Estudio de seguridad de alfa-manosidasa humana recombinante para el tratamiento de pacientes con alfa-manosidosis
30 de julio de 2020 actualizado por: Zymenex A/S
Un estudio de aumento de dosis abierto, de centro único, sobre la seguridad y la farmacocinética de rhLAMAN (alfa-manosidasa humana recombinante o Lamazym) para el tratamiento de pacientes con alfa-manosidosis.
Este es un estudio de aumento de dosis de etiqueta abierta, de un solo centro de pacientes con alfa-manosidosis. Se inscribirán 10 pacientes en este estudio que recibirán infusiones intravenosas de Lamazym. Para evitar el desarrollo de hipersensibilidad retardada, todos los pacientes continuarán el tratamiento semanal a la dosis designada hasta que el Comité de Seguridad apruebe la transferencia al protocolo rhLAMAN-03.
Es la hipótesis de que Lamazym es seguro de usar.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 20 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente debe tener un diagnóstico confirmado de alfa-manosidosis definida por una actividad de alfa-manosidasa < 10 % de la actividad normal en los leucocitos sanguíneos.
- El paciente debe tener una edad en el momento de la selección ≥ 5 años y ≤ 20 años
- El paciente debe tener capacidad física para realizar la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT), la prueba de subir escaleras de 3 minutos (3MSCT) y la prueba de función pulmonar pulmonar (espirometría, pletismografía corporal).
- El paciente debe tener la capacidad de cooperar mentalmente en las pruebas de función cognitiva y motora.
- El paciente debe tener la capacidad de escuchar y seguir una solicitud. Se pueden usar audífonos.
- El paciente o los tutores legalmente autorizados del paciente deben proporcionar un consentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio (las actividades relacionadas con el ensayo son cualquier procedimiento que no se habría realizado durante el manejo normal del sujeto)
- El paciente y su(s) tutor(es) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo
Criterio de exclusión:
- El paciente no puede caminar sin apoyo.
- Presencia de anomalías cromosómicas conocidas y síndromes que afectan el desarrollo psicomotor, distintos de la alfa-manosidosis
- Historia del trasplante de médula ósea
- Presencia de enfermedades cardiovasculares, hepáticas, pulmonares o renales clínicamente significativas conocidas u otras afecciones médicas que, en opinión del investigador, impedirían la participación en el ensayo.
- Presencia de un ECHO con anormalidades dentro de medio año que, en opinión del Investigador, impediría la participación en el ensayo.
- Cualquier otra condición médica o enfermedad intercurrente grave, o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
- El embarazo
- Psicosis en los últimos 3 meses
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Lamazim 6.25
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Lamazym, ERT, infusión semanal
Otros nombres:
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Experimental: Lamazim 12.5
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Lamazym, ERT, infusión semanal
Otros nombres:
|
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Experimental: Lamazim 25
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Lamazym, ERT, infusión semanal
Otros nombres:
|
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Experimental: Lamazim 50
|
Lamazym, ERT, infusión semanal
Otros nombres:
|
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Experimental: Lamazim 100
|
Lamazym, ERT, infusión semanal
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar el perfil de seguridad de rhLAMAN (Lamazym)
Periodo de tiempo: 1-5 semanas
|
1-5 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Para determinar el perfil farmacocinético de rhLAMAN (Lamazym) en pacientes con alfa-manosidosis medido por los niveles de rhLAMAN en plasma
Periodo de tiempo: 1 dosis
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1 dosis
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Para recopilar mediciones de referencia que se utilizarán para la evaluación de la eficacia en el siguiente ensayo (rhLAMAN-03)
Periodo de tiempo: 1 semana
|
1 semana
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Jens Fogh, Zymenex A/S
- Investigador principal: Allan M. Lund, MD, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Region Hovedstaden, Copenhagen University hospital, Denmark
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Borgwardt L, Stensland HM, Olsen KJ, Wibrand F, Klenow HB, Beck M, Amraoui Y, Arash L, Fogh J, Nilssen O, Dali CI, Lund AM. Alpha-mannosidosis: correlation between phenotype, genotype and mutant MAN2B1 subcellular localisation. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jun 6;10:70. doi: 10.1186/s13023-015-0286-x.
- Borgwardt L, Thuesen AM, Olsen KJ, Fogh J, Dali CI, Lund AM. Cognitive profile and activities of daily living: 35 patients with alpha-mannosidosis. J Inherit Metab Dis. 2015 Nov;38(6):1119-27. doi: 10.1007/s10545-015-9862-4. Epub 2015 May 28.
- Borgwardt L, Dali CI, Fogh J, Mansson JE, Olsen KJ, Beck HC, Nielsen KG, Nielsen LH, Olsen SO, Riise Stensland HM, Nilssen O, Wibrand F, Thuesen AM, Pearl T, Haugsted U, Saftig P, Blanz J, Jones SA, Tylki-Szymanska A, Guffon-Fouiloux N, Beck M, Lund AM. Enzyme replacement therapy for alpha-mannosidosis: 12 months follow-up of a single centre, randomised, multiple dose study. J Inherit Metab Dis. 2013 Nov;36(6):1015-24. doi: 10.1007/s10545-013-9595-1. Epub 2013 Mar 14.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de diciembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de diciembre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
30 de diciembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de agosto de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- rhLAMAN-02
- 2010-022084-36 (Número EudraCT)
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