Veiligheidsstudie van recombinant humaan alfa-mannosidase voor de behandeling van patiënten met alfa-mannosidose
30 juli 2020 bijgewerkt door: Zymenex A/S
Een single-center, open-label, dosisescalatie-onderzoek naar de veiligheid en farmacokinetiek van rhLAMAN (recombinant humaan alfa-mannosidase of Lamazym) voor de behandeling van patiënten met alfa-mannosidose.
Dit is een single-center, open-label, dosisescalatieonderzoek bij patiënten met alfa-mannosidose. Er zullen 10 patiënten in deze studie worden opgenomen die intraveneuze infusies van Lamazym krijgen. Om de ontwikkeling van vertraagde overgevoeligheid te voorkomen, zullen alle patiënten de wekelijkse behandeling met de voorgeschreven dosis voortzetten totdat de veiligheidscommissie de overstap naar het rhLAMAN-03-protocol goedkeurt.
Het is de hypothese dat Lamazym veilig is om te gebruiken.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 1
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De patiënt moet een bevestigde diagnose van alfa-mannosidose hebben, zoals gedefinieerd door alfa-mannosidase-activiteit < 10% van de normale activiteit in bloedleukocyten
- De patiënt moet ten tijde van de screening een leeftijd hebben van ≥ 5 jaar en ≤ 20 jaar
- De patiënt moet lichamelijk in staat zijn om een 6-minuten wandeltest (6MWT), een 3 minuten-trapklimtest (3MSCT) en een longfunctietest (spirometrie, lichaamsplethysmografie) uit te voeren.
- De patiënt moet in staat zijn om mentaal mee te werken aan de cognitieve en motorische functietesten
- De patiënt moet het vermogen hebben om een verzoek te horen en op te volgen. Hoortoestellen kunnen worden gedragen.
- De patiënt of de wettelijk bevoegde voogd(en) van de patiënt moeten een ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde activiteiten (onderzoeksgerelateerde activiteiten zijn alle procedures die niet zouden zijn uitgevoerd tijdens normaal beheer van de proefpersoon)
- De patiënt en zijn/haar voogd(en) moeten in staat zijn om het protocol na te leven
Uitsluitingscriteria:
- Zonder ondersteuning kan de patiënt niet lopen.
- Aanwezigheid van bekende chromosomale afwijkingen en syndromen die de psychomotorische ontwikkeling beïnvloeden, anders dan alfa-mannosidose
- Geschiedenis van beenmergtransplantatie
- Aanwezigheid van bekende klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long- of nieraandoeningen of andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zouden uitsluiten
- Aanwezigheid van een ECHO met afwijkingen binnen een half jaar die naar het oordeel van de Onderzoeker deelname aan de studie in de weg staan
- Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte, of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou verhinderen
- Zwangerschap
- Psychose in de afgelopen 3 maanden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lamazym 6.25
|
Lamazym, ERT, wekelijkse infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Lamazym 12.5
|
Lamazym, ERT, wekelijkse infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Lamazym 25
|
Lamazym, ERT, wekelijkse infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Lamazym 50
|
Lamazym, ERT, wekelijkse infusie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Lamazym 100
|
Lamazym, ERT, wekelijkse infusie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om het veiligheidsprofiel van rhLAMAN (Lamazym) te evalueren
Tijdsspanne: 1-5 weken
|
1-5 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Om het PK-profiel van rhLAMAN (Lamazym) te bepalen bij patiënten met alfa-mannosidose, zoals gemeten aan de hand van rhLAMAN-spiegels in plasma
Tijdsspanne: 1 dosering
|
1 dosering
|
|
Om basislijnmetingen te verzamelen die zullen worden gebruikt voor evaluatie van de werkzaamheid in de volgende studie (rhLAMAN-03)
Tijdsspanne: 1 week
|
1 week
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Hoofdonderzoeker: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2011
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 december 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 december 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
30 december 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 augustus 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juli 2020
Laatst geverifieerd
1 juli 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .