Ihmisen yhdistelmä-DNA-tekniikan alfamannosidaasin turvallisuustutkimus alfamannosidoosipotilaiden hoitoon
torstai 30. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Zymenex A/S
Yksi keskus, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus rhLAMANin (Rekombinantti ihmisen alfa-mannosidaasi tai Lamazym) turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta alfa-mannosidoosipotilaiden hoitoon.
Tämä on yhden keskuksen avoin annoksen nostotutkimus potilailla, joilla on alfa-mannosidoosi. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 10 potilasta, jotka saavat Lamazymia laskimoon. Viivästyneen yliherkkyyden kehittymisen välttämiseksi kaikki potilaat jatkavat viikoittaista hoitoa määrätyllä annoksella, kunnes turvallisuuskomitea hyväksyy siirtymisen rhLAMAN-03-protokollaan.
Oletuksena on, että Lamazym on turvallinen käyttää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on oltava vahvistettu alfa-mannosidoosidiagnoosi, joka määritellään alfa-mannosidaasiaktiivisuudella < 10 % normaalista veren leukosyyttien aktiivisuudesta
- Potilaan on oltava seulonnan aikana iältään ≥ 5 vuotta ja ≤ 20 vuotta
- Potilaalla tulee olla fyysinen kyky suorittaa 6 minuutin kävelytesti (6MWT), 3 minuutin portaiden nousutesti (3MSCT) ja keuhkojen keuhkojen toimintatesti (spirometria, kehon pletysmografia).
- Potilaalla tulee olla kyky tehdä henkistä yhteistyötä kognitiivisten ja motoristen toimintojen testeissä
- Potilaalla on oltava kyky kuulla pyyntö ja seurata sitä. Kuulolaitteita voidaan käyttää.
- Potilaan tai potilaan laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) on annettava allekirjoitettu, tietoon perustuva suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista (tutkimukseen liittyvät toimet ovat toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu koehenkilön normaalin hoidon aikana)
- Potilaan ja hänen huoltajiensa on kyettävä noudattamaan protokollaa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas ei voi kävellä ilman tukea.
- Tunnettujen kromosomipoikkeavuuksien ja psykomotoriseen kehitykseen vaikuttavien oireyhtymien esiintyminen, paitsi alfamannosidoosi
- Luuytimensiirron historia
- Tunnettu kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus tai munuaissairaus tai muu sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
- ECHO:n läsnäolo puolen vuoden sisällä poikkeavuuksista, jotka tutkijan mielestä estävät osallistumisen tutkimukseen
- Mikä tahansa muu sairaus tai vakava väliaikainen sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
- Raskaus
- Psykoosi viimeisen 3 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lamazym 6.25
|
Lamazym, ERT, infuusio viikoittain
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lamazym 12.5
|
Lamazym, ERT, infuusio viikoittain
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lamazym 25
|
Lamazym, ERT, infuusio viikoittain
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lamazym 50
|
Lamazym, ERT, infuusio viikoittain
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lamazym 100
|
Lamazym, ERT, infuusio viikoittain
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida rhLAMANin (Lamazym) turvallisuusprofiili
Aikaikkuna: 1-5 viikkoa
|
1-5 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
RhLAMANin (Lamazym) PK-profiilin määrittäminen potilailla, joilla on alfa-mannosidoosi mitattuna plasman rhLAMAN-tasoilla
Aikaikkuna: 1 annos
|
1 annos
|
|
Perustason mittausten kerääminen, joita käytetään tehon arvioinnissa seuraavassa kokeessa (rhLAMAN-03)
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Päätutkija: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. lokakuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. tammikuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 29. joulukuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. joulukuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 30. joulukuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 3. elokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .