målt ved rhLAMAN-niveauer i plasma
Tidsramme: 1 dosis
|
1 dosis
|
At indsamle baseline målinger, der skal bruges til effektivitetsevaluering i det følgende forsøg (rhLAMAN-03)
Tidsramme: En uge
|
En uge
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Ledende efterforsker: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Alpha Mannosidose
-
Thomayer University HospitalMasaryk UniversityRekruttering
-
University of FloridaAlpha-1 FoundationTilmelding efter invitation
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageAlpha-Mannosidase B-mangel | Lysosomal Alpha B Mannosidose | Alpha-Mannosidase mangelIndien, Sri Lanka, Tyskland
-
Michael Campos, MDCSL BehringAfsluttetAlpha 1 Antitrypsin mangelForenede Stater
-
Permian Health Lung InstituteThe Gambia Committee on Traditional Practices Affecting the Health of...Ikke rekrutterer endnuKOL | Nedsat lungefunktion | Alpha 1-AntitrypsinGambia
-
Arog Pharmaceuticals, Inc.LedigFLT3-ITD mutation | FLT3/TKD-mutation | PDGFR-Alpha D842V | PDGFRA-genamplifikationItalien
-
Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttetLevercirrhose | Alpha-1-antitrypsin mangelForenede Stater
-
Rambam Health Care CampusHadassah Medical Organization; Tel-Aviv Sourasky Medical Center; Soroka University...AfsluttetGVHD | Knoglemarvstransplantationsfejl | Alpha 1-AntitrypsinIsrael
-
University of PittsburghNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetAlpha 1 Antitrypsin mangel | AATDForenede Stater
-
Alnylam PharmaceuticalsAfsluttetZZ Type Alpha-1 Antitrypsin-mangel leversygdomDet Forenede Kongerige
Kliniske forsøg med Lamazym
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceAfsluttetAlpha-MannosidoseFrankrig, Danmark, Østrig, Tyskland, Italien
-
Zymenex A/SEuropean CommissionUkendt
-
Zymenex A/SAfsluttetAlpha-MannosidoseDanmark
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.AfsluttetAlpha-MannosidoseFrankrig
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Afsluttet
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttetAlpha-MannosidoseBelgien, Danmark, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttetAlpha-MannosidoseDanmark, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Polen