- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01268358
Säkerhetsstudie av rekombinant humant alfa-mannosidas för behandling av patienter med alfa-mannosidos
Ett enda center, öppen etikett, dosupptrappningsstudie av säkerheten och farmakokinetiken för rhLAMAN (rekombinant humant alfa-mannosidas eller lamazym) för behandling av patienter med alfa-mannosidos.
Detta är en enkelcenter, öppen dosökningsstudie av patienter med alfa-mannosidos. 10 patienter kommer att inkluderas i denna studie som får intravenösa infusioner av Lamazym. För att undvika utveckling av fördröjd överkänslighet kommer alla patienter att fortsätta veckovis behandling med den avsedda dosen tills säkerhetskommittén godkänner överföringen till rhLAMAN-03-protokollet.
Det är hypotesen att Lamazym är säkert att använda.
Studieöversikt
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten måste ha en bekräftad diagnos av alfa-mannosidos enligt definitionen av alfa-mannosidasaktivitet < 10 % av normal aktivitet i blodleukocyter
- Patienten måste ha en ålder vid screeningtillfället ≥ 5 år och ≤ 20 år
- Patienten måste ha fysisk förmåga att utföra 6 minuters gångtest (6MWT), 3 minuters trappklättringstest (3MSCT) och lunglungfunktionstest (spirometri, kroppspletysmografi).
- Patienten ska ha förmåga att mentalt samarbeta i de kognitiva och motoriska funktionstesterna
- Patienten ska ha förmåga att höra och följa en begäran. Hörapparater kan användas.
- Patienten eller patientens lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan studierelaterade aktiviteter utförs (försöksrelaterade aktiviteter är ingrepp som inte skulle ha utförts under normal behandling av patienten)
- Patienten och hans/hennes vårdnadshavare måste ha förmåga att följa protokollet
Exklusions kriterier:
- Patienten kan inte gå utan stöd.
- Förekomst av känd kromosomavvikelse och syndrom som påverkar psykomotorisk utveckling, andra än alfa-mannosidos
- Historik av benmärgstransplantation
- Förekomst av känd kliniskt signifikant kardiovaskulär, lever-, lung- eller njursjukdom eller andra medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle utesluta deltagande i prövningen
- Närvaro av ett ECHO med avvikelser inom ett halvår som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i rättegången
- Alla andra medicinska tillstånd eller allvarliga sammanfallande sjukdomar eller förmildrande omständigheter som, enligt utredarens uppfattning, skulle hindra deltagande i rättegången
- Graviditet
- Psykos under de senaste 3 månaderna
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Lamazym 6,25
|
Lamazym, ERT, infusion varje vecka
Andra namn:
|
Experimentell: Lamazym 12.5
|
Lamazym, ERT, infusion varje vecka
Andra namn:
|
Experimentell: Lamazym 25
|
Lamazym, ERT, infusion varje vecka
Andra namn:
|
Experimentell: Lamazym 50
|
Lamazym, ERT, infusion varje vecka
Andra namn:
|
Experimentell: Lamazym 100
|
Lamazym, ERT, infusion varje vecka
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
För att utvärdera säkerhetsprofilen för rhLAMAN (Lamazym)
Tidsram: 1-5 veckor
|
1-5 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
För att bestämma PK-profilen för rhLAMAN (Lamazym) hos patienter med alfa-mannosidos mätt med rhLAMAN-nivåer i plasma
Tidsram: 1 dos
|
1 dos
|
Att samla in baslinjemätningar som ska användas för effektutvärdering i följande studie (rhLAMAN-03)
Tidsram: 1 vecka
|
1 vecka
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Huvudutredare: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Lamazym
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceAvslutadAlfa-mannosidosFrankrike, Danmark, Österrike, Tyskland, Italien
-
Zymenex A/SEuropean CommissionOkänd
-
Zymenex A/SAvslutad
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadAlfa-mannosidosFrankrike
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadAlfa-mannosidosBelgien, Danmark, Spanien, Storbritannien
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAvslutadEn placebokontrollerad fas 3-studie med upprepad Lamazym-behandling av patienter med alfa-mannosidosAlfa-mannosidosDanmark, Storbritannien, Frankrike, Tyskland, Polen